Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Odevixibat hos patienter med Alagille syndrom (ASSERT)

10. oktober 2023 opdateret af: Albireo

En fase 3 dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​Odevixibat (A4250) hos patienter med Alagille syndrom (ASSERT)

Dobbeltblindet, randomiseret, placebokontrolleret fase 3-studie for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​odevixibat sammenlignet med placebo hos patienter med Alagille-syndrom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Cirka 35 steder vil blive indledt til denne undersøgelse i Nordamerika, Europa, Mellemøsten og Asien og Stillehavsområdet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
52

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • King's College Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California - San Francisco
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Antenne pédiatrique du CIC - Hopital Jeanne De Flandre
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • APHM
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
      • Utrecht, Holland, 3584EA
        • University Medical Centre Utrecht, WKZ
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Sharie Zedek
      • Petah tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • Asst Papa Giovanni Xxiii
      • Firenze, Italien, 50139
        • AOU Meyer
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedale Universita Padova
      • Rome, Italien, 00165
        • Bambino Gesu Children's Hospital
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06230
        • Hacettepe Üniversitesi İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi
      • Fatih, Kalkun, 34093
        • Istanbul University Medical Faculty Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University of Malaya Medical Centre
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • Starship Child Health
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet diagnose af Alagille syndrom
  • Anamnese med betydelig kløe målt med Albireo Observer eller Patient Reported Outcome-instrumentet
  • Forhøjet serum galdesyre niveau

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Anamnese eller vedvarende tilstedeværelse af andre typer leversygdomme (f. biliær atresi, progressiv familiær intrahepatisk kolestase, hepatocellulært karcinom)
  • Anamnese med levertransplantation eller en levertransplantation er planlagt inden for 6 måneder efter randomisering
  • ALT >10× øvre normalgrænse (ULN) ved screening
  • Total bilirubin >15 × ULN ved screening
  • Patienten lider af ukontrolleret, genstridig kløetilstand, bortset fra Alagilles syndrom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Odevixibat (A4250)
Kapsler til oral administration én gang dagligt i 24 uger.
Medicin: Odevixibat
Odevixibat er et lille molekyle og selektiv hæmmer af IBAT.
Andre navne:
  • A4250
Placebo komparator: Placebo
Kapsler til oral administration (for at matche aktive) én gang dagligt i 24 uger.
Medicin: Placebo
Placebo identisk i udseende med eksperimentelt lægemiddel (odevixibat).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Scratching Score
Tidsramme: Ændring fra baseline for hver fire-ugers gennemsnitlig pruritis-score til måned 6 (uge 21 til 24), hvor baseline blev beregnet ud fra de 14 dage før behandlingsstart.
Ændring fra baseline i gennemsnitlig AM (målt efter opvågning) og PM (målt før sengetid) scratching-score til måned 6 som målt af Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRO) Instrument. ObsRO-instrumentet blev brugt til at vurdere sværhedsgraden af ​​observeret ridsning to gange om dagen (AM og PM) med score fra 0 til 4, hvor 0 er ingen ridser og 4 er værst mulige ridser.
Ændring fra baseline for hver fire-ugers gennemsnitlig pruritis-score til måned 6 (uge 21 til 24), hvor baseline blev beregnet ud fra de 14 dage før behandlingsstart.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serum galdesyre niveauer
Tidsramme: Ændring fra baseline til gennemsnit af uge 20 og 24, hvor baseline blev beregnet ved at tage et gennemsnit af de sidste to værdier forud for behandlingsstart, og gennemsnit af uge 20 og uge 24 blev defineret som gennemsnittet af uge 20 og uge 24 værdier.
Ændring i serum galdesyreniveauer (μmol/L) fra baseline til gennemsnittet af uge 20 og 24
Ændring fra baseline til gennemsnit af uge 20 og 24, hvor baseline blev beregnet ved at tage et gennemsnit af de sidste to værdier forud for behandlingsstart, og gennemsnit af uge 20 og uge 24 blev defineret som gennemsnittet af uge 20 og uge 24 værdier.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Albireo

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. marts 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
9. september 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
9. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. december 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. oktober 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • A4250-012

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger