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Uno studio di farmacocinetica e sicurezza di BIIB132 negli adulti con atassia spinocerebellare 3

3 agosto 2023 aggiornato da: Biogen

Uno studio di fase 1, in cieco, randomizzato, controllato con placebo per studiare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di dosi multiple ascendenti di BIIB132 somministrate per via intratecale ad adulti con atassia spinocerebellare 3

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple ascendenti di BIIB132 somministrate tramite iniezione intratecale (IT) a partecipanti con atassia spinocerebellare di tipo 3 (SCA3). L'obiettivo secondario di questo studio è caratterizzare la farmacocinetica (PK) a dose multipla di BIIB132 somministrata tramite iniezione IT ai partecipanti con SCA3.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

BIIB132 è un oligonucleotide antisenso sperimentale sviluppato per colpire l'acido ribonucleico pre-messaggero (pre-mRNA) dell'atassina-3 (ATXN3). Studi preclinici hanno dimostrato che l'abbassamento della proteina ATXN3 è associato a una ridotta progressione della malattia simile a SCA3. Questo studio consiste in un periodo di studio in cieco di 12 settimane con un periodo di follow-up di 26 settimane per valutare la sicurezza e la tollerabilità di BIIB132 intratecale e per valutare l'effetto sui biomarcatori di risposta al trattamento nei partecipanti sintomatici a SCA3.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
8

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
    • Baden Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden Wuerttemberg, Germania, 72076
        • UniversitaetsklinikumTübingen Neurologische Universitätsklinik
    • Nordrhein Westfalen
      • Bonn, Nordrhein Westfalen, Germania, 53127
        • Deutsches Zentrum fuer Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Germania, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen Klinik für Neurologie
  • Israele
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 AG
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Radboudumc
  • Portogallo
      • Lisboa, Portogallo, 1649-035
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte
      • Porto, Portogallo, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Regno Unito
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • University College London Hospital (UCLH)
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Regno Unito, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90035
        • University of California - Los Angeles
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida, Center for Movement Disorders
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Movement Disorder Center Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia Univeristy Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Pennsylvania Neurological Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi di SCA3 con ripetizioni CAG ≥60 nel gene ATXN3.
  • Atassia sintomatica con un punteggio SARA (Scala per la valutazione e la valutazione dell'atassia) da 3 a 15 (ancora deambulante) e un sottopunteggio minimo dell'andatura SARA di 1.
  • In grado di deambulare per 8 m in modo indipendente senza alcun dispositivo di assistenza.
  • Naïve al trattamento o con una dose stabile di terapia sintomatica per un minimo di 4 settimane prima dello screening.

Criteri chiave di esclusione:

  • Malattia psichiatrica instabile o depressione maggiore non trattata entro 90 giorni prima dello screening.
  • I risultati dell'anamnesi o della risonanza magnetica (MRI) dello screening mostrano evidenza di anomalie strutturali che potrebbero contribuire allo stato clinico del partecipante diverso dai risultati tipici di SCA3 o qualsiasi scoperta che potrebbe rappresentare un rischio per il partecipante.
  • Risultati della risonanza magnetica cerebrale di precedente ictus cerebellare o ictus clinico entro 12 mesi prima dello screening.
  • Storia di chirurgia cerebrale indipendentemente dallo scopo.
  • Eventuali controindicazioni alla risonanza magnetica cerebrale.
  • Storia di malattia maligna o in atto (ad eccezione dei carcinomi a cellule basali e dei carcinomi a cellule squamose che sono stati completamente asportati e considerati curati almeno 12 mesi prima dello screening). Possono essere inclusi partecipanti con tumori in remissione da più di 5 anni.
  • Storia di epilessia o comparsa di convulsioni entro 3 anni prima dello screening.
  • Evidenza di malattia tiroidea non trattata/instabile.
  • Diabete mellito scarsamente controllato.
  • Storia di abuso di alcol o sostanze nell'ultimo anno prima dello screening.
  • Uso di farmaci off-label per l'atassia entro 4 settimane prima dello screening.
  • Precedente arruolamento in qualsiasi studio clinico interventistico in cui un trattamento sperimentale o una terapia approvata per uso sperimentale viene somministrato entro 5 emivite o 3 mesi, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima della visita di screening.
  • Qualsiasi farmaco antipiastrinico [ad eccezione dell'aspirina fino a 100 milligrammi al giorno (mg/giorno)] o farmaco anticoagulante che non può essere interrotto in modo sicuro per una procedura di puntura lombare (LP).
  • Eventuali controindicazioni alle procedure LP.
  • - Partecipanti in gravidanza o che stanno attualmente allattando e coloro che intendono iniziare una gravidanza durante lo studio.
  • Precedente iscrizione a qualsiasi studio clinico interventistico in cui un trattamento sperimentale o una terapia approvata per uso sperimentale viene somministrato entro 3 mesi prima della visita di screening.

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1: BIIB132 Dose 1 o Placebo corrispondente
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere BIIB132 Dose 1 o placebo corrispondente, per via intratecale (IT), ogni 4 settimane (Q4W), fino al giorno 85.
Droga: BIIB132
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento
Droga: BIIB132-Placebo abbinato
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento
Sperimentale: Coorte 2: BIIB132 Dose 2 o Placebo corrispondente
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere BIIB132 Dose 2 o placebo corrispondente, IT, Q4W, fino al giorno 85.
Droga: BIIB132
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento
Droga: BIIB132-Placebo abbinato
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento
Sperimentale: Coorte 3: BIIB132 Dose 3 o Placebo corrispondente
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere BIIB132 Dose 3 o placebo corrispondente, IT, Q4W, fino al giorno 85.
Droga: BIIB132
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento
Droga: BIIB132-Placebo abbinato
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento
Sperimentale: Coorte 4: BIIB132 Dose 4 o Placebo corrispondente
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere BIIB132 Dose 4 o placebo corrispondente, IT, Q4W, fino al giorno 85.
Droga: BIIB132
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento
Droga: BIIB132-Placebo abbinato
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento
Sperimentale: Coorte 5: BIIB132 Dose 5 o Placebo corrispondente
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere BIIB132 Dose 5 o placebo corrispondente, IT, Q4W o ogni 12 settimane (Q12W), fino al giorno 85 o ogni 8 settimane (Q8W) fino al giorno 57.
Droga: BIIB132
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento
Droga: BIIB132-Placebo abbinato
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 267
Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale associato temporalmente all'uso di un prodotto medicinale (sperimentale), correlato o meno al prodotto medicinale (sperimentale).
Dal giorno 1 al giorno 267
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Proiezione fino al giorno 267
Un evento avverso grave (SAE) è qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose, provochi la morte, dal punto di vista dello sperimentatore, pone il partecipante a rischio immediato di morte (evento potenzialmente letale), richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento dell'esistente ricovero ospedaliero, provoca invalidità/incapacità persistente o significativa, provoca un'anomalia congenita/difetto alla nascita o è un evento clinicamente importante.
Proiezione fino al giorno 267

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) di BIIB132
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino al giorno 85
Pre-dose e in più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino al giorno 85
Area sotto la curva concentrazione/tempo, dal tempo di somministrazione (tempo = 0) all'infinito (AUCinf) di BIIB132
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino al giorno 85
Pre-dose e in più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino al giorno 85
Area sotto la curva concentrazione/tempo, dal momento della somministrazione (tempo = 0) al momento dell'ultimo effetto misurabile (AUClast) di BIIB132
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino al giorno 85
Pre-dose e in più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino al giorno 85
Concentrazione massima osservata (Cmax) di BIIB132
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino al giorno 85
Pre-dose e in più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino al giorno 85
Tempo per raggiungere la massima concentrazione osservata (Tmax) di BIIB132
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino al giorno 85
Pre-dose e in più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino al giorno 85
Emivita di eliminazione (t½) di BIIB132
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino al giorno 85
Pre-dose e in più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino al giorno 85

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Biogen

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, Biogen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
2 febbraio 2022

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
25 luglio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
25 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 dicembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
4 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 agosto 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 260SA101
  • 2021-002223-37 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In conformità con la Politica sulla trasparenza degli studi clinici e sulla condivisione dei dati di Biogen su https://www.biogentrialtransparency.com/

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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