Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost Odevixibatu u pacientů s Alagille syndromem (ASSERT)

10. října 2023 aktualizováno: Albireo

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 3 bezpečnosti a účinnosti Odevixibatu (A4250) u pacientů se syndromem Alagille (ASSERT)

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 3 ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti odevixibatu ve srovnání s placebem u pacientů se syndromem Alagille.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pro tuto studii bude zahájeno přibližně 35 míst v Severní Americe, Evropě, na Středním východě a v Asii a Tichomoří.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

52

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille, Francie, 59037
        • Antenne pédiatrique du CIC - Hopital Jeanne De Flandre
      • Marseille, Francie, 13385
        • APHM
      • Paris, Francie, 75015
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
      • Utrecht, Holandsko, 3584EA
        • University Medical Centre Utrecht, WKZ
  • Itálie
      • Bergamo, Itálie, 24127
        • ASST Papa Giovanni XXIII
      • Firenze, Itálie, 50139
        • AOU Meyer
      • Padova, Itálie, 35128
        • Azienda Ospedale Universita Padova
      • Rome, Itálie, 00165
        • Bambino Gesu Children's Hospital
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Sharie Zedek
      • Petah tikva, Izrael, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 06230
        • Hacettepe Üniversitesi İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi
      • Fatih, Krocan, 34093
        • Istanbul University Medical Faculty Hospital
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 59100
        • University of Malaya Medical Centre
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1023
        • Starship Child Health
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charite-Universitatsmedizin Berlin
      • Hannover, Německo, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
  • Polsko
      • Warszawa, Polsko, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • King's College Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California - San Francisco
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená diagnóza Alagille syndromu
  • Anamnéza významného svědění měřeného přístrojem Albireo Observer nebo Patient Reported Outcome
  • Zvýšená hladina žlučových kyselin v séru

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Anamnéza nebo pokračující přítomnost jiných typů onemocnění jater (např. biliární atrézie, progresivní familiární intrahepatální cholestáza, hepatocelulární karcinom)
  • Transplantace jater v anamnéze nebo transplantace jater je plánována do 6 měsíců od randomizace
  • ALT >10× horní hranice normálu (ULN) při screeningu
  • Celkový bilirubin > 15 × ULN při screeningu
  • Pacient trpí nekontrolovaným, nepoddajným svědivým stavem jiným než Alagilleův syndrom

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Odevixibat (A4250)
Kapsle pro perorální podání jednou denně po dobu 24 týdnů.
Lék: Odevixibat
Odevixibat je malá molekula a selektivní inhibitor IBAT.
Ostatní jména:
  • A4250
Komparátor placeba: Placebo
Kapsle pro perorální podání (aby odpovídaly aktivnímu účinku) jednou denně po dobu 24 týdnů.
Lék: Placebo
Placebo vzhledem identické s experimentálním lékem (odevixibat).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie ve skóre škrábání
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty pro každé čtyřtýdenní průměrné skóre svědění na 6. měsíc (týdny 21 až 24), ve kterém byla výchozí hodnota vypočtena na základě 14 dnů před zahájením léčby.
Změna průměrného skóre škrábání do 6. měsíce AM (měřeno po probuzení) a PM (měřeno před spaním) do 6. měsíce, měřeno nástrojem Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRO). Přístroj ObsRO byl použit k hodnocení závažnosti pozorovaného škrábání dvakrát denně (AM a PM) se skóre od 0 do 4, kde 0 znamená žádné škrábání a 4 nejhorší možné škrábání.
Změna od výchozí hodnoty pro každé čtyřtýdenní průměrné skóre svědění na 6. měsíc (týdny 21 až 24), ve kterém byla výchozí hodnota vypočtena na základě 14 dnů před zahájením léčby.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladiny žlučových kyselin v séru
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na průměr týdne 20 a 24, kde výchozí hodnota byla vypočtena zprůměrováním posledních dvou hodnot před zahájením léčby a průměr z týdne 20 a týdne 24 byl definován jako průměr hodnot z týdne 20 a týdne 24.
Změna hladin žlučových kyselin v séru (μmol/l) od výchozí hodnoty k průměru 20. a 24. týdne
Změna z výchozí hodnoty na průměr týdne 20 a 24, kde výchozí hodnota byla vypočtena zprůměrováním posledních dvou hodnot před zahájením léčby a průměr z týdne 20 a týdne 24 byl definován jako průměr hodnot z týdne 20 a týdne 24.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Albireo

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. března 2021

Primární dokončení (Aktuální)

9. září 2022

Dokončení studie (Aktuální)

9. září 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

19. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. října 2023

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • A4250-012

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alagille syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Costa Rica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit