Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ConNeCT: Neurologické komplikace TTP

2. srpna 2021 aktualizováno: Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

Studie ConNeCT: Neurologické komplikace trombotické trombocytopenické purpury

Trombotická trombocytopenická purpura (TTP) je vzácný stav, který má velmi vysoké riziko úmrtí, pokud není rozpoznán a není mu poskytnuta okamžitá léčba. TTP je způsobeno velmi nízkou hladinou enzymu v těle, nazývaného ADAMTS13. Nedostatek ADAMTS13 způsobuje, že se kolem těla tvoří několik malých sraženin, které mohou narušit průtok krve do důležitých orgánů. Ačkoli se přežití významně zlepšilo, nyní se uznává, že pacienti s TTP mohou trpět dlouhodobými komplikacemi v důsledku svého stavu; literatura z USA uvádí vyšší výskyt závažných depresí a také špatnou paměť a sníženou koncentraci u pacientů s TTP. Cílem výzkumných pracovníků je zlepšit porozumění dlouhodobým komplikacím a poprvé zhodnotit výhledová data v různých časových bodech u pacientů s TTP ve Spojeném království. Budou zahrnuti jak pacienti s novou diagnózou, tak pacienti se známou diagnózou TTP zjištěnou v nemocnicích NHS, a to po dobu minimálně 2 let. Půjde o dotazníkovou studii s dotazníky vedenými jak lékařem, tak účastníky v předem stanovených časech. Výzkumníci doufají, že zlepšením porozumění a porovnáním symptomů s běžnou populací zlepší podporu a přizpůsobí léčbu, která může být pacientům s TTP nabízena.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
250

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království
        • Nábor
        • Royal Liverpool University Hospital
        • Kontakt:
          • Rebecca J Shaw

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí pacienti s diagnostikovanou trombotickou trombocytopenickou purpurou ve Spojeném království

Popis

Kritéria pro zařazení:

1. Akutní epizoda TTP:

  • Dospělý muž nebo žena ve věku ≥18 let v době podpisu formuláře souhlasu s potvrzenou diagnózou TTP (počáteční nebo relaps) na základě ADAMTS13 <10 % 2. Známá diagnóza TTP:
  • Dospělý muž nebo žena ve věku ≥ 18 let v době podpisu formuláře souhlasu s historicky potvrzenou diagnózou TTP (na základě ADAMTS13 při úvodní prezentaci <10 %) 3. Zdravá kontrola:
  • Nepokrevní příbuzný / přítel / pečovatel pacientů v péči hematologických klinik v Royal Liverpool University Hospital nebo jiných zúčastněných centrech.

Kritéria vyloučení:

  1. Akutní epizoda TTP:

    • Účastníci mladší 18 let v době podpisu formuláře souhlasu
    • Pacient s ADAMTS13 vyšším než 10 %
    • Pacient s rakovinou nebo MAHA spojený s transplantací nebude zahrnut
    • Pacient (nebo NOK, pokud pacient nemá kapacitu), který si nepřeje souhlasit se zkouškou

  2. Známá diagnóza TTP:

    • Účastníci mladší 18 let v době podpisu formuláře souhlasu
    • Pacient s ADAMTS13 vyšším než 10 %
    • Pacient s rakovinou nebo MAHA spojený s transplantací nebude zahrnut
    • Pacient (nebo NOK, pokud pacient nemá kapacitu), který si nepřeje souhlasit se zkouškou

  3. Pro zdravou kontrolu:

    • Účastníci mladší 18 let v době podpisu formuláře souhlasu
    • Účastník, který si nepřeje dát souhlas se zkoušením
    • Jakákoli osobní nebo rodinná anamnéza trombotické mikroangiopatie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Pacienti s akutní epizodou trombotické trombocytopenické purpury (TTP)
Všichni dospělí pacienti s podezřením na diagnózu TTP (definovanou nízkým počtem krevních destiček a anémií s důkazem rozpadu červených krvinek) a potvrzenou nízkou hladinou enzymu ADAMTS13 <10 %
Jiný: Dotazníky (včetně PHQ-9, TYM a SF-36)
Pro akutní skupinu je vyplněn dotazník o neurologických symptomech při prezentaci plus specifické otázky, které zahrnují provedené zobrazení mozku, přijatou léčbu a zda přežili přijetí do nemocnice (AQ1). K dispozici bude dotazník vedený zdravotníkem (AQ2) a 3 dotazníky vedené pacienty (PHQ-9, TYM a SF-36) plus doplňkový dotazník (AQ3) vyplněný za 1 týden, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců a 12 měsíců následující diagnóze. Pro chronickou skupinu TTP budou mít účastníci vyplněný dotazník (CQ1) a 3 pacienty vedené dotazníky (PHQ-9, TYM a SF-36) plus doplňkový dotazník (CQ2). Jsou-li přítomny neurologické symptomy, budou dotazníky vyplňovány každých 6 měsíců; tam, kde nejsou žádné neurologické příznaky, se dotazníky vyplňují každých 12 měsíců. Zdraví dobrovolníci vyplní dotazníky vedené účastníky (jmenovitě PHQ-9, TYM, SF-36) plus doplňkový základní dotazník ve dvou časových bodech s odstupem 12 měsíců.
Zdraví dobrovolníci
Nepokrevní příbuzný / přítel / pečovatel
Jiný: Dotazníky (včetně PHQ-9, TYM a SF-36)
Pro akutní skupinu je vyplněn dotazník o neurologických symptomech při prezentaci plus specifické otázky, které zahrnují provedené zobrazení mozku, přijatou léčbu a zda přežili přijetí do nemocnice (AQ1). K dispozici bude dotazník vedený zdravotníkem (AQ2) a 3 dotazníky vedené pacienty (PHQ-9, TYM a SF-36) plus doplňkový dotazník (AQ3) vyplněný za 1 týden, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců a 12 měsíců následující diagnóze. Pro chronickou skupinu TTP budou mít účastníci vyplněný dotazník (CQ1) a 3 pacienty vedené dotazníky (PHQ-9, TYM a SF-36) plus doplňkový dotazník (CQ2). Jsou-li přítomny neurologické symptomy, budou dotazníky vyplňovány každých 6 měsíců; tam, kde nejsou žádné neurologické příznaky, se dotazníky vyplňují každých 12 měsíců. Zdraví dobrovolníci vyplní dotazníky vedené účastníky (jmenovitě PHQ-9, TYM, SF-36) plus doplňkový základní dotazník ve dvou časových bodech s odstupem 12 měsíců.
Pacienti se známou diagnózou TTP
Všichni dospělí pacienti s dříve potvrzenou diagnózou TTP (před více než 12 měsíci) na základě hladiny enzymu ADAMTS13 <10 % při počáteční diagnóze
Jiný: Dotazníky (včetně PHQ-9, TYM a SF-36)
Pro akutní skupinu je vyplněn dotazník o neurologických symptomech při prezentaci plus specifické otázky, které zahrnují provedené zobrazení mozku, přijatou léčbu a zda přežili přijetí do nemocnice (AQ1). K dispozici bude dotazník vedený zdravotníkem (AQ2) a 3 dotazníky vedené pacienty (PHQ-9, TYM a SF-36) plus doplňkový dotazník (AQ3) vyplněný za 1 týden, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců a 12 měsíců následující diagnóze. Pro chronickou skupinu TTP budou mít účastníci vyplněný dotazník (CQ1) a 3 pacienty vedené dotazníky (PHQ-9, TYM a SF-36) plus doplňkový dotazník (CQ2). Jsou-li přítomny neurologické symptomy, budou dotazníky vyplňovány každých 6 měsíců; tam, kde nejsou žádné neurologické příznaky, se dotazníky vyplňují každých 12 měsíců. Zdraví dobrovolníci vyplní dotazníky vedené účastníky (jmenovitě PHQ-9, TYM, SF-36) plus doplňkový základní dotazník ve dvou časových bodech s odstupem 12 měsíců.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů s TTP s neurologickými komplikacemi při akutním projevu
Časové okno: 1 týden, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Primárním výsledkem je odhadnout podíl nových akutních i remisních pacientů s TTP, u nichž se rozvinou neurologické stavy. Ty budou hlášeny jako počty a procenta s 95% intervalem spolehlivosti. Pokud přijmeme 100 pacientů v obou skupinách, akutní i remisi, pak můžeme odhadnout míru prevalence 10 % s přesností +/- 6 %, 20% prevalenci s přesností +/-8 % a 40% prevalenci. s přesností +/-10 %.
1 týden, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Procento pacientů s TTP v remisi s dlouhodobými neurologickými komplikacemi
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 2 roky
Primárním výsledkem je odhadnout podíl nových akutních i remisních pacientů s TTP, u nichž se rozvinou neurologické stavy. Ty budou hlášeny jako počty a procenta s 95% intervalem spolehlivosti. Pokud přijmeme 100 pacientů v obou skupinách, akutní i remisi, pak můžeme odhadnout míru prevalence 10 % s přesností +/- 6 %, 20% prevalenci s přesností +/-8 % a 40% prevalenci. s přesností +/-10 %.
6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 2 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento „následných“ pacientů s TTP s depresivní poruchou na základě skórovacího systému PHQ-9 ve srovnání s běžnou populací Spojeného království.
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 2 roky
Sekundární výsledky zahrnují podíl pacientů s TTP, u nichž se rozvinou depresivní nebo neurologické symptomy nebo mají sníženou kvalitu života. Ty budou hlášeny pomocí počtů a procent spolu s 95% intervaly spolehlivosti. Tyto výsledky budou také porovnány s odpovídajícími výsledky z obecné populace (kontrolní skupina). Protože však studie není schopna detekovat rozdíly mezi skupinami, nebudou prováděny žádné formální testy hypotéz a data budou prezentována pomocí souhrnných statistik, počtů, procent a 95% intervalů spolehlivosti.
6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 2 roky
Procento „následných“ pacientů s TTP s neurokognitivním deficitem na základě TYM skórovacího systému ve srovnání s běžnou populací Spojeného království.
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 2 roky
Sekundární výsledky zahrnují podíl pacientů s TTP, u nichž se rozvinou depresivní nebo neurologické symptomy nebo mají sníženou kvalitu života. Ty budou hlášeny pomocí počtů a procent spolu s 95% intervaly spolehlivosti. Tyto výsledky budou také porovnány s odpovídajícími výsledky z obecné populace (kontrolní skupina). Protože však studie není schopna detekovat rozdíly mezi skupinami, nebudou prováděny žádné formální testy hypotéz a data budou prezentována pomocí souhrnných statistik, počtů, procent a 95% intervalů spolehlivosti.
6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 2 roky
Procento „následných“ pacientů s TTP se sníženou kvalitou života na základě skóre SF-36 ve srovnání s běžnou populací Spojeného království.
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 2 roky
Sekundární výsledky zahrnují podíl pacientů s TTP, u nichž se rozvinou depresivní nebo neurologické symptomy nebo mají sníženou kvalitu života. Ty budou hlášeny pomocí počtů a procent spolu s 95% intervaly spolehlivosti. Tyto výsledky budou také porovnány s odpovídajícími výsledky z obecné populace (kontrolní skupina). Protože však studie není schopna detekovat rozdíly mezi skupinami, nebudou prováděny žádné formální testy hypotéz a data budou prezentována pomocí souhrnných statistik, počtů, procent a 95% intervalů spolehlivosti.
6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. června 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
25. června 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
25. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. srpna 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 5988

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení