Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Longitudinální studie k identifikaci biomarkerů pro Sturge-Weberův syndrom

20. dubna 2023 aktualizováno: Jeffrey A Loeb, University of Illinois at Chicago

Integrované longitudinální studie k identifikaci biomarkerů a terapeutických strategií pro Sturge-Weberův syndrom

Jedinci se Sturge-Weberovým syndromem (SWS) mají někdy postižení mozku, které může vést k záchvatům, epizodám podobným mrtvici a neurologickým deficitům. Účelem této studie je integrovat longitudinální klinická data, radiologická data a krevní biomarkery pacientů se Sturge-Weberovým syndromem.

Cíle výzkumu jsou:

  1. Integrovat longitudinální klinická data, radiologická data a krevní biomarkery pacientů se Sturge-Weberovým syndromem.
  2. Identifikujte plazmatické a zobrazovací biomarkery citlivé na exacerbaci klinických příznaků včetně záchvatů, bolestí hlavy nebo epizod podobných mrtvici.
  3. U zařazených pacientů, kteří mají závažné neurologické příznaky, proveďte screening vzorků krve na zánětlivé změny.

Cílový zápis do této studie je asi 250 jedinců s diagnózou Sturge-Weberův syndrom. Cílem této studie je porozumět více o Sturge-Weberově syndromu, možné léčbě tohoto onemocnění a identifikovat cíle pro klinické studie. Účastníci databáze budou požádáni o souhlas s odběry krve.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Cíl 1: Vyvinout longitudinální databázi pacientů se SWS Klinická místa budou retrospektivně shromažďovat longitudinální data o měření klinických symptomů a medikace/léčby pro subjekty studie, které se účastnily existujícího registru BVMC2/SWF a souhlasí s účastí ve studii BVMC3. Retrospektivní data budou použita k vytvoření podélného dashboardu, kde mohou praktici identifikovat prediktory atrizových pacientů, kteří mají s největší pravděpodobností závažné neurologické symptomy, a současnou léčbu. Prospektivní sběr dat: Klinická pracoviště budou shromažďovat longitudinální data prospektivně pro rizikové pacienty, kteří mají nový závažný neurologický symptom.

Cíl 2: Prozkoumat longitudinální kvantitativní MRI Baseline MRI datové soubory budou shromážděny a budou generovány omezené datové sady (LDS) a nahrány do centrální zobrazovací databáze ze všech zúčastněných center. Následné snímky magnetickou rezonancí budou shromažďovány u pacientů, u kterých dojde k akutní exacerbaci klinických příznaků, včetně záchvatů, bolestí hlavy nebo epizod podobných mrtvici. Budou analyzována integrovaná zobrazovací data, podrobná data o léčbě a podrobná klinická data včetně neurologických symptomů, záchvatů a historie bolesti hlavy.

Cíl 3: Odebírání a uchovávání vzorků krve pro analýzu Všem pacientům zařazeným do studie BVMC3 budou vzorky krve zaslány a uloženy na University of California San Francisco (UCSF). Zařazeným pacientům s epizodami podobnými mrtvici, mrtvicí, bolestí hlavy nebo záchvatem bude odebrán druhý vzorek krve v době neurologického příznaku a třetí vzorek odebrán o 6 měsíců později, nebo dokonce později, pokud příznaky neustoupí do 6 měsíců. Multiplexní angiom a pole zánětlivých markerů budou hodnoceny na všech 3 vzorcích od pacientů současně.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

250

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Jeffrey Loeb, M.D., Ph.D.
  • Telefonní číslo: (312)-996-6496
  • E-mail: jaloeb@uic.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • University of California San Francisco
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60607
        • Nábor
        • University of Illinois at Chicago
        • Kontakt:
          • Jeffrey Loeb, MD, PhD
          • Telefonní číslo: 312-996-1757
        • Kontakt:
          • Luzy Rosales, MSN, RN
          • Telefonní číslo: 312-413-1882
          • E-mail: luzr@uic.edu
    • Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Nábor
        • Wayne State University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87106
    • Ohio

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Sestavte kohortu 250 pacientů se standardizovanou fenotypizací/diagnózou, abyste shromáždili standardizovaná longitudinální klinická a radiologická data a získali vzorky krve při zařazení. Očekáváme, že 25 % z 250 zařazených pacientů bude mít vážné neurologické příznaky.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s jednostrannými nebo bilaterálními leptomeningeálními angiomy dokumentovanými MRI s neurologickými příznaky nebo bez nich, včetně záchvatů, bolestí hlavy a epizod podobných mrtvici
  • Pacienti jakéhokoli věku
  • Dostupnost longitudinálních klinických a zobrazovacích dat ze všech záznamů EHR pacienta
  • Souhlas s tím, že bude prospektivně dodržován v průběhu studie
  • Ochota poskytnout vzorky krve
  • Kritéria pro zařazení do cíle 1B: těžké záchvaty, bolesti hlavy nebo epizody podobné mrtvici

Kritéria vyloučení:

  • Osoby bez lékaře diagnostikovaly SWS
  • Osoby neochotné podepsat informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Jiný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přirozená historie progrese onemocnění.
Časové okno: 4 roky
Integrační aspekt, který zkoumá dlouhodobé souvislosti klinických symptomů, radiologické progrese onemocnění, léčebných postupů a krevních biomarkerů.
4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Illinois at Chicago

Spolupracovníci

Wayne State University
Boston Children's Hospital
Duke University
University of California, San Francisco
Nationwide Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Sturge-Weber Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jeffrey Loeb, MD, PhD, University of Illinois at Chicago

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. září 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

30. června 2024

Dokončení studie (Očekávaný)

30. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

22. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. dubna 2023

Naposledy ověřeno

1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2020-1165

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sturge-Weberův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Taiwan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit