Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Následná studie genové terapie pro léčbu X-vázané retinitidy Pigmentosa spojené s variantami v genu RPGR

4. června 2026 aktualizováno: Janssen Research & Development, LLC

Následná fáze 3 Randomizovaná, kontrolovaná studie AAV5-RPGR pro léčbu X-vázané retinitidy Pigmentosa spojené s variantami v genu RPGR

Klinická studie vektoru AAV5-RPGR pro pacienty s X-vázanou retinitis pigmentosa (XLRP)

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

97

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Ghent, Belgie, 9000
        • Ghent University Hospital
  • Dánsko
      • Glostrup Municipality, Dánsko, 2600
        • Rigshospitalet Glostrup
  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105AZ
        • VUMC Amsterdam
      • Nijmegen, Holandsko, 6525EX
        • Radboudumc
  • Itálie
      • Florence, Itálie, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Milan, Itálie, 20142
        • Ospedale San Paolo
      • Naples, Itálie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
      • Rome, Itálie, 00184
        • IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království, EH3 9HA
        • NHS Lothian
      • Glasgow, Spojené království, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Spojené království, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093 0946
        • Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94303
        • Stanford Health Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • VitreoRetinal Associates, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts Eye And Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Spojené státy, 77401
        • Retina Consultants of Houston
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko, 4031
        • University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
      • Lausanne, Švýcarsko, 1004
        • Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku 3 let nebo starší má XLRP potvrzenou specialistou na sítnici a má předpokládanou variantu sekvence způsobující onemocnění v RPGR potvrzenou akreditovanou laboratoří.

Kritéria vyloučení:

-

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Odložená léčba z MGT-RPGR-021 střední dávky
Odložená léčba
Biologický: Genetická: AAV5-hRKp.RPGR střední dávka
Bilaterální, subretinální podávání AAV5-hRKp.RPGR - odložená léčebná skupina
Ostatní jména:
  • botaretigene sparoparvovec
Experimentální: Již ošetřeno v MGT-RPGR-021
Již ošetřeno
Biologický: Genetická: AAV5-hRKp.RPGR střední dávka
Bilaterální, subretinální podávání AAV5-hRKp.RPGR - odložená léčebná skupina
Ostatní jména:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologický: Genetický: Nízká dávka AAV5-hRKp.RPGR
Bilaterální, subretinální podávání AAV5-hRKp.RPGR - odložená léčebná skupina
Ostatní jména:
  • botaretigene sparoparvovec
Experimentální: Odložená léčba z nízké dávky MGT-RPGR-021
Odložená léčba
Biologický: Genetický: Nízká dávka AAV5-hRKp.RPGR
Bilaterální, subretinální podávání AAV5-hRKp.RPGR - odložená léčebná skupina
Ostatní jména:
  • botaretigene sparoparvovec

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s abnormalitami v laboratorních hodnoceních
Časové okno: Den 1 – Měsíc 60
Bude posouzen počet účastníků s abnormalitami v laboratorních hodnoceních.
Den 1 – Měsíc 60
Počet účastníků s očními a neokulárními nežádoucími účinky
Časové okno: Den 1 - měsíc 60
Bude posouzen počet účastníků s očními a neokulárními nežádoucími účinky.
Den 1 - měsíc 60
Změna z výchozí hodnoty v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) včasné léčbě Studie diabetické retinopatie (ETDRS) Skóre grafu v monokulárním hodnocení
Časové okno: Od základní linie - 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v BCVA pomocí etdrs graf dopis skóre v monokulárním hodnocení bude hodnocena.
Od základní linie - 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v nízkém jasu vizuální ostrosti pomocí etDRS graf dopis skóre v monokulárním posouzení
Časové okno: Od základního měsíce 60
Změna z výchozí hodnoty při nízkém jasu vizuální ostrosti pomocí skóre grafu ETDRS v monokulárním hodnocení bude hodnocena.
Od základního měsíce 60

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna střední retinální citlivosti od výchozí hodnoty v rámci centrálních 10 stupňů bez skotomu (MRS10) ve statické perimetrii
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 60
Bude hodnocena změna průměrné retinální citlivosti od výchozí hodnoty v rámci centrálních 10 stupňů bez skotomu (MRS10) ve statické perimetrii.
Od základního stavu do měsíce 60
Změna střední retinální citlivosti hůře vidícího oka oproti výchozí hodnotě v rámci centrálních 10 stupňů bez skotomu (MRS10) ve statické perimetrii
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 60
Bude hodnocena změna průměrné retinální citlivosti hůře vidícího oka od výchozí hodnoty v centrálních 10 stupních bez skotomu (MRS10) ve statické perimetrii.
Od základního stavu do měsíce 60
Změna funkce sítnice podle hodnocení bodové odezvy v plném zorném poli
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 60
Bude hodnocena bodová odezva v plném zorném poli.
Od základního stavu do měsíce 60
Změna funkce sítnice podle bodové odezvy u hůře vidícího oka v plném zorném poli
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 60
Bude hodnocena bodová odezva u hůře vidícího oka v plném zorném poli.
Od základního stavu do měsíce 60
Změna funkce sítnice hodnocená bodovou odezvou v centrálním 30stupňovém zorném poli
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 60
Bude hodnocena bodová odezva v centrálním 30stupňovém zorném poli.
Od základního stavu do měsíce 60
Změna funkce sítnice hodnocená bodovou odezvou u hůře vidícího oka v centrálním 30stupňovém zorném poli
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 60
Bude hodnocena bodová odezva u hůře vidícího oka v centrálním 30stupňovém zorném poli.
Od základního stavu do měsíce 60
Změna střední retinální citlivosti od výchozí hodnoty v rámci celého zorného pole s vyloučením skotomu (MRS90) ve statické perimetrii
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 60
Bude hodnocena změna průměrné sítnicové citlivosti od výchozí hodnoty v rámci celého zorného pole kromě skotomu (MRS90) ve statické perimetrii.
Od základního stavu do měsíce 60
Reakce hodnocení mobility řízené zrakem (VMA) v „hůře vidícím oku“ podle hodnocení VMA
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 60
Bude posouzena odezva na hodnocení mobility řízené zrakem v „hůře vidícím oku“ podle hodnocení VMA.
Od základního stavu do měsíce 60
Změna od základní hodnoty v Modified Low Luminance Questionnaire (mLLQ) Extreme Lighting Domain Score
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 60
Bude hodnocena změna od výchozí hodnoty ve skóre domény extrémního osvětlení mLLQ.
Od základního stavu do měsíce 60
Změna od výchozí hodnoty ve zrakové ostrosti s nízkou svítivostí podle časné léčby studie diabetické retinopatie (ETDRS) Graf Písmeno skóre v monokulárním hodnocení
Časové okno: Od základního stavu – 60. měsíc
Bude posouzena změna od výchozí hodnoty ve zrakové ostrosti s nízkým jasem podle skóre písmene ETDRS v monokulárním hodnocení.
Od základního stavu – 60. měsíc
Změna od výchozí hodnoty v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) podle ETDRS Chart Letter Score v monokulárním hodnocení
Časové okno: Od základního stavu – 60. měsíc
Bude hodnocena změna od výchozí hodnoty v BCVA podle skóre ETDRS v monokulárním hodnocení.
Od základního stavu – 60. měsíc
Změna od základní hodnoty ve zrakové ostrosti s nízkou svítivostí podle ETDRS Graf Písmeno Skóre v hůře vidícím oku
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 60
Bude posouzena změna od výchozí hodnoty ve zrakové ostrosti s nízkým jasem podle skóre písmene ETDRS v hůře vidícím oku.
Od základního stavu do měsíce 60

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Janssen Research & Development, LLC

Spolupracovníci

Janssen Research & Development, LLC

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. prosince 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

20. září 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

7. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

11. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MGT-RPGR-022 (Jiný identifikátor: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2020-002255-37 (Číslo EudraCT)
  • 2024-511411-25-00 (Identifikátor registru: EUCT number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná retinitida Pigmentosa

Klinické studie na Genetická: AAV5-hRKp.RPGR střední dávka

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Montenegro

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit