Studie ConNeCT: Neurologické komplikace TTP
2. srpna 2021 aktualizováno: Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
Studie ConNeCT: Neurologické komplikace trombotické trombocytopenické purpury
Trombotická trombocytopenická purpura (TTP) je vzácný stav, který má velmi vysoké riziko úmrtí, pokud není rozpoznán a není mu poskytnuta okamžitá léčba.
TTP je způsobeno velmi nízkou hladinou enzymu v těle, nazývaného ADAMTS13.
Nedostatek ADAMTS13 způsobuje, že se kolem těla tvoří několik malých sraženin, které mohou narušit průtok krve do důležitých orgánů.
Ačkoli se přežití významně zlepšilo, nyní se uznává, že pacienti s TTP mohou trpět dlouhodobými komplikacemi v důsledku svého stavu; literatura z USA uvádí vyšší výskyt závažných depresí a také špatnou paměť a sníženou koncentraci u pacientů s TTP.
Cílem výzkumných pracovníků je zlepšit porozumění dlouhodobým komplikacím a poprvé zhodnotit výhledová data v různých časových bodech u pacientů s TTP ve Spojeném království.
Budou zahrnuti jak pacienti s novou diagnózou, tak pacienti se známou diagnózou TTP zjištěnou v nemocnicích NHS, a to po dobu minimálně 2 let.
Půjde o dotazníkovou studii s dotazníky vedenými jak lékařem, tak účastníky v předem stanovených časech.
Výzkumníci doufají, že zlepšením porozumění a porovnáním symptomů s běžnou populací zlepší podporu a přizpůsobí léčbu, která může být pacientům s TTP nabízena.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
250
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Tina Dutt
- Telefonní číslo: 01512826724
- E-mail: tina.dutt@liverpoolft.nhs.uk
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Rebecca J Shaw
- E-mail: R.J.Shaw@liverpool.ac.uk
Studijní místa
-
-
-
Liverpool, Spojené království
- Nábor
- Royal Liverpool University Hospital
-
Kontakt:
- Rebecca J Shaw
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Dospělí pacienti s diagnostikovanou trombotickou trombocytopenickou purpurou ve Spojeném království
Popis
Kritéria pro zařazení:
1. Akutní epizoda TTP:
- Dospělý muž nebo žena ve věku ≥18 let v době podpisu formuláře souhlasu s potvrzenou diagnózou TTP (počáteční nebo relaps) na základě ADAMTS13 <10 % 2. Známá diagnóza TTP:
- Dospělý muž nebo žena ve věku ≥ 18 let v době podpisu formuláře souhlasu s historicky potvrzenou diagnózou TTP (na základě ADAMTS13 při úvodní prezentaci <10 %) 3. Zdravá kontrola:
- Nepokrevní příbuzný / přítel / pečovatel pacientů v péči hematologických klinik v Royal Liverpool University Hospital nebo jiných zúčastněných centrech.
Kritéria vyloučení:
Akutní epizoda TTP:
- Účastníci mladší 18 let v době podpisu formuláře souhlasu
- Pacient s ADAMTS13 vyšším než 10 %
- Pacient s rakovinou nebo MAHA spojený s transplantací nebude zahrnut
- Pacient (nebo NOK, pokud pacient nemá kapacitu), který si nepřeje souhlasit se zkouškou
Známá diagnóza TTP:
- Účastníci mladší 18 let v době podpisu formuláře souhlasu
- Pacient s ADAMTS13 vyšším než 10 %
- Pacient s rakovinou nebo MAHA spojený s transplantací nebude zahrnut
- Pacient (nebo NOK, pokud pacient nemá kapacitu), který si nepřeje souhlasit se zkouškou
Pro zdravou kontrolu:
- Účastníci mladší 18 let v době podpisu formuláře souhlasu
- Účastník, který si nepřeje dát souhlas se zkoušením
- Jakákoli osobní nebo rodinná anamnéza trombotické mikroangiopatie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti s akutní epizodou trombotické trombocytopenické purpury (TTP)
Všichni dospělí pacienti s podezřením na diagnózu TTP (definovanou nízkým počtem krevních destiček a anémií s důkazem rozpadu červených krvinek) a potvrzenou nízkou hladinou enzymu ADAMTS13 <10 %
|
Pro akutní skupinu je vyplněn dotazník o neurologických symptomech při prezentaci plus specifické otázky, které zahrnují provedené zobrazení mozku, přijatou léčbu a zda přežili přijetí do nemocnice (AQ1).
K dispozici bude dotazník vedený zdravotníkem (AQ2) a 3 dotazníky vedené pacienty (PHQ-9, TYM a SF-36) plus doplňkový dotazník (AQ3) vyplněný za 1 týden, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců a 12 měsíců následující diagnóze.
Pro chronickou skupinu TTP budou mít účastníci vyplněný dotazník (CQ1) a 3 pacienty vedené dotazníky (PHQ-9, TYM a SF-36) plus doplňkový dotazník (CQ2).
Jsou-li přítomny neurologické symptomy, budou dotazníky vyplňovány každých 6 měsíců; tam, kde nejsou žádné neurologické příznaky, se dotazníky vyplňují každých 12 měsíců.
Zdraví dobrovolníci vyplní dotazníky vedené účastníky (jmenovitě PHQ-9, TYM, SF-36) plus doplňkový základní dotazník ve dvou časových bodech s odstupem 12 měsíců.
|
|
Zdraví dobrovolníci
Nepokrevní příbuzný / přítel / pečovatel
|
Pro akutní skupinu je vyplněn dotazník o neurologických symptomech při prezentaci plus specifické otázky, které zahrnují provedené zobrazení mozku, přijatou léčbu a zda přežili přijetí do nemocnice (AQ1).
K dispozici bude dotazník vedený zdravotníkem (AQ2) a 3 dotazníky vedené pacienty (PHQ-9, TYM a SF-36) plus doplňkový dotazník (AQ3) vyplněný za 1 týden, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců a 12 měsíců následující diagnóze.
Pro chronickou skupinu TTP budou mít účastníci vyplněný dotazník (CQ1) a 3 pacienty vedené dotazníky (PHQ-9, TYM a SF-36) plus doplňkový dotazník (CQ2).
Jsou-li přítomny neurologické symptomy, budou dotazníky vyplňovány každých 6 měsíců; tam, kde nejsou žádné neurologické příznaky, se dotazníky vyplňují každých 12 měsíců.
Zdraví dobrovolníci vyplní dotazníky vedené účastníky (jmenovitě PHQ-9, TYM, SF-36) plus doplňkový základní dotazník ve dvou časových bodech s odstupem 12 měsíců.
|
|
Pacienti se známou diagnózou TTP
Všichni dospělí pacienti s dříve potvrzenou diagnózou TTP (před více než 12 měsíci) na základě hladiny enzymu ADAMTS13 <10 % při počáteční diagnóze
|
Pro akutní skupinu je vyplněn dotazník o neurologických symptomech při prezentaci plus specifické otázky, které zahrnují provedené zobrazení mozku, přijatou léčbu a zda přežili přijetí do nemocnice (AQ1).
K dispozici bude dotazník vedený zdravotníkem (AQ2) a 3 dotazníky vedené pacienty (PHQ-9, TYM a SF-36) plus doplňkový dotazník (AQ3) vyplněný za 1 týden, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců a 12 měsíců následující diagnóze.
Pro chronickou skupinu TTP budou mít účastníci vyplněný dotazník (CQ1) a 3 pacienty vedené dotazníky (PHQ-9, TYM a SF-36) plus doplňkový dotazník (CQ2).
Jsou-li přítomny neurologické symptomy, budou dotazníky vyplňovány každých 6 měsíců; tam, kde nejsou žádné neurologické příznaky, se dotazníky vyplňují každých 12 měsíců.
Zdraví dobrovolníci vyplní dotazníky vedené účastníky (jmenovitě PHQ-9, TYM, SF-36) plus doplňkový základní dotazník ve dvou časových bodech s odstupem 12 měsíců.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento pacientů s TTP s neurologickými komplikacemi při akutním projevu
Časové okno: 1 týden, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
|
Primárním výsledkem je odhadnout podíl nových akutních i remisních pacientů s TTP, u nichž se rozvinou neurologické stavy.
Ty budou hlášeny jako počty a procenta s 95% intervalem spolehlivosti.
Pokud přijmeme 100 pacientů v obou skupinách, akutní i remisi, pak můžeme odhadnout míru prevalence 10 % s přesností +/- 6 %, 20% prevalenci s přesností +/-8 % a 40% prevalenci. s přesností +/-10 %.
|
1 týden, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
|
|
Procento pacientů s TTP v remisi s dlouhodobými neurologickými komplikacemi
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 2 roky
|
Primárním výsledkem je odhadnout podíl nových akutních i remisních pacientů s TTP, u nichž se rozvinou neurologické stavy.
Ty budou hlášeny jako počty a procenta s 95% intervalem spolehlivosti.
Pokud přijmeme 100 pacientů v obou skupinách, akutní i remisi, pak můžeme odhadnout míru prevalence 10 % s přesností +/- 6 %, 20% prevalenci s přesností +/-8 % a 40% prevalenci. s přesností +/-10 %.
|
6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento „následných“ pacientů s TTP s depresivní poruchou na základě skórovacího systému PHQ-9 ve srovnání s běžnou populací Spojeného království.
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 2 roky
|
Sekundární výsledky zahrnují podíl pacientů s TTP, u nichž se rozvinou depresivní nebo neurologické symptomy nebo mají sníženou kvalitu života.
Ty budou hlášeny pomocí počtů a procent spolu s 95% intervaly spolehlivosti.
Tyto výsledky budou také porovnány s odpovídajícími výsledky z obecné populace (kontrolní skupina).
Protože však studie není schopna detekovat rozdíly mezi skupinami, nebudou prováděny žádné formální testy hypotéz a data budou prezentována pomocí souhrnných statistik, počtů, procent a 95% intervalů spolehlivosti.
|
6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 2 roky
|
|
Procento „následných“ pacientů s TTP s neurokognitivním deficitem na základě TYM skórovacího systému ve srovnání s běžnou populací Spojeného království.
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 2 roky
|
Sekundární výsledky zahrnují podíl pacientů s TTP, u nichž se rozvinou depresivní nebo neurologické symptomy nebo mají sníženou kvalitu života.
Ty budou hlášeny pomocí počtů a procent spolu s 95% intervaly spolehlivosti.
Tyto výsledky budou také porovnány s odpovídajícími výsledky z obecné populace (kontrolní skupina).
Protože však studie není schopna detekovat rozdíly mezi skupinami, nebudou prováděny žádné formální testy hypotéz a data budou prezentována pomocí souhrnných statistik, počtů, procent a 95% intervalů spolehlivosti.
|
6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 2 roky
|
|
Procento „následných“ pacientů s TTP se sníženou kvalitou života na základě skóre SF-36 ve srovnání s běžnou populací Spojeného království.
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 2 roky
|
Sekundární výsledky zahrnují podíl pacientů s TTP, u nichž se rozvinou depresivní nebo neurologické symptomy nebo mají sníženou kvalitu života.
Ty budou hlášeny pomocí počtů a procent spolu s 95% intervaly spolehlivosti.
Tyto výsledky budou také porovnány s odpovídajícími výsledky z obecné populace (kontrolní skupina).
Protože však studie není schopna detekovat rozdíly mezi skupinami, nebudou prováděny žádné formální testy hypotéz a data budou prezentována pomocí souhrnných statistik, počtů, procent a 95% intervalů spolehlivosti.
|
6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. června 2020
Primární dokončení (Očekávaný)
25. června 2022
Dokončení studie (Očekávaný)
25. června 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. července 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. července 2021
První zveřejněno (Aktuální)
28. července 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. srpna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. srpna 2021
Naposledy ověřeno
1. července 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 5988
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Nerozhodný
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .