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Efficacia e sicurezza di Odevixibat nei pazienti con sindrome di Alagille (ASSERT)

10 ottobre 2023 aggiornato da: Albireo

Uno studio di fase 3 in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo sulla sicurezza e l'efficacia di Odevixibat (A4250) in pazienti con sindrome di Alagille (ASSERT)

Studio di fase 3 in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di odevixibat rispetto al placebo nei pazienti con sindrome di Alagille.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Saranno avviati circa 35 siti per questo studio in Nord America, Europa, Medio Oriente e Asia Pacifico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
52

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille, Francia, 59037
        • Antenne pédiatrique du CIC - Hopital Jeanne De Flandre
      • Marseille, Francia, 13385
        • APHM
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin
      • Hannover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9103102
        • Sharie Zedek
      • Petah tikva, Israele, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Asst Papa Giovanni Xxiii
      • Firenze, Italia, 50139
        • AOU Meyer
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedale Universita Padova
      • Rome, Italia, 00165
        • Bambino Gesu Children's Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University of Malaya Medical Centre
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • Starship Child Health
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
      • Utrecht, Olanda, 3584EA
        • University Medical Centre Utrecht, WKZ
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • King's College Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California - San Francisco
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06230
        • Hacettepe Üniversitesi İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi
      • Fatih, Tacchino, 34093
        • Istanbul University Medical Faculty Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi geneticamente confermata della sindrome di Alagille
  • Storia di prurito significativo misurato dall'Albireo Observer o dallo strumento Patient Reported Outcome
  • Livello elevato di acido biliare nel siero

Criteri chiave di esclusione:

  • Anamnesi o presenza continua di altri tipi di malattie del fegato (es. atresia biliare, colestasi intraepatica familiare progressiva, carcinoma epatocellulare)
  • Storia di trapianto di fegato o trapianto di fegato pianificato entro 6 mesi dalla randomizzazione
  • ALT > 10 volte il limite superiore della norma (ULN) allo screening
  • Bilirubina totale >15 × ULN allo screening
  • Il paziente soffre di una condizione pruriginosa incontrollata e recalcitrante diversa dalla sindrome di Alagille

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Odevixibat (A4250)
Capsule per somministrazione orale una volta al giorno per 24 settimane.
Droga: Odevixibat
Odevixibat è una piccola molecola e un inibitore selettivo dell'IBAT.
Altri nomi:
  • A4250
Comparatore placebo: Placebo
Capsule per somministrazione orale (per abbinare attivo) una volta al giorno per 24 settimane.
Droga: Placebo
Placebo identico nell'aspetto al farmaco sperimentale (odevixibat).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio dello Scratching
Lasso di tempo: Variazione dal basale per ogni punteggio medio di prurito di quattro settimane al mese 6 (settimane da 21 a 24), in cui il basale è stato calcolato sulla base dei 14 giorni prima dell’inizio del trattamento.
Variazione dal basale del punteggio medio di grattamento al mattino (misurato dopo il risveglio) e al pomeriggio (misurato prima di andare a dormire) al mese 6, misurato dallo strumento Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRO). Lo strumento ObsRO è stato utilizzato per valutare la gravità dei graffi osservati due volte al giorno (AM e PM) con punteggi da 0 a 4 dove 0 significa assenza di graffi e 4 il peggior graffio possibile.
Variazione dal basale per ogni punteggio medio di prurito di quattro settimane al mese 6 (settimane da 21 a 24), in cui il basale è stato calcolato sulla base dei 14 giorni prima dell’inizio del trattamento.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli di acidi biliari nel siero
Lasso di tempo: Variazione dal basale alla media delle settimane 20 e 24, dove il basale è stato calcolato facendo la media degli ultimi due valori prima dell'inizio del trattamento e la media delle settimane 20 e 24 è stata definita come la media dei valori delle settimane 20 e 24.
Variazione dei livelli sierici di acidi biliari (μmol/L) dal basale alla media delle settimane 20 e 24
Variazione dal basale alla media delle settimane 20 e 24, dove il basale è stato calcolato facendo la media degli ultimi due valori prima dell'inizio del trattamento e la media delle settimane 20 e 24 è stata definita come la media dei valori delle settimane 20 e 24.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Albireo

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
19 marzo 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
9 settembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
9 settembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 ottobre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • A4250-012

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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