Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgningsundersøgelse af deltagere med cystinose, der modtog Lentiviral Genterapi AVR-RD-04

1. juli 2024 opdateret af: Stephanie Cherqui

En langsigtet opfølgningsundersøgelse af deltagere med cystinose, der tidligere har modtaget AVR-RD-04 (også kendt som CTNS-RD-04)

Dette er et multinationalt, langsigtet opfølgningsstudie for at vurdere den langsigtede sikkerhed og holdbarhed af AVR-RD-04-behandling hos deltagere, som modtog en enkelt dosis af lentiviral genterapi. Intet forsøgsprodukt vil blive administreret i denne undersøgelse. Deltagerne vil fortsætte periodiske sikkerheds- og effektivitetsvurderinger i dette langsigtede opfølgningsstudie op til 15 år fra startdatoen for AVR-RD-04-infusion.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Tilmelding efter invitation

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Deltagere, der er tilmeldt en undersøgelse, hvor den enkelte modtog AVR-RD-04 vil blive tilbudt deltagelse i AVRO-RD-04-LTF01 undersøgelsen. Baseline-besøget for AVRO-RD-04-LTF01-undersøgelsen vil sandsynligvis falde sammen med det sidste besøg i moderundersøgelsen. Deltagere, der er bekræftet kvalificerede til AVRO-RD-04-LTF01-undersøgelsen, vil blive bedt om at vende tilbage til studiebesøg med ca. 6-måneders intervaller i de første 4 år og årligt derefter i op til 11 år, indtil der er gået i alt 15 år, hvor tid fortsat sikkerhed, engraftment og effektivitet af AVR-RD-04 behandling vil blive vurderet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • University of California San Diego

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere, der modtog AVR-RD-04 og accepterer at overholde studiebesøgsplanen og -procedurerne.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

• Deltageren skal have modtaget AVR-RD-04 (også kendt som CTNS-RD-04) i en tidligere undersøgelse

Ekskluderingskriterier:

• Deltageren er i øjeblikket tilmeldt et AVRO-RD-04 behandlingsstudie. Deltagere, der enten har afsluttet, trukket tilbage eller for tidligt afbrudt deltagelse af en eller anden grund på et hvilket som helst tidspunkt efter at have modtaget AVR RD-04, er berettiget til AVRO RD 04 LTF01 studiedeltagelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Deltagere med Cystinose sygdom
Dette er et langsigtet opfølgningsstudie af deltagere, der tidligere har modtaget CTNS-RD-04 (enkeltdosisadministration). Intet forsøgsprodukt vil blive administreret i denne undersøgelse.
Andet: Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger
Sikkerhedsevalueringer, sygdomsspecifikke vurderinger og andre vurderinger til overvågning af langsigtede komplikationer af genterapiintervention.
Andre navne:
  • Genterapiintervention

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med klinisk relevante abnormiteter, vurderet ud fra vitale tegn (puls, puls og temperatur)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Antal deltagere med klinisk relevante abnormiteter, vurderet ved kliniske laboratorietests (kemi og hæmatologi)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Antal deltagere med klinisk relevante abnormiteter, vurderet ved hjælp af elektrokardiogrammer (EKG'er) (frekvens, rytme, intervaller)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Forekomst af klinisk signifikante bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i corneal cystin crystal score (CCCS) som vurderet ved in vivo konfokal mikroskopi (IVCM)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i nyre glomerulære og tubulære funktioner målt ved glomerulær filtrationshastighed (GFR)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i synsfunktion som vurderet ved oftalmologiske undersøgelser
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i grebsstyrke målt ved dynamometri
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i åndedrætsfunktion målt ved spirometri
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i knogletæthed vurderet ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DEXA)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i muskelmasse vurderet ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DEXA)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i endokrin funktion målt ved fastende glukose, skjoldbruskkirtelfunktion og gonadotropinniveauer
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i neurologisk funktion vurderet ved neurologisk undersøgelse (mental status, koordination, sensorisk, reflekser og visuel motorisk integration)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i psykometrisk funktion vurderet ved neurologisk undersøgelse (hukommelse, oromotorisk funktion, intelligenskvotient (IQ))
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i antallet af piller/injektioner relateret til cystinosebehandling
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i Cystinosin (CTNS) som vurderet ved kvantitativ polymerasekædereaktion (qPCR)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i middel vektorkopital (VCN) som vurderet ved kvantitativ polymerasekædereaktion (qPCR)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i cystinniveauer i leukocytter målt ved massespektrometri
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i ovariereserve og menstruationscyklus som vurderet ved anti-Müllerian hormon (AMH) og gynækologiske undersøgelser
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring i mandligt reproduktionspotentiale vurderet ved urologiske undersøgelser (spermantal, motilitet og morfologi)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Fravær af replikationskompetent lentivirus (RCL) som vurderet ved Elisa-assay
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Stephanie Cherqui

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Novartis Pharmaceuticals
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
Cystinosis Research Foundation

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Stephanie Cherqui, PhD, University of California, San Diego

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
14. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. november 2036

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. november 2036

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. november 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. juli 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CTNS-RD-04-LTFU01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

For at holde overensstemmelse med den aktuelle behandlingsliste

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger