Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Longitudinální studie k identifikaci biomarkerů pro Sturge-Weberův syndrom

6. července 2026 aktualizováno: Jeffrey A Loeb, University of Illinois at Chicago

Integrované longitudinální studie k identifikaci biomarkerů a terapeutických strategií pro Sturge-Weberův syndrom

Jedinci se Sturge-Weberovým syndromem (SWS) mají někdy postižení mozku, které může vést k záchvatům, epizodám podobným mrtvici a neurologickým deficitům. Účelem této studie je integrovat longitudinální klinická data, radiologická data a krevní biomarkery pacientů se Sturge-Weberovým syndromem.

Cíle výzkumu jsou:

  1. Integrovat longitudinální klinická data, radiologická data a krevní biomarkery pacientů se Sturge-Weberovým syndromem.
  2. Identifikujte plazmatické a zobrazovací biomarkery citlivé na exacerbaci klinických příznaků včetně záchvatů, bolestí hlavy nebo epizod podobných mrtvici.
  3. U zařazených pacientů, kteří mají závažné neurologické příznaky, proveďte screening vzorků krve na zánětlivé změny.

Cílový zápis do této studie je asi 250 jedinců s diagnózou Sturge-Weberův syndrom. Cílem této studie je porozumět více o Sturge-Weberově syndromu, možné léčbě tohoto onemocnění a identifikovat cíle pro klinické studie. Účastníci databáze budou požádáni o souhlas s odběry krve.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Cíl 1: Vyvinout longitudinální databázi pacientů se SWS Klinická místa budou retrospektivně shromažďovat longitudinální data o měření klinických symptomů a medikace/léčby pro subjekty studie, které se účastnily existujícího registru BVMC2/SWF a souhlasí s účastí ve studii BVMC3. Retrospektivní data budou použita k vytvoření podélného dashboardu, kde mohou praktici identifikovat prediktory atrizových pacientů, kteří mají s největší pravděpodobností závažné neurologické symptomy, a současnou léčbu. Prospektivní sběr dat: Klinická pracoviště budou shromažďovat longitudinální data prospektivně pro rizikové pacienty, kteří mají nový závažný neurologický symptom.

Cíl 2: Prozkoumat longitudinální kvantitativní MRI Baseline MRI datové soubory budou shromážděny a budou generovány omezené datové sady (LDS) a nahrány do centrální zobrazovací databáze ze všech zúčastněných center. Následné snímky magnetickou rezonancí budou shromažďovány u pacientů, u kterých dojde k akutní exacerbaci klinických příznaků, včetně záchvatů, bolestí hlavy nebo epizod podobných mrtvici. Budou analyzována integrovaná zobrazovací data, podrobná data o léčbě a podrobná klinická data včetně neurologických symptomů, záchvatů a historie bolesti hlavy.

Cíl 3: Odebírání a uchovávání vzorků krve pro analýzu Všem pacientům zařazeným do studie BVMC3 budou vzorky krve zaslány a uloženy na University of California San Francisco (UCSF). Zařazeným pacientům s epizodami podobnými mrtvici, mrtvicí, bolestí hlavy nebo záchvatem bude odebrán druhý vzorek krve v době neurologického příznaku a třetí vzorek odebrán o 6 měsíců později, nebo dokonce později, pokud příznaky neustoupí do 6 měsíců. Multiplexní angiom a pole zánětlivých markerů budou hodnoceny na všech 3 vzorcích od pacientů současně.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
161

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Jeffrey Loeb, M.D., Ph.D.
  • Telefonní číslo: (312)-996-6496
  • E-mail: jaloeb@uic.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60607
        • University of Illinois at Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21213
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Wayne State University
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87106
        • University of New Mexico
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Sestavte kohortu 250 pacientů se standardizovanou fenotypizací/diagnózou, abyste shromáždili standardizovaná longitudinální klinická a radiologická data a získali vzorky krve při zařazení. Očekáváme, že 25 % z 250 zařazených pacientů bude mít vážné neurologické příznaky.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s jednostrannými nebo bilaterálními leptomeningeálními angiomy dokumentovanými MRI s neurologickými příznaky nebo bez nich, včetně záchvatů, bolestí hlavy a epizod podobných mrtvici
  • Pacienti jakéhokoli věku
  • Dostupnost longitudinálních klinických a zobrazovacích dat ze všech záznamů EHR pacienta
  • Souhlas s tím, že bude prospektivně dodržován v průběhu studie
  • Ochota poskytnout vzorky krve
  • Kritéria pro zařazení do cíle 1B: těžké záchvaty, bolesti hlavy nebo epizody podobné mrtvici

Kritéria vyloučení:

  • Osoby bez lékaře diagnostikovaly SWS
  • Osoby neochotné podepsat informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Jiný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přirozená historie progrese onemocnění.
Časové okno: 4 roky
Integrační aspekt, který zkoumá dlouhodobé souvislosti klinických symptomů, radiologické progrese onemocnění, léčebných postupů a krevních biomarkerů.
4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Illinois at Chicago

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Wayne State University
Boston Children's Hospital
Duke University
University of California, San Francisco
Nationwide Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Sturge-Weber Foundation

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Jeffrey Loeb, MD, PhD, University of Illinois at Chicago

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
8. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. června 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. července 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2020-1165

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení