Dlouhodobá následná studie účastníků s cystinózou, kteří podstoupili lentivirovou genovou terapii AVR-RD-04
3. ledna 2024 aktualizováno: Stephanie Cherqui, University of California, San Diego
Dlouhodobá následná studie účastníků s cystinózou, kteří dříve dostávali AVR-RD-04 (také známý jako CTNS-RD-04)
Jedná se o nadnárodní dlouhodobou následnou studii k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a trvanlivosti léčby AVR-RD-04 u účastníků, kterým byla podána jedna dávka lentivirové genové terapie.
V této studii nebude podáván žádný hodnocený produkt.
Účastníci budou pokračovat v pravidelném hodnocení bezpečnosti a účinnosti v této dlouhodobé následné studii až 15 let od počátečního data infuze AVR-RD-04.
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Účastníkům zapsaným do studie, kde jednotlivec obdržel AVR-RD-04, bude nabídnuta účast ve studii AVRO-RD-04-LTF01.
Základní návštěva pro studii AVRO-RD-04-LTF01 se bude pravděpodobně shodovat s poslední návštěvou v rodičovské studii.
Účastníci, u nichž bylo potvrzeno, že jsou způsobilí pro studii AVRO-RD-04-LTF01, budou požádáni, aby se vraceli na studijní návštěvy v přibližně 6měsíčních intervalech po dobu prvních 4 let a poté každoročně po dobu až 11 let, dokud neuplyne celkem 15 let, během nichž bude hodnocena bezpečnost, přihojení štěpu a účinnost léčby AVR-RD-04.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
50
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- University of California San Diego
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 50 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníci, kteří obdrželi AVR-RD-04 a souhlasí s dodržováním harmonogramu a postupů studijní návštěvy.
Popis
Kritéria pro zařazení:
• Účastník musí obdržet AVR-RD-04 (také známý jako CTNS-RD-04) v předchozí studii
Kritéria vyloučení:
• Účastník je v současné době zařazen do léčebné studie AVRO-RD-04. Účastníci, kteří buď dokončili, odvolali nebo předčasně ukončili účast z jakéhokoli důvodu kdykoli po obdržení AVR RD-04, mají nárok na účast ve studii AVRO RD 04 LTF01.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Účastníci s cystinózou
Toto je dlouhodobá následná studie účastníků, kteří dříve dostávali CTNS-RD-04 (podání jedné dávky).
V této studii nebude podáván žádný hodnocený produkt.
|
Hodnocení bezpečnosti, hodnocení specifická pro onemocnění a další hodnocení pro sledování dlouhodobých komplikací intervence genové terapie.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s klinicky relevantními abnormalitami podle vitálních funkcí (srdeční frekvence, tepová frekvence a teplota)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
|
Počet účastníků s klinicky relevantními abnormalitami podle klinických laboratorních testů (chemie a hematologie)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
|
Počet účastníků s klinicky relevantními abnormalitami, hodnocený pomocí elektrokardiogramů (EKG) (frekvence, rytmus, intervaly)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
|
Výskyt klinicky významných nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v rohovkovém cystinovém krystalovém skóre (CCCS), jak bylo hodnoceno in vivo konfokální mikroskopií (IVCM)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
|
Změna od výchozí hodnoty renálních glomerulárních a tubulárních funkcí měřená rychlostí glomerulární filtrace (GFR)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
|
Změna zrakové funkce oproti výchozí hodnotě hodnocená oftalmologickými vyšetřeními
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
|
Změna síly stisku měřená dynamometrií od základní linie
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
|
Změna respirační funkce od výchozí hodnoty měřená spirometrií
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
|
Změna kostní denzity oproti výchozí hodnotě hodnocená pomocí rentgenové absorpciometrie s duální energií (DEXA)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
|
Změna svalové hmoty od výchozí hodnoty hodnocená pomocí rentgenové absorpciometrie s duální energií (DEXA)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
|
Změna endokrinní funkce od výchozí hodnoty měřená glukózou nalačno, funkcí štítné žlázy a hladinami gonadotropinu
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
|
Změna neurologické funkce od výchozí hodnoty hodnocená neurologickým vyšetřením (mentální stav, koordinace, senzorika, reflexy a zrakově motorická integrace)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
|
Změna psychometrické funkce od výchozí hodnoty hodnocená neurologickým vyšetřením (paměť, oromotorické funkce, inteligenční kvocient (IQ))
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
|
Změna od výchozí hodnoty v počtu pilulek/injekcí související s léčbou cystinózy
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
|
Změna od výchozí hodnoty v cystinosinu (CTNS) hodnocená kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí (qPCR)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
|
Změna průměrného počtu vektorových kopií (VCN) od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí (qPCR)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
|
Změna od výchozí hodnoty v hladinách cystinu v leukocytech měřená hmotnostní spektrometrií
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
|
Změna ovariální rezervy a menstruačního cyklu oproti výchozí hodnotě, jak byla hodnocena vyšetřením anti-Müllerian hormonu (AMH) a gynekologickými vyšetřeními
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
|
Změna mužského reprodukčního potenciálu hodnocená urologickými vyšetřeními (počet spermií, motilita a morfologie)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
|
Absence replikačního kompetentního lentiviru (RCL) podle stanovení Elisa
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Výchozí stav do roku 15 po genové terapii
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Stephanie Cherqui, PhD, University of California, San Diego
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Harrison F, Yeagy BA, Rocca CJ, Kohn DB, Salomon DR, Cherqui S. Hematopoietic stem cell gene therapy for the multisystemic lysosomal storage disorder cystinosis. Mol Ther. 2013 Feb;21(2):433-44. doi: 10.1038/mt.2012.214. Epub 2012 Oct 23.
- Naphade S, Sharma J, Gaide Chevronnay HP, Shook MA, Yeagy BA, Rocca CJ, Ur SN, Lau AJ, Courtoy PJ, Cherqui S. Brief reports: Lysosomal cross-correction by hematopoietic stem cell-derived macrophages via tunneling nanotubes. Stem Cells. 2015 Jan;33(1):301-9. doi: 10.1002/stem.1835.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
14. listopadu 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. listopadu 2036
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. listopadu 2036
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. října 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. listopadu 2021
První zveřejněno (Aktuální)
7. prosince 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. ledna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CTNS-RD-04-LTFU01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Popis plánu IPD
Aby byl v souladu s aktuálním seznamem léčby
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .