Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost Odevixibatu u pacientů s Alagille syndromem (ASSERT)

10. října 2023 aktualizováno: Albireo

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 3 bezpečnosti a účinnosti Odevixibatu (A4250) u pacientů se syndromem Alagille (ASSERT)

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 3 ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti odevixibatu ve srovnání s placebem u pacientů se syndromem Alagille.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Pro tuto studii bude zahájeno přibližně 35 míst v Severní Americe, Evropě, na Středním východě a v Asii a Tichomoří.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
52

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille, Francie, 59037
        • Antenne pédiatrique du CIC - Hopital Jeanne De Flandre
      • Marseille, Francie, 13385
        • APHM
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
      • Utrecht, Holandsko, 3584EA
        • University Medical Centre Utrecht, WKZ
  • Itálie
      • Bergamo, Itálie, 24127
        • Asst Papa Giovanni Xxiii
      • Firenze, Itálie, 50139
        • AOU Meyer
      • Padova, Itálie, 35128
        • Azienda Ospedale Universita Padova
      • Rome, Itálie, 00165
        • Bambino Gesu Children's Hospital
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Sharie Zedek
      • Petah tikva, Izrael, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 06230
        • Hacettepe Üniversitesi İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi
      • Fatih, Krocan, 34093
        • Istanbul University Medical Faculty Hospital
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 59100
        • University of Malaya Medical Centre
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1023
        • Starship Child Health
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin
      • Hannover, Německo, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
  • Polsko
      • Warszawa, Polsko, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • King's College Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California - San Francisco
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená diagnóza Alagille syndromu
  • Anamnéza významného svědění měřeného přístrojem Albireo Observer nebo Patient Reported Outcome
  • Zvýšená hladina žlučových kyselin v séru

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Anamnéza nebo pokračující přítomnost jiných typů onemocnění jater (např. biliární atrézie, progresivní familiární intrahepatální cholestáza, hepatocelulární karcinom)
  • Transplantace jater v anamnéze nebo transplantace jater je plánována do 6 měsíců od randomizace
  • ALT >10× horní hranice normálu (ULN) při screeningu
  • Celkový bilirubin > 15 × ULN při screeningu
  • Pacient trpí nekontrolovaným, nepoddajným svědivým stavem jiným než Alagilleův syndrom

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Odevixibat (A4250)
Kapsle pro perorální podání jednou denně po dobu 24 týdnů.
Lék: Odevixibat
Odevixibat je malá molekula a selektivní inhibitor IBAT.
Ostatní jména:
  • A4250
Komparátor placeba: Placebo
Kapsle pro perorální podání (aby odpovídaly aktivnímu účinku) jednou denně po dobu 24 týdnů.
Lék: Placebo
Placebo vzhledem identické s experimentálním lékem (odevixibat).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie ve skóre škrábání
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty pro každé čtyřtýdenní průměrné skóre svědění na 6. měsíc (týdny 21 až 24), ve kterém byla výchozí hodnota vypočtena na základě 14 dnů před zahájením léčby.
Změna průměrného skóre škrábání do 6. měsíce AM (měřeno po probuzení) a PM (měřeno před spaním) do 6. měsíce, měřeno nástrojem Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRO). Přístroj ObsRO byl použit k hodnocení závažnosti pozorovaného škrábání dvakrát denně (AM a PM) se skóre od 0 do 4, kde 0 znamená žádné škrábání a 4 nejhorší možné škrábání.
Změna od výchozí hodnoty pro každé čtyřtýdenní průměrné skóre svědění na 6. měsíc (týdny 21 až 24), ve kterém byla výchozí hodnota vypočtena na základě 14 dnů před zahájením léčby.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladiny žlučových kyselin v séru
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na průměr týdne 20 a 24, kde výchozí hodnota byla vypočtena zprůměrováním posledních dvou hodnot před zahájením léčby a průměr z týdne 20 a týdne 24 byl definován jako průměr hodnot z týdne 20 a týdne 24.
Změna hladin žlučových kyselin v séru (μmol/l) od výchozí hodnoty k průměru 20. a 24. týdne
Změna z výchozí hodnoty na průměr týdne 20 a 24, kde výchozí hodnota byla vypočtena zprůměrováním posledních dvou hodnot před zahájením léčby a průměr z týdne 20 a týdne 24 byl definován jako průměr hodnot z týdne 20 a týdne 24.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Albireo

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
19. března 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
9. září 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
9. září 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. října 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • A4250-012

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení