Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Následná studie genové terapie pro léčbu X-vázané retinitidy Pigmentosa spojené s variantami v genu RPGR

27. srpna 2026 aktualizováno: Janssen Research & Development, LLC

Následná fáze 3 Randomizovaná, kontrolovaná studie AAV5-RPGR pro léčbu X-vázané retinitidy Pigmentosa spojené s variantami v genu RPGR

Klinická studie vektoru AAV5-RPGR pro pacienty s X-vázanou retinitis pigmentosa (XLRP)

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
97

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Belgie
      • Ghent, Belgie, 9000
        • Ghent University Hospital
  • Dánsko
      • Glostrup Municipality, Dánsko, 2600
        • Rigshospitalet Glostrup
  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105AZ
        • VUMC Amsterdam
      • Nijmegen, Holandsko, 6525EX
        • Radboudumc
  • Itálie
      • Florence, Itálie, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Milan, Itálie, 20142
        • Ospedale San Paolo
      • Naples, Itálie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
      • Rome, Itálie, 00184
        • IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království, EH3 9HA
        • NHS Lothian
      • Glasgow, Spojené království, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Spojené království, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093 0946
        • Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94303
        • Stanford Health Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • VitreoRetinal Associates, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Spojené státy, 77401
        • Retina Consultants of Houston
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko, 4031
        • University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
      • Lausanne, Švýcarsko, 1004
        • Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku 3 let nebo starší má XLRP potvrzenou specialistou na sítnici a má předpokládanou variantu sekvence způsobující onemocnění v RPGR potvrzenou akreditovanou laboratoří.

Kritéria vyloučení:

-

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Odložená léčba z MGT-RPGR-021 střední dávky
Odložená léčba
Biologický: Genetická: AAV5-hRKp.RPGR střední dávka
Bilaterální, subretinální podávání AAV5-hRKp.RPGR - odložená léčebná skupina
Ostatní jména:
  • botaretigene sparoparvovec
Experimentální: Již ošetřeno v MGT-RPGR-021
Již ošetřeno
Biologický: Genetická: AAV5-hRKp.RPGR střední dávka
Bilaterální, subretinální podávání AAV5-hRKp.RPGR - odložená léčebná skupina
Ostatní jména:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologický: Genetický: Nízká dávka AAV5-hRKp.RPGR
Bilaterální, subretinální podávání AAV5-hRKp.RPGR - odložená léčebná skupina
Ostatní jména:
  • botaretigene sparoparvovec
Experimentální: Odložená léčba z nízké dávky MGT-RPGR-021
Odložená léčba
Biologický: Genetický: Nízká dávka AAV5-hRKp.RPGR
Bilaterální, subretinální podávání AAV5-hRKp.RPGR - odložená léčebná skupina
Ostatní jména:
  • botaretigene sparoparvovec

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s abnormalitami v laboratorních hodnoceních
Časové okno: Den 1 – Měsíc 60
Bude posouzen počet účastníků s abnormalitami v laboratorních hodnoceních.
Den 1 – Měsíc 60
Počet účastníků s očními a neokulárními nežádoucími účinky
Časové okno: Den 1 - měsíc 60
Bude posouzen počet účastníků s očními a neokulárními nežádoucími účinky.
Den 1 - měsíc 60
Změna z výchozí hodnoty v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) včasné léčbě Studie diabetické retinopatie (ETDRS) Skóre grafu v monokulárním hodnocení
Časové okno: Od základní linie - 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v BCVA pomocí etdrs graf dopis skóre v monokulárním hodnocení bude hodnocena.
Od základní linie - 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v nízkém jasu vizuální ostrosti pomocí etDRS graf dopis skóre v monokulárním posouzení
Časové okno: Od základního měsíce 60
Změna z výchozí hodnoty při nízkém jasu vizuální ostrosti pomocí skóre grafu ETDRS v monokulárním hodnocení bude hodnocena.
Od základního měsíce 60

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna střední retinální citlivosti od výchozí hodnoty v rámci centrálních 10 stupňů bez skotomu (MRS10) ve statické perimetrii
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 60
Bude hodnocena změna průměrné retinální citlivosti od výchozí hodnoty v rámci centrálních 10 stupňů bez skotomu (MRS10) ve statické perimetrii.
Od základního stavu do měsíce 60
Změna střední retinální citlivosti hůře vidícího oka oproti výchozí hodnotě v rámci centrálních 10 stupňů bez skotomu (MRS10) ve statické perimetrii
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 60
Bude hodnocena změna průměrné retinální citlivosti hůře vidícího oka od výchozí hodnoty v centrálních 10 stupních bez skotomu (MRS10) ve statické perimetrii.
Od základního stavu do měsíce 60
Změna funkce sítnice podle hodnocení bodové odezvy v plném zorném poli
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 60
Bude hodnocena bodová odezva v plném zorném poli.
Od základního stavu do měsíce 60
Změna funkce sítnice podle bodové odezvy u hůře vidícího oka v plném zorném poli
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 60
Bude hodnocena bodová odezva u hůře vidícího oka v plném zorném poli.
Od základního stavu do měsíce 60
Změna funkce sítnice hodnocená bodovou odezvou v centrálním 30stupňovém zorném poli
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 60
Bude hodnocena bodová odezva v centrálním 30stupňovém zorném poli.
Od základního stavu do měsíce 60
Změna funkce sítnice hodnocená bodovou odezvou u hůře vidícího oka v centrálním 30stupňovém zorném poli
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 60
Bude hodnocena bodová odezva u hůře vidícího oka v centrálním 30stupňovém zorném poli.
Od základního stavu do měsíce 60
Změna střední retinální citlivosti od výchozí hodnoty v rámci celého zorného pole s vyloučením skotomu (MRS90) ve statické perimetrii
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 60
Bude hodnocena změna průměrné sítnicové citlivosti od výchozí hodnoty v rámci celého zorného pole kromě skotomu (MRS90) ve statické perimetrii.
Od základního stavu do měsíce 60
Reakce hodnocení mobility řízené zrakem (VMA) v „hůře vidícím oku“ podle hodnocení VMA
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 60
Bude posouzena odezva na hodnocení mobility řízené zrakem v „hůře vidícím oku“ podle hodnocení VMA.
Od základního stavu do měsíce 60
Změna od základní hodnoty v Modified Low Luminance Questionnaire (mLLQ) Extreme Lighting Domain Score
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 60
Bude hodnocena změna od výchozí hodnoty ve skóre domény extrémního osvětlení mLLQ.
Od základního stavu do měsíce 60
Změna od výchozí hodnoty ve zrakové ostrosti s nízkou svítivostí podle časné léčby studie diabetické retinopatie (ETDRS) Graf Písmeno skóre v monokulárním hodnocení
Časové okno: Od základního stavu – 60. měsíc
Bude posouzena změna od výchozí hodnoty ve zrakové ostrosti s nízkým jasem podle skóre písmene ETDRS v monokulárním hodnocení.
Od základního stavu – 60. měsíc
Změna od výchozí hodnoty v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) podle ETDRS Chart Letter Score v monokulárním hodnocení
Časové okno: Od základního stavu – 60. měsíc
Bude hodnocena změna od výchozí hodnoty v BCVA podle skóre ETDRS v monokulárním hodnocení.
Od základního stavu – 60. měsíc
Změna od základní hodnoty ve zrakové ostrosti s nízkou svítivostí podle ETDRS Graf Písmeno Skóre v hůře vidícím oku
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 60
Bude posouzena změna od výchozí hodnoty ve zrakové ostrosti s nízkým jasem podle skóre písmene ETDRS v hůře vidícím oku.
Od základního stavu do měsíce 60

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Janssen Research & Development, LLC

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Janssen Research & Development, LLC

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
4. prosince 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
20. září 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
7. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MGT-RPGR-022 (Jiný identifikátor: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2020-002255-37 (Číslo EudraCT)
  • 2024-511411-25-00 (Identifikátor registru: EUCT number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení