Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie účastníků s cystinózou, kteří podstoupili lentivirovou genovou terapii AVR-RD-04

1. července 2024 aktualizováno: Stephanie Cherqui

Dlouhodobá následná studie účastníků s cystinózou, kteří dříve dostávali AVR-RD-04 (také známý jako CTNS-RD-04)

Jedná se o nadnárodní dlouhodobou následnou studii k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a trvanlivosti léčby AVR-RD-04 u účastníků, kterým byla podána jedna dávka lentivirové genové terapie. V této studii nebude podáván žádný hodnocený produkt. Účastníci budou pokračovat v pravidelném hodnocení bezpečnosti a účinnosti v této dlouhodobé následné studii až 15 let od počátečního data infuze AVR-RD-04.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zápis na pozvánku

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Účastníkům zapsaným do studie, kde jednotlivec obdržel AVR-RD-04, bude nabídnuta účast ve studii AVRO-RD-04-LTF01. Základní návštěva pro studii AVRO-RD-04-LTF01 se bude pravděpodobně shodovat s poslední návštěvou v rodičovské studii. Účastníci, u nichž bylo potvrzeno, že jsou způsobilí pro studii AVRO-RD-04-LTF01, budou požádáni, aby se vraceli na studijní návštěvy v přibližně 6měsíčních intervalech po dobu prvních 4 let a poté každoročně po dobu až 11 let, dokud neuplyne celkem 15 let, během nichž bude hodnocena bezpečnost, přihojení štěpu a účinnost léčby AVR-RD-04.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • University of California San Diego

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 50 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci, kteří obdrželi AVR-RD-04 a souhlasí s dodržováním harmonogramu a postupů studijní návštěvy.

Popis

Kritéria pro zařazení:

• Účastník musí obdržet AVR-RD-04 (také známý jako CTNS-RD-04) v předchozí studii

Kritéria vyloučení:

• Účastník je v současné době zařazen do léčebné studie AVRO-RD-04. Účastníci, kteří buď dokončili, odvolali nebo předčasně ukončili účast z jakéhokoli důvodu kdykoli po obdržení AVR RD-04, mají nárok na účast ve studii AVRO RD 04 LTF01.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Účastníci s cystinózou
Toto je dlouhodobá následná studie účastníků, kteří dříve dostávali CTNS-RD-04 (podání jedné dávky). V této studii nebude podáván žádný hodnocený produkt.
Jiný: Hodnocení bezpečnosti a účinnosti
Hodnocení bezpečnosti, hodnocení specifická pro onemocnění a další hodnocení pro sledování dlouhodobých komplikací intervence genové terapie.
Ostatní jména:
  • Intervence genové terapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s klinicky relevantními abnormalitami podle vitálních funkcí (srdeční frekvence, tepová frekvence a teplota)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Počet účastníků s klinicky relevantními abnormalitami podle klinických laboratorních testů (chemie a hematologie)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Počet účastníků s klinicky relevantními abnormalitami, hodnocený pomocí elektrokardiogramů (EKG) (frekvence, rytmus, intervaly)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výskyt klinicky významných nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v rohovkovém cystinovém krystalovém skóre (CCCS), jak bylo hodnoceno in vivo konfokální mikroskopií (IVCM)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Změna od výchozí hodnoty renálních glomerulárních a tubulárních funkcí měřená rychlostí glomerulární filtrace (GFR)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Změna zrakové funkce oproti výchozí hodnotě hodnocená oftalmologickými vyšetřeními
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Změna síly stisku měřená dynamometrií od základní linie
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Změna respirační funkce od výchozí hodnoty měřená spirometrií
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Změna kostní denzity oproti výchozí hodnotě hodnocená pomocí rentgenové absorpciometrie s duální energií (DEXA)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Změna svalové hmoty od výchozí hodnoty hodnocená pomocí rentgenové absorpciometrie s duální energií (DEXA)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Změna endokrinní funkce od výchozí hodnoty měřená glukózou nalačno, funkcí štítné žlázy a hladinami gonadotropinu
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Změna neurologické funkce od výchozí hodnoty hodnocená neurologickým vyšetřením (mentální stav, koordinace, senzorika, reflexy a zrakově motorická integrace)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Změna psychometrické funkce od výchozí hodnoty hodnocená neurologickým vyšetřením (paměť, oromotorické funkce, inteligenční kvocient (IQ))
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Změna od výchozí hodnoty v počtu pilulek/injekcí související s léčbou cystinózy
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Změna od výchozí hodnoty v cystinosinu (CTNS) hodnocená kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí (qPCR)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Změna průměrného počtu vektorových kopií (VCN) od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí (qPCR)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Změna od výchozí hodnoty v hladinách cystinu v leukocytech měřená hmotnostní spektrometrií
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Změna ovariální rezervy a menstruačního cyklu oproti výchozí hodnotě, jak byla hodnocena vyšetřením anti-Müllerian hormonu (AMH) a gynekologickými vyšetřeními
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Změna mužského reprodukčního potenciálu hodnocená urologickými vyšetřeními (počet spermií, motilita a morfologie)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Absence replikačního kompetentního lentiviru (RCL) podle stanovení Elisa
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Stephanie Cherqui

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Novartis Pharmaceuticals
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
Cystinosis Research Foundation

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Stephanie Cherqui, PhD, University of California, San Diego

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
14. listopadu 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. listopadu 2036

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. listopadu 2036

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. července 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CTNS-RD-04-LTFU01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Aby byl v souladu s aktuálním seznamem léčby

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení