Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ConNeCT-undersøgelsen: Neurologiske komplikationer af TTP

2. august 2021 opdateret af: Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

ConNeCT-undersøgelsen: Neurologiske komplikationer af trombotisk trombocytopenisk purpura

Trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) er en sjælden tilstand, som har en meget høj risiko for død, hvis den ikke genkendes og behandles med det samme. TTP er forårsaget af et meget lavt niveau af et enzym i kroppen, kaldet ADAMTS13. Mangel på ADAMTS13 forårsager, at der dannes flere små blodpropper rundt om kroppen, som kan forstyrre blodtilførslen til vigtige organer. Selvom overlevelsen er forbedret betydeligt, er det nu ved at blive erkendt, at patienter med TTP kan lide af længerevarende komplikationer som følge af deres tilstand; litteratur fra USA rapporterer højere forekomst af svær depression og også dårlig hukommelse og nedsat koncentration hos patienter med TTP. Efterforskerne sigter mod at forbedre forståelsen af ​​de langsigtede komplikationer og gennemgå for første gang fremadrettede data på flere tidspunkter hos patienter med TTP i Storbritannien. Både patienter med en ny diagnose og patienter med en kendt diagnose af TTP identificeret på NHS-hospitaler vil blive inkluderet over en minimumsvarighed på 2 år. Dette vil være et spørgeskemabaseret studie med både lægeledede og deltagerledede spørgeskemaer på forudbestemte tidspunkter. Ved at forbedre forståelsen og sammenligne symptomerne med den generelle befolkning, håber efterforskerne at forbedre støtten og skræddersy de behandlinger, som kan tilbydes patienter med TTP.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
250

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Royal Liverpool University Hospital
        • Kontakt:
          • Rebecca J Shaw

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne patienter diagnosticeret med trombotisk trombocytopenisk purpura i Det Forenede Kongerige

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

1. Akut episode TTP:

  • Voksen mandlig eller kvindelig patient ≥18 år på tidspunktet for underskrivelse af samtykkeerklæringen, med en bekræftet diagnose af TTP (initial eller tilbagefald) baseret på ADAMTS13 <10 % 2. Kendt diagnose af TTP:
  • Voksen mandlig eller kvindelig patient ≥ 18 år på tidspunktet for underskrivelse af samtykkeerklæringen, med en historisk bekræftet diagnose af TTP (baseret på ADAMTS13 ved indledende præsentation <10%) 3. Sund kontrol:
  • Ikke-blod slægtning/ven/plejer af patienter under pleje af hæmatologiske klinikker på Royal Liverpool University hospitalet eller andre deltagende centre.

Ekskluderingskriterier:

  1. Akut episode af TTP:

    • Deltagere under 18 år på tidspunktet for underskrivelse af samtykkeerklæringen
    • Patient med ADAMTS13 mere end 10 %
    • Patient med cancer eller transplantationsassocieret MAHA vil ikke blive inkluderet
    • Patient (eller NOK, hvor patienten ikke har kapacitet), der ikke ønsker at give samtykke til forsøg

  2. Kendt diagnose af TTP:

    • Deltagere under 18 år på tidspunktet for underskrivelse af samtykkeerklæringen
    • Patient med ADAMTS13 mere end 10 %
    • Patient med cancer eller transplantationsassocieret MAHA vil ikke blive inkluderet
    • Patient (eller NOK, hvor patienten ikke har kapacitet), der ikke ønsker at give samtykke til forsøg

  3. For sund kontrol:

    • Deltagere under 18 år på tidspunktet for underskrivelse af samtykkeerklæringen
    • Deltager, der ikke ønsker at give samtykke til forsøg
    • Enhver personlig eller familiehistorie med trombotisk mikroangiopati

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Patienter med akut episode af trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP)
Alle voksne patienter med en formodet diagnose af TTP (defineret ved lave blodplader og anæmi med tegn på nedbrydning af røde blodlegemer) og bekræftet af et lavt ADAMTS13-enzymniveau <10 %
Andet: Spørgeskemaer (inklusive PHQ-9, TYM og SF-36)
For den akutte gruppe udfyldes et spørgeskema om neurologiske symptomer ved præsentationen plus specifikke spørgsmål til at inkludere hjernebilleddannelse, modtagne behandlinger og om de overlevede hospitalsindlæggelsen (AQ1). Der vil være et lægestyret spørgeskema (AQ2) og 3 patientledede spørgeskemaer (PHQ-9, TYM og SF-36) plus et supplerende spørgeskema (AQ3) udfyldt efter 1 uge, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder og 12 måneder efter diagnosen. For den kroniske TTP-gruppe vil deltagerne få udfyldt et spørgeskema (CQ1) og 3 patient-ledede spørgeskemaer (PHQ-9, TYM og SF-36) plus et supplerende spørgeskema (CQ2). Hvor neurologiske symptomer er til stede, udfyldes spørgeskemaer hver 6. måned; hvor der ikke er neurologiske symptomer udfyldes spørgeskemaer hver 12. måned. De raske frivillige vil udfylde deltagerstyrede spørgeskemaer (nemlig PHQ-9, TYM, SF-36) plus et supplerende baseline-spørgeskema på to tidspunkter med 12 måneders mellemrum.
Sunde frivillige
Ikke-blod slægtning/ven/plejer
Andet: Spørgeskemaer (inklusive PHQ-9, TYM og SF-36)
For den akutte gruppe udfyldes et spørgeskema om neurologiske symptomer ved præsentationen plus specifikke spørgsmål til at inkludere hjernebilleddannelse, modtagne behandlinger og om de overlevede hospitalsindlæggelsen (AQ1). Der vil være et lægestyret spørgeskema (AQ2) og 3 patientledede spørgeskemaer (PHQ-9, TYM og SF-36) plus et supplerende spørgeskema (AQ3) udfyldt efter 1 uge, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder og 12 måneder efter diagnosen. For den kroniske TTP-gruppe vil deltagerne få udfyldt et spørgeskema (CQ1) og 3 patient-ledede spørgeskemaer (PHQ-9, TYM og SF-36) plus et supplerende spørgeskema (CQ2). Hvor neurologiske symptomer er til stede, udfyldes spørgeskemaer hver 6. måned; hvor der ikke er neurologiske symptomer udfyldes spørgeskemaer hver 12. måned. De raske frivillige vil udfylde deltagerstyrede spørgeskemaer (nemlig PHQ-9, TYM, SF-36) plus et supplerende baseline-spørgeskema på to tidspunkter med 12 måneders mellemrum.
Patienter med kendt diagnose af TTP
Alle voksne patienter med en tidligere bekræftet diagnose af TTP (mere end 12 måneder siden) baseret på et ADAMTS13-enzymniveau <10 % ved initial diagnose
Andet: Spørgeskemaer (inklusive PHQ-9, TYM og SF-36)
For den akutte gruppe udfyldes et spørgeskema om neurologiske symptomer ved præsentationen plus specifikke spørgsmål til at inkludere hjernebilleddannelse, modtagne behandlinger og om de overlevede hospitalsindlæggelsen (AQ1). Der vil være et lægestyret spørgeskema (AQ2) og 3 patientledede spørgeskemaer (PHQ-9, TYM og SF-36) plus et supplerende spørgeskema (AQ3) udfyldt efter 1 uge, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder og 12 måneder efter diagnosen. For den kroniske TTP-gruppe vil deltagerne få udfyldt et spørgeskema (CQ1) og 3 patient-ledede spørgeskemaer (PHQ-9, TYM og SF-36) plus et supplerende spørgeskema (CQ2). Hvor neurologiske symptomer er til stede, udfyldes spørgeskemaer hver 6. måned; hvor der ikke er neurologiske symptomer udfyldes spørgeskemaer hver 12. måned. De raske frivillige vil udfylde deltagerstyrede spørgeskemaer (nemlig PHQ-9, TYM, SF-36) plus et supplerende baseline-spørgeskema på to tidspunkter med 12 måneders mellemrum.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdelen af ​​patienter med TTP med neurologiske komplikationer ved akut præsentation
Tidsramme: 1 uge, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Det primære resultat er at estimere andelen af ​​både nye akutte og remission TTP-patienter, der udvikler neurologiske tilstande. Disse vil blive rapporteret som tællinger og procenter med 95 % konfidensintervaller. Hvis vi rekrutterer 100 patienter i begge grupper, akut og remission, så kan vi estimere prævalensrater på 10% med en nøjagtighed på +/- 6%, en 20% prævalens med en nøjagtighed på +/-8% og en 40% prævalens med en nøjagtighed på +/-10 %.
1 uge, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Procentdelen af ​​patienter med TTP i remission med langsigtede neurologiske komplikationer
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
Det primære resultat er at estimere andelen af ​​både nye akutte og remission TTP-patienter, der udvikler neurologiske tilstande. Disse vil blive rapporteret som tællinger og procenter med 95 % konfidensintervaller. Hvis vi rekrutterer 100 patienter i begge grupper, akut og remission, så kan vi estimere prævalensrater på 10% med en nøjagtighed på +/- 6%, en 20% prævalens med en nøjagtighed på +/-8% og en 40% prævalens med en nøjagtighed på +/-10 %.
6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdelen af ​​"opfølgnings"-patienter med TTP med en depressiv lidelse, baseret på PHQ-9-scoringssystem, sammenlignet med den generelle britiske befolkning.
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
Sekundære resultater omfatter andelen af ​​TTP-patienter, der udvikler depressive eller neurologiske symptomer eller har nedsat livskvalitet. Disse vil blive rapporteret ved hjælp af tællinger og procenter sammen med 95 % konfidensintervaller. Desuden vil disse resultater blive sammenlignet med de tilsvarende resultater fra den generelle befolkning (kontrolgruppe). Men da undersøgelsen ikke er drevet til at detektere mellem gruppeforskelle, vil der ikke blive udført formelle hypotesetests, og dataene vil blive præsenteret ved hjælp af opsummerende statistikker, tællinger, procenter og 95 % konfidensintervaller.
6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
Procentdelen af ​​"opfølgnings"-patienter med TTP med neurokognitivt deficit, baseret på TYM-scoringssystem, sammenlignet med den generelle britiske befolkning.
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
Sekundære resultater omfatter andelen af ​​TTP-patienter, der udvikler depressive eller neurologiske symptomer eller har nedsat livskvalitet. Disse vil blive rapporteret ved hjælp af tællinger og procenter sammen med 95 % konfidensintervaller. Desuden vil disse resultater blive sammenlignet med de tilsvarende resultater fra den generelle befolkning (kontrolgruppe). Men da undersøgelsen ikke er drevet til at detektere mellem gruppeforskelle, vil der ikke blive udført formelle hypotesetests, og dataene vil blive præsenteret ved hjælp af opsummerende statistikker, tællinger, procenter og 95 % konfidensintervaller.
6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
Procentdelen af ​​'opfølgende' patienter med TTP med nedsat livskvalitet baseret på SF-36-score sammenlignet med den generelle britiske befolkning.
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
Sekundære resultater omfatter andelen af ​​TTP-patienter, der udvikler depressive eller neurologiske symptomer eller har nedsat livskvalitet. Disse vil blive rapporteret ved hjælp af tællinger og procenter sammen med 95 % konfidensintervaller. Desuden vil disse resultater blive sammenlignet med de tilsvarende resultater fra den generelle befolkning (kontrolgruppe). Men da undersøgelsen ikke er drevet til at detektere mellem gruppeforskelle, vil der ikke blive udført formelle hypotesetests, og dataene vil blive præsenteret ved hjælp af opsummerende statistikker, tællinger, procenter og 95 % konfidensintervaller.
6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. juni 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
25. juni 2022

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
25. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. august 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 5988

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger