Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljningsstudie av deltagare med cystinos som fick lentiviral genterapi AVR-RD-04

1 juli 2024 uppdaterad av: Stephanie Cherqui

En långtidsuppföljningsstudie av deltagare med cystinos som tidigare fått AVR-RD-04 (även känd som CTNS-RD-04)

Detta är en multinationell, långsiktig uppföljningsstudie för att bedöma den långsiktiga säkerheten och hållbarheten av AVR-RD-04-behandling hos deltagare som fått en enkeldosadministrering av lentiviral genterapi. Ingen prövningsprodukt kommer att administreras i denna studie. Deltagarna kommer att fortsätta periodiska säkerhets- och effektbedömningar i denna långtidsuppföljningsstudie upp till 15 år från det första datumet för AVR-RD-04-infusionen.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Anmälan via inbjudan

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Deltagare som är inskrivna i en studie där individen fick AVR-RD-04 kommer att erbjudas deltagande i AVRO-RD-04-LTF01-studien. Baslinjebesöket för AVRO-RD-04-LTF01-studien kommer sannolikt att sammanfalla med det sista besöket i moderstudien. Deltagare som bekräftats kvalificerade för AVRO-RD-04-LTF01-studien kommer att uppmanas att återvända för studiebesök med cirka 6-månaders intervall under de första 4 åren och årligen därefter i upp till 11 år tills totalt 15 år har förflutit under vilka tidens fortsatta säkerhet, engraftment och effektivitet av AVR-RD-04-behandling kommer att bedömas.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Observationell

Inskrivning (Beräknad)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
50

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studiekontakt

Namn och kontaktuppgifter för den person som kan svara på anmälningsfrågor för en klinisk studie. Varje plats där studien genomförs kan också ha en specifik kontakt, som kanske bättre kan svara på dessa frågor.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • University of California San Diego

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 50 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deltagare som fick AVR-RD-04 och samtycker till att följa studiebesökets schema och procedurer.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

• Deltagaren måste ha fått AVR-RD-04 (även känd som CTNS-RD-04) i en tidigare studie

Exklusions kriterier:

• Deltagaren är för närvarande inskriven i en AVRO-RD-04 behandlingsstudie. Deltagare som antingen har avslutat, dragit tillbaka eller i förtid avbrutit deltagandet av någon anledning när som helst efter att ha mottagit AVR RD-04 är berättigade till AVRO RD 04 LTF01 studiedeltagande.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort

Grupp / Kohort

En grupp eller undergrupp av deltagare i en observationsstudie som bedöms för biomedicinska eller hälsomässiga resultat.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Deltagare med cystinossjukdom
Detta är en långtidsuppföljningsstudie av deltagare som tidigare fått CTNS-RD-04 (engångsdosadministration). Ingen prövningsprodukt kommer att administreras i denna studie.
Övrig: Säkerhets- och effektivitetsbedömningar
Säkerhetsutvärderingar, sjukdomsspecifika bedömningar och andra bedömningar för att övervaka för långsiktiga komplikationer av genterapiintervention.
Andra namn:
  • Genterapiintervention

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med kliniskt relevanta avvikelser, bedömt utifrån vitala tecken (puls, puls och temperatur)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter genterapi
Baslinje till år 15 efter genterapi
Antal deltagare med kliniskt relevanta avvikelser, utvärderade genom kliniska laboratorietester (kemi och hematologi)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter genterapi
Baslinje till år 15 efter genterapi
Antal deltagare med kliniskt relevanta avvikelser, utvärderade med elektrokardiogram (EKG) (frekvens, rytm, intervaller)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter genterapi
Baslinje till år 15 efter genterapi
Incidensen av kliniskt signifikanta biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter genterapi
Baslinje till år 15 efter genterapi

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Tidsram
Förändring från baslinjen i Corneal cystine crystal score (CCCS) bedömd med in vivo konfokalmikroskopi (IVCM)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter genterapi
Baslinje till år 15 efter genterapi
Förändring från baslinjen i njurens glomerulära och tubulära funktioner mätt med glomerulär filtrationshastighet (GFR)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter genterapi
Baslinje till år 15 efter genterapi
Förändring från baslinjen i synfunktion enligt bedömning av oftalmologiska undersökningar
Tidsram: Baslinje till år 15 efter genterapi
Baslinje till år 15 efter genterapi
Förändring från baslinjen i greppstyrka mätt med dynamometri
Tidsram: Baslinje till år 15 efter genterapi
Baslinje till år 15 efter genterapi
Förändring från baslinjen i andningsfunktionen mätt med spirometri
Tidsram: Baslinje till år 15 efter genterapi
Baslinje till år 15 efter genterapi
Förändring från baslinjen i bentäthet bedömd med dubbelenergiröntgenabsorptiometri (DEXA)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter genterapi
Baslinje till år 15 efter genterapi
Förändring från baslinjen i muskelmassa bedömd med dubbelenergiröntgenabsorptiometri (DEXA)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter genterapi
Baslinje till år 15 efter genterapi
Förändring från baslinjen i endokrin funktion mätt med fastande glukos, sköldkörtelfunktion och gonadotropinnivåer
Tidsram: Baslinje till år 15 efter genterapi
Baslinje till år 15 efter genterapi
Förändring från baslinjen i neurologisk funktion utvärderad genom neurologisk undersökning (mental status, koordination, sensorisk, reflexer och visuell motorisk integration)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter genterapi
Baslinje till år 15 efter genterapi
Förändring från baslinjen i psykometrisk funktion bedömd genom neurologisk undersökning (minne, oromotorisk funktion, intelligenskvot (IQ))
Tidsram: Baslinje till år 15 efter genterapi
Baslinje till år 15 efter genterapi
Förändring från baslinjen i antalet piller/injektioner relaterat till behandling av cystinos
Tidsram: Baslinje till år 15 efter genterapi
Baslinje till år 15 efter genterapi
Förändring från baslinjen i Cystinosin (CTNS) bedömd med kvantitativ polymeraskedjereaktion (qPCR)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter genterapi
Baslinje till år 15 efter genterapi
Förändring från baslinjen i genomsnittligt vektorkopietal (VCN) bedömt med kvantitativ polymeraskedjereaktion (qPCR)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter genterapi
Baslinje till år 15 efter genterapi
Förändring från baslinjen i cystinnivåer i leukocyter mätt med masspektrometri
Tidsram: Baslinje till år 15 efter genterapi
Baslinje till år 15 efter genterapi
Förändring från baslinjen i äggstocksreserv och menstruationscykel, bedömd av anti-Müllerian hormon (AMH) och gynekologiska undersökningar
Tidsram: Baslinje till år 15 efter genterapi
Baslinje till år 15 efter genterapi
Förändring i manlig reproduktionspotential, utvärderad av urologiska undersökningar (antal spermier, motilitet och morfologi)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter genterapi
Baslinje till år 15 efter genterapi
Frånvaro av replikationskompetent lentivirus (RCL) som bedömts med Elisa-analys
Tidsram: Baslinje till år 15 efter genterapi
Baslinje till år 15 efter genterapi

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Stephanie Cherqui

Samarbetspartners

Samarbetspartners

En annan organisation än sponsorn som ger stöd till en klinisk studie. Detta stöd kan innefatta aktiviteter relaterade till finansiering, design, implementering, dataanalys eller rapportering.
Novartis Pharmaceuticals
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
Cystinosis Research Foundation

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: Stephanie Cherqui, PhD, University of California, San Diego

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
14 november 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
30 november 2036

Avslutad studie (Beräknad)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
30 november 2036

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
28 oktober 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
23 november 2021

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
7 december 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
3 juli 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
1 juli 2024

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 juli 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • CTNS-RD-04-LTFU01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

IPD-planbeskrivning

För att hålla överensstämmelse med aktuell behandlingslista

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar