Gentherapie-Follow-up-Studie zur Behandlung von X-chromosomaler Retinitis Pigmentosa in Verbindung mit Varianten des RPGR-Gens
Randomisierte, kontrollierte Phase-3-Follow-up-Studie mit AAV5-RPGR zur Behandlung von X-chromosomaler Retinitis pigmentosa in Verbindung mit Varianten des RPGR-Gens
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Einschreibung
Phase
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
Studienkontakt
- Name: Study Contact
- Telefonnummer: 844-434-4210
- E-Mail: Participate-In-This-Study@its.jnj.com
Studienorte
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Ghent, Belgien, 9000
- Ghent University Hospital
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Glostrup Municipality, Dänemark, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
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Paris, Frankreich, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
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Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center
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Florence, Italien, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Milan, Italien, 20142
- Ospedale San Paolo
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Naples, Italien, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
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Rome, Italien, 00184
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
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Ontario
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Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Amsterdam, Niederlande, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
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Nijmegen, Niederlande, 6525EX
- Radboudumc
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Basel, Schweiz, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
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Lausanne, Schweiz, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
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Madrid, Spanien, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
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California
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La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94303
- Stanford Health Care
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Florida
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Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Emory University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
- Duke Eye Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
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Texas
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Bellaire, Texas, Vereinigte Staaten, 77401
- Retina Consultants of Houston
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Edinburgh, Vereinigtes Königreich, EH3 9HA
- NHS Lothian
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Glasgow, Vereinigtes Königreich, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
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Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
- St James University Hospital
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London, Vereinigtes Königreich, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Mann oder Frau, 3 Jahre oder älter, XLRP wurde von einem Netzhautspezialisten bestätigt, und eine vorhergesagte krankheitsverursachende Sequenzvariante in RPGR wurde von einem akkreditierten Labor bestätigt.
Ausschlusskriterien:
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Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Single
Anzahl der Arme
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / ArmTeilnehmergruppe / Arm |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
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Experimental: Aufgeschobene Behandlung von MGT-RPGR-021 mit mittlerer Dosis
Aufgeschobene Behandlung
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Bilaterale, subretinale Verabreichung von AAV5-hRKp.RPGR – Gruppe mit verzögerter Behandlung
Andere Namen:
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Experimental: Bereits in MGT-RPGR-021 behandelt
Bereits behandelt
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Bilaterale, subretinale Verabreichung von AAV5-hRKp.RPGR – Gruppe mit verzögerter Behandlung
Andere Namen:
Bilaterale, subretinale Verabreichung von AAV5-hRKp.RPGR – Gruppe mit verzögerter Behandlung
Andere Namen:
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Experimental: Aufgeschobene Behandlung von MGT-RPGR-021 Niedrige Dosis
Aufgeschobene Behandlung
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Bilaterale, subretinale Verabreichung von AAV5-hRKp.RPGR – Gruppe mit verzögerter Behandlung
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer mit Auffälligkeiten bei Laboruntersuchungen
Zeitfenster: Tag 1 – Monat 60
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Die Anzahl der Teilnehmer mit Auffälligkeiten bei den Laboruntersuchungen wird bewertet.
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Tag 1 – Monat 60
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Anzahl der Teilnehmer mit Augen- und Nicht-Ocular-unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Tag 1 - Monat 60
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Die Anzahl der Teilnehmer mit Augen- und Nicht-Ocular-unerwünschten Ereignissen wird bewertet.
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Tag 1 - Monat 60
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Veränderung von der Basislinie in der besten korrigierten Sehschärfe (BCVA) durch frühzeitige Behandlung mit Diabetikern Retinopathy Study (ETDRS) Diagramm -Schreiben in der monokularen Bewertung
Zeitfenster: Aus dem Ausgangswert - Monat 60
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Die Änderung von Baseline in BCVA durch ETDRS -Diagrammbriefbewertungen in der monokularen Bewertung wird bewertet.
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Aus dem Ausgangswert - Monat 60
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Veränderung von der Ausgangswert bei niedriger Luminanzvisualschärfe durch ETDRS -Diagramm -Briefbewertung in der monokularen Bewertung
Zeitfenster: Aus dem Ausgangsmonat 60
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Die Änderung von der Ausgangslinie in der Sehschärfe mit niedriger Luminanz durch ETDRS -Diagrammbriefbewertungen in der monokularen Bewertung wird bewertet.
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Aus dem Ausgangsmonat 60
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Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit gegenüber dem Ausgangswert innerhalb der zentralen 10 Grad ohne Skotom (MRS10) in der statischen Perimetrie
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Die Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit gegenüber dem Ausgangswert innerhalb der zentralen 10 Grad ohne Skotom (MRS10) in der statischen Perimetrie wird bewertet.
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Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit des schlechter sehenden Auges innerhalb der zentralen 10 Grad ohne Skotom (MRS10) in der statischen Perimetrie gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Die Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit des schlechter sehenden Auges innerhalb der zentralen 10 Grad mit Ausnahme des Skotoms (MRS10) in der statischen Perimetrie gegenüber dem Ausgangswert wird bewertet.
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Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Änderung der Netzhautfunktion, beurteilt durch punktweise Reaktion im gesamten Gesichtsfeld
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Die punktuelle Reaktion im gesamten Gesichtsfeld wird bewertet.
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Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Änderung der Netzhautfunktion, beurteilt durch punktuelle Reaktion bei schlechter sehendem Auge im vollen Gesichtsfeld
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Die punktuelle Reaktion des schlechter sehenden Auges im gesamten Gesichtsfeld wird beurteilt.
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Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Änderung der Netzhautfunktion, beurteilt durch punktuelle Reaktion im zentralen 30-Grad-Gesichtsfeld
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Die punktuelle Reaktion im zentralen 30-Grad-Gesichtsfeld wird bewertet.
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Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Änderung der Netzhautfunktion, beurteilt durch punktuelle Reaktion bei schlechter sehendem Auge im zentralen 30-Grad-Gesichtsfeld
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Die punktuelle Reaktion des schlechter sehenden Auges im zentralen 30-Grad-Gesichtsfeld wird beurteilt.
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Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit im gesamten Gesichtsfeld ohne Skotom (MRS90) in der statischen Perimetrie gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Die Veränderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit im gesamten Gesichtsfeld mit Ausnahme des Skotoms (MRS90) in der statischen Perimetrie gegenüber dem Ausgangswert wird bewertet.
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Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Vision-guided Mobility Assessment (VMA)-Reaktion im „schlechter sehenden Auge“, wie von VMA beurteilt
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Bewertet wird die durch die VMA beurteilte visionsgesteuerte Mobilitätsbewertungsreaktion im „schlechter sehenden Auge“.
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Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Extreme Lighting Domain Score des Modified Low Luminance Questionnaire (mLLQ).
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Die Änderung des mLLQ-Scores für die Extrembeleuchtungsdomäne gegenüber dem Ausgangswert wird bewertet.
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Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Änderung der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte gegenüber dem Ausgangswert durch frühzeitige Behandlung der diabetischen Retinopathie-Studie (ETDRS) Diagramm-Buchstaben-Score bei der monokularen Beurteilung
Zeitfenster: Ab Baseline – Monat 60
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Die Änderung der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte gegenüber dem Ausgangswert anhand des ETDRS-Diagrammbuchstabenwerts bei der monokularen Beurteilung wird bewertet.
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Ab Baseline – Monat 60
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Änderung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) gegenüber dem Ausgangswert anhand des ETDRS-Chart-Letter-Scores bei der monokularen Beurteilung
Zeitfenster: Vom Ausgangswert – Monat 60
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Die Änderung des BCVA gegenüber dem Ausgangswert durch den ETDRS-Diagrammbuchstaben-Score bei der monokularen Beurteilung wird bewertet.
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Vom Ausgangswert – Monat 60
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Änderung der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte gegenüber dem Ausgangswert anhand des ETDRS-Diagrammbuchstabenwerts bei schlechter sehendem Auge
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Die Änderung der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte gegenüber dem Ausgangswert anhand des ETDRS-Diagrammbuchstabenwerts im schlechter sehenden Auge wird bewertet.
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Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Mitarbeiter
Mitarbeiter
Ermittler
Ermittler
- Studienleiter: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
Andere Studien-ID-Nummern
- MGT-RPGR-022 (Andere Kennung: Janssen Research & Development, LLC)
- 2020-002255-37 (EudraCT-Nummer)
- 2024-511411-25-00 (Registrierungskennung: EUCT number)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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