Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En farmakokinetik og sikkerhedsundersøgelse af BIIB132 hos voksne med spinocerebellar ataksi 3

3. august 2023 opdateret af: Biogen

En fase 1, blindet, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​multiple stigende doser af BIIB132 administreret intratekalt til voksne med spinocerebellar ataksi 3

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​multiple stigende doser af BIIB132 administreret via intrathekal (IT) injektion til deltagere med spinocerebellar ataksi type 3 (SCA3). Det sekundære formål med denne undersøgelse er at karakterisere multiple-dosis farmakokinetik (PK) af BIIB132 administreret via IT-injektion til deltagere med SCA3.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

BIIB132 er et forsøgsmæssigt antisense-oligonukleotid udviklet til at målrette ataxin-3 (ATXN3) pre-messenger ribonukleinsyre (pre-mRNA). Prækliniske undersøgelser har vist, at sænkning af ATXN3-protein er forbundet med nedsat progression af SCA3-lignende sygdom. Dette forsøg består af en blindet 12 ugers undersøgelsesperiode med en 26 ugers opfølgningsperiode for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​intrathecal BIIB132 og for at vurdere effekten på behandlingsrespons biomarkører hos symptomatiske SCA3-deltagere.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • University College London Hospital (UCLH)
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Det Forenede Kongerige, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90035
        • University of California - Los Angeles
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida, Center for Movement Disorders
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Movement Disorder Center Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia Univeristy Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Pennsylvania Neurological Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 AG
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
      • Nijmegen, Holland, 6525 GA
        • Radboudumc
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Tyskland
    • Baden Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 72076
        • UniversitaetsklinikumTübingen Neurologische Universitätsklinik
    • Nordrhein Westfalen
      • Bonn, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 53127
        • Deutsches Zentrum fuer Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen Klinik für Neurologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Diagnose af SCA3 med CAG-gentagelser ≥60 i ATXN3-gen.
  • Symptomatisk ataksi med en screeningsskala for vurdering og vurdering af ataksi (SARA)-score 3 til 15 (stadig ambulant) og en minimums-SARA-gangunderscore på 1.
  • I stand til at bevæge sig 8 m uafhængigt uden noget hjælpemiddel.
  • Behandlingen er naiv eller på en stabil dosis af symptomatisk terapi i mindst 4 uger før screening.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Ustabil psykiatrisk sygdom eller ubehandlet svær depression inden for 90 dage før screening.
  • Anamnese eller screeningsresultater fra magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) viser tegn på strukturelle abnormiteter, der kan bidrage til deltagerens kliniske tilstand, bortset fra fund typisk for SCA3 eller ethvert fund, der kan udgøre en risiko for deltageren.
  • MRI-hjernefund af tidligere cerebellar slagtilfælde eller klinisk slagtilfælde inden for 12 måneder før screening.
  • Historie om hjernekirurgi uanset formål.
  • Eventuelle kontraindikationer for at gennemgå hjerne-MR.
  • Anamnese med eller igangværende malign sygdom (med undtagelse af basalcellekarcinomer og pladecellekarcinomer, der er blevet fuldstændigt udskåret og betragtet som helbredt mindst 12 måneder før screening). Deltagere med kræftsygdomme i remission i mere end 5 år kan inkluderes.
  • Anamnese med epilepsi eller forekomst af anfald inden for 3 år før screening.
  • Bevis på ubehandlet/ustabil skjoldbruskkirtelsygdom.
  • Dårligt kontrolleret diabetes mellitus.
  • Anamnese med alkohol- eller stofmisbrug inden for det seneste år forud for screeningen.
  • Brug af off-label lægemidler til ataksi inden for 4 uger før screening.
  • Forudgående tilmelding til enhver interventionel klinisk undersøgelse, hvor en forsøgsbehandling eller godkendt terapi til forsøgsbrug administreres inden for 5 halveringstider eller 3 måneder, alt efter hvad der er længst, før screeningsbesøget.
  • Enhver trombocythæmmende medicin [bortset fra aspirin op til 100 milligram pr. dag (mg/dag)] eller antikoagulerende medicin, der ikke sikkert kan afbrydes for en lumbalpunktur (LP) procedure.
  • Eventuelle kontraindikationer til LP-procedurer.
  • Deltagere, der er gravide eller i øjeblikket ammer, og dem, der har til hensigt at blive gravide under undersøgelsen.
  • Forudgående tilmelding til enhver interventionel klinisk undersøgelse, hvor en forsøgsbehandling eller godkendt terapi til forsøgsbrug administreres inden for 3 måneder før screeningsbesøget.

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte 1: BIIB132 dosis 1 eller matchende placebo
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage BIIB132 dosis 1 eller matchende placebo, intrathecalt (IT), hver 4. uge (Q4W), op til dag 85.
Medicin: BIIB132
Indgives som specificeret i behandlingsarmen
Medicin: BIIB132-matchende placebo
Indgives som specificeret i behandlingsarmen
Eksperimentel: Kohorte 2: BIIB132 dosis 2 eller matchende placebo
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage BIIB132 dosis 2 eller matchende placebo, IT, Q4W, op til dag 85.
Medicin: BIIB132
Indgives som specificeret i behandlingsarmen
Medicin: BIIB132-matchende placebo
Indgives som specificeret i behandlingsarmen
Eksperimentel: Kohorte 3: BIIB132 dosis 3 eller matchende placebo
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage BIIB132 dosis 3 eller matchende placebo, IT, Q4W, op til dag 85.
Medicin: BIIB132
Indgives som specificeret i behandlingsarmen
Medicin: BIIB132-matchende placebo
Indgives som specificeret i behandlingsarmen
Eksperimentel: Kohorte 4: BIIB132 dosis 4 eller matchende placebo
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage BIIB132 dosis 4 eller matchende placebo, IT, Q4W, op til dag 85.
Medicin: BIIB132
Indgives som specificeret i behandlingsarmen
Medicin: BIIB132-matchende placebo
Indgives som specificeret i behandlingsarmen
Eksperimentel: Kohorte 5: BIIB132 dosis 5 eller matchende placebo
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage BIIB132 dosis 5 eller matchende placebo, IT, enten Q4W eller hver 12. uge (Q12W), op til dag 85 eller hver 8. uge (Q8W) op til dag 57.
Medicin: BIIB132
Indgives som specificeret i behandlingsarmen
Medicin: BIIB132-matchende placebo
Indgives som specificeret i behandlingsarmen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Dag 1 til dag 267
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej.
Dag 1 til dag 267
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fremvisning til dag 267
En alvorlig uønsket hændelse (SAE) er enhver uheldig medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterer i døden, efter investigatorens opfattelse, giver deltageren en umiddelbar risiko for døden (en livstruende hændelse), kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt eller er en medicinsk vigtig begivenhed.
Fremvisning til dag 267

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Areal under koncentration-tidskurven (AUC) af BIIB132
Tidsramme: Før dosis og på flere tidspunkter efter dosis på dag 1 op til dag 85
Før dosis og på flere tidspunkter efter dosis på dag 1 op til dag 85
Areal under kurven for koncentration versus tid, fra doseringstidspunkt (tid = 0) til uendelig (AUCinf) af BIIB132
Tidsramme: Før dosis og på flere tidspunkter efter dosis på dag 1 op til dag 85
Før dosis og på flere tidspunkter efter dosis på dag 1 op til dag 85
Areal under kurven for koncentration versus tid, fra tidspunktet for dosering (tid = 0) til tidspunktet for den sidste målbare effekt (AUClast) af BIIB132
Tidsramme: Før dosis og på flere tidspunkter efter dosis på dag 1 op til dag 85
Før dosis og på flere tidspunkter efter dosis på dag 1 op til dag 85
Maksimal observeret koncentration (Cmax) af BIIB132
Tidsramme: Før dosis og på flere tidspunkter efter dosis på dag 1 op til dag 85
Før dosis og på flere tidspunkter efter dosis på dag 1 op til dag 85
Tid til at nå maksimal observeret koncentration (Tmax) af BIIB132
Tidsramme: Før dosis og på flere tidspunkter efter dosis på dag 1 op til dag 85
Før dosis og på flere tidspunkter efter dosis på dag 1 op til dag 85
Eliminationshalveringstid (t½) af BIIB132
Tidsramme: Før dosis og på flere tidspunkter efter dosis på dag 1 op til dag 85
Før dosis og på flere tidspunkter efter dosis på dag 1 op til dag 85

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Biogen

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. februar 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
25. juli 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
25. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. december 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. august 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 260SA101
  • 2021-002223-37 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I overensstemmelse med Biogens gennemsigtighed og datadelingspolitik for kliniske forsøg på https://www.biogentrialtransparency.com/

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger