Následná studie genové terapie pro léčbu X-vázané retinitidy Pigmentosa spojené s variantami v genu RPGR
23. září 2026 aktualizováno: MeiraGTx Ocular UK Ltd
Následná fáze 3 Randomizovaná, kontrolovaná studie AAV5-RPGR pro léčbu X-vázané retinitidy Pigmentosa spojené s variantami v genu RPGR
A clinical trial of AAV5-hRKp.RPGR vector for participants with X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
97
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Ghent, Belgie, 9000
- Ghent University Hospital
-
-
-
-
-
Glostrup Municipality, Dánsko, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
-
-
-
-
-
Paris, Francie, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
-
Nijmegen, Holandsko, 6525EX
- Radboudumc
-
-
-
-
-
Florence, Itálie, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Milan, Itálie, 20142
- Ospedale San Paolo
-
Naples, Itálie, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
-
Rome, Itálie, 00184
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital For Sick Children
-
-
-
-
-
Edinburgh, Spojené království, EH3 9HA
- NHS Lothian
-
Glasgow, Spojené království, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
-
Leeds, Spojené království, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Spojené království, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94303
- Stanford Health Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Spojené státy, 77401
- Retina Consultants of Houston
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
-
-
-
-
-
Basel, Švýcarsko, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
-
Lausanne, Švýcarsko, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Inclusion Criteria:
- Male or female, 3 years of age or older, has XLRP confirmed by a retinal specialist and has a predicted disease-causing sequence variant in RPGR confirmed by an accredited laboratory.
Exclusion Criteria:
- None
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Deferred Treatment From MGT-RPGR-021 of Intermediate Dose
Deferred treatment |
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Already Treated in MGT-RPGR-021
Already treated |
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Ostatní jména:
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Deferred Treatment From MGT-RPGR-021 Low Dose
Deferred treatment |
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Number of Participants with Ocular and Non-ocular Adverse Events
Časové okno: Day 1 - Month 60
|
Number of participants with ocular and non-ocular adverse events will be assessed. |
Day 1 - Month 60
|
|
Number of Participants With Abnormalities in Laboratory Assessments
Časové okno: Day 1 - Month 60
|
Number of participants with abnormalities in laboratory assessments will be assessed. |
Day 1 - Month 60
|
|
Change From Baseline in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score in Monocular Assessment
Časové okno: From Baseline - Month 60
|
Change from baseline in BCVA by ETDRS chart letter score in monocular assessment will be assessed. |
From Baseline - Month 60
|
|
Change From Baseline in Low Luminance Visual Acuity by ETDRS Chart Letter Score in Monocular Assessment
Časové okno: From Baseline- Month 60
|
Change from baseline in low luminance visual acuity by ETDRS chart letter score in monocular assessment will be assessed. |
From Baseline- Month 60
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Director, MeiraGTx Ocular UK Ltd
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. prosince 2020
Primární dokončení (Odhadovaný)
20. září 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
7. prosince 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. prosince 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. března 2021
První zveřejněno (Aktuální)
11. března 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další identifikační čísla studie
- MGT-RPGR-022
- 2020-002255-37 (Číslo EudraCT)
- 2024-511411-25-00 (Identifikátor registru: EUCT number)
- MGT-RPGR-022 (Jiný identifikátor: MeiraGTx Ocular UK Ltd)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .