Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie farmakokinetiky a bezpečnosti BIIB132 u dospělých se spinocerebelární ataxií 3

3. srpna 2023 aktualizováno: Biogen

Fáze 1, zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky vícenásobných vzestupných dávek BIIB132 podávaných intratekálně dospělým se spinocerebelární ataxií 3

Primárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost vícenásobných vzestupných dávek BIIB132 podávaných intratekální (IT) injekcí účastníkům se spinocerebelární ataxií typu 3 (SCA3). Sekundárním cílem této studie je charakterizovat farmakokinetiku více dávek (PK) BIIB132 podávaného prostřednictvím IT injekce účastníkům s SCA3.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

BIIB132 je výzkumný anti-sense oligonukleotid vyvinutý pro cílení ataxinu-3 (ATXN3) pre-messenger ribonukleové kyseliny (pre-mRNA). Preklinické studie ukázaly, že snížení proteinu ATXN3 je spojeno se sníženou progresí onemocnění podobného SCA3. Tato studie sestává ze zaslepeného 12týdenního studijního období s 26týdenním obdobím sledování za účelem vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti intratekálního BIIB132 a posouzení účinku na biomarkery léčebné odpovědi u symptomatických účastníků SCA3.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 AG
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
      • Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
        • Radboudumc
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Německo
    • Baden Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden Wuerttemberg, Německo, 72076
        • UniversitaetsklinikumTübingen Neurologische Universitätsklinik
    • Nordrhein Westfalen
      • Bonn, Nordrhein Westfalen, Německo, 53127
        • Deutsches Zentrum fuer Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Německo, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen Klinik für Neurologie
  • Portugalsko
      • Lisboa, Portugalsko, 1649-035
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte
      • Porto, Portugalsko, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Spojené království
    • Greater London
      • London, Greater London, Spojené království, WC1N 3BG
        • University College London Hospital (UCLH)
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Spojené království, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90035
        • University of California - Los Angeles
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida, Center for Movement Disorders
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Movement Disorder Center Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia Univeristy Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Pennsylvania Neurological Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza SCA3 s CAG repeticemi ≥60 v genu ATXN3.
  • Symptomatická ataxie se skórem 3 až 15 (stále ambulantní) a minimálním podskóre chůze SARA 1 (SARA).
  • Schopný samostatně projít 8 m bez jakéhokoli pomocného zařízení.
  • Bez předchozí léčby nebo na stabilní dávce symptomatické terapie po dobu minimálně 4 týdnů před screeningem.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Nestabilní psychiatrické onemocnění nebo neléčená velká deprese do 90 dnů před screeningem.
  • Výsledky anamnézy nebo screeningového zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) ukazují známky strukturálních abnormalit, které by mohly přispět ke klinickému stavu účastníka jinak, než jsou nálezy typické pro SCA3 nebo jakýkoli nález, který by mohl pro účastníka představovat riziko.
  • MRI mozkové nálezy předchozí cerebelární mrtvice nebo klinické mrtvice během 12 měsíců před screeningem.
  • Historie operace mozku bez ohledu na účel.
  • Jakékoli kontraindikace k podstoupení MRI mozku.
  • Anamnéza nebo probíhající maligní onemocnění (s výjimkou bazocelulárních karcinomů a spinocelulárních karcinomů, které byly zcela vyříznuty a považovány za vyléčené alespoň 12 měsíců před screeningem). Mohou být zahrnuti účastníci s rakovinou v remisi po dobu delší než 5 let.
  • Anamnéza epilepsie nebo výskyt záchvatů během 3 let před screeningem.
  • Důkaz neléčeného/nestabilního onemocnění štítné žlázy.
  • Špatně kontrolovaný diabetes mellitus.
  • Anamnéza zneužívání alkoholu nebo návykových látek během posledního roku před screeningem.
  • Použití off-label léků na ataxii během 4 týdnů před screeningem.
  • Předchozí zařazení do jakékoli intervenční klinické studie, ve které je hodnocená léčba nebo schválená terapie pro experimentální použití podávána během 5 poločasů nebo 3 měsíců, podle toho, co je delší, před screeningovou návštěvou.
  • Jakákoli antiagregační léčba [kromě aspirinu až do 100 miligramů denně (mg/den)] nebo antikoagulační léky, které nelze bezpečně přerušit kvůli zákroku lumbální punkce (LP).
  • Jakékoli kontraindikace LP postupů.
  • Účastnice, které jsou těhotné nebo v současné době kojí, a ty, které plánují otěhotnět během studie.
  • Předchozí zařazení do jakékoli intervenční klinické studie, ve které je podávána hodnocená léčba nebo schválená terapie pro experimentální použití během 3 měsíců před návštěvou screeningu.

POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta 1: BIIB132 dávka 1 nebo odpovídající placebo
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali BIIB132 dávku 1 nebo odpovídající placebo, intratekálně (IT), každé 4 týdny (Q4W), až do 85. dne.
Lék: BIIB132
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Lék: BIIB132-odpovídající placebo
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Experimentální: Kohorta 2: BIIB132 dávka 2 nebo odpovídající placebo
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali BIIB132 dávku 2 nebo odpovídající placebo, IT, Q4W, až do dne 85.
Lék: BIIB132
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Lék: BIIB132-odpovídající placebo
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Experimentální: Kohorta 3: BIIB132 dávka 3 nebo odpovídající placebo
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali BIIB132 Dávku 3 nebo odpovídající placebo, IT, Q4W, až do 85. dne.
Lék: BIIB132
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Lék: BIIB132-odpovídající placebo
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Experimentální: Kohorta 4: BIIB132 dávka 4 nebo odpovídající placebo
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostali BIIB132 dávku 4 nebo odpovídající placebo, IT, Q4W, až do dne 85.
Lék: BIIB132
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Lék: BIIB132-odpovídající placebo
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Experimentální: Kohorta 5: BIIB132 dávka 5 nebo odpovídající placebo
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali BIIB132 Dávku 5 nebo odpovídající placebo, IT, buď Q4W nebo každých 12 týdnů (Q12W), až do dne 85 nebo každých 8 týdnů (Q8W) až do dne 57.
Lék: BIIB132
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Lék: BIIB132-odpovídající placebo
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE)
Časové okno: Den 1 až den 267
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický přípravek, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo nemoc dočasně spojená s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkušebním) přípravkem souvisí či nikoli.
Den 1 až den 267
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Promítání ke dni 267
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je jakákoli neobvyklá zdravotní událost, která při jakékoli dávce vede k úmrtí, podle názoru zkoušejícího, vystavuje účastníka bezprostřednímu riziku smrti (život ohrožující příhoda), vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, má za následek vrozenou anomálii/vrozenou vadu nebo je lékařsky významnou událostí.
Promítání ke dni 267

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Oblast pod křivkou koncentrace-čas (AUC) BIIB132
Časové okno: Před dávkou a ve více časových bodech po dávce od 1. do 85. dne
Před dávkou a ve více časových bodech po dávce od 1. do 85. dne
Oblast pod křivkou koncentrace versus čas, od času dávkování (čas = 0) do nekonečna (AUCinf) BIIB132
Časové okno: Před dávkou a ve více časových bodech po dávce od 1. do 85. dne
Před dávkou a ve více časových bodech po dávce od 1. do 85. dne
Oblast pod křivkou koncentrace versus čas, od času dávkování (čas = 0) do času posledního měřitelného účinku (AUClast) BIIB132
Časové okno: Před dávkou a ve více časových bodech po dávce od 1. do 85. dne
Před dávkou a ve více časových bodech po dávce od 1. do 85. dne
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) BIIB132
Časové okno: Před dávkou a ve více časových bodech po dávce od 1. do 85. dne
Před dávkou a ve více časových bodech po dávce od 1. do 85. dne
Čas do dosažení maximální pozorované koncentrace (Tmax) BIIB132
Časové okno: Před dávkou a ve více časových bodech po dávce od 1. do 85. dne
Před dávkou a ve více časových bodech po dávce od 1. do 85. dne
Eliminační poločas (t½) BIIB132
Časové okno: Před dávkou a ve více časových bodech po dávce od 1. do 85. dne
Před dávkou a ve více časových bodech po dávce od 1. do 85. dne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Biogen

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, Biogen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. února 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
25. července 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
25. července 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. prosince 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. srpna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 260SA101
  • 2021-002223-37 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na https://www.biogentrialtransparency.com/

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení