Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zahájená vyšetřovatelem FRDA (IIS) s Elamipretidem (ELViS-FA)

19. listopadu 2025 aktualizováno: David Lynch, Children's Hospital of Philadelphia

Pilotní studie iniciovaná výzkumníkem k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti Elamipretidu při léčbě pokročilých příznaků Friedreichovy ataxie (FRDA)

Vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a aktivitu Elamipretidu při léčbě ztráty zraku u Friedreichovy ataxie (FRDA).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Vyhodnotit účinek vysoké dávky (40-60 mg) versus nízké dávky (20-30 mg) Elamipretidu na vysoce kontrastní zrakovou ostrost ve FRDA ve srovnání s výchozí hodnotou v 52. týdnu s možností prodloužení o dalších 52 týdnů, pokud existují objektivní známky klinické zlepšení primárních nebo sekundárních cílových ukazatelů. Průběžná analýza bude založena na údajích z 36týdenní návštěvy. Subjekty horší než 20/800 na začátku studie budou sledovány pouze za použití slabozrakých alternativ.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Rozšířený přístup

Rozšířený přístup

Způsob, jak pro pacienty s vážnými nemocemi nebo stavy, kteří se nemohou zúčastnit klinického hodnocení, získat přístup k lékařskému produktu, který nebyl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Také se nazývá soucitné použití. Existují různé typy rozšířeného přístupu.
Dostupný

Dostupný

  • Dostupné: Pro tuto zkoumanou léčbu je v současné době k dispozici rozšířený přístup a pacienti, kteří nejsou účastníky klinické studie, mohou získat přístup k léku, biologickému nebo lékařskému zařízení. právě se studuje.
  • Již není k dispozici: Rozšířený přístup byl pro tento zásah k dispozici dříve, ale v současnosti není dostupný a nebude dostupný ani v budoucnu.
  • Dočasně nedostupné: Rozšířený přístup není v současné době pro tento zásah k dispozici, ale očekává se, že bude dostupný v budoucnu.
  • Schváleno pro marketing: Zásah byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro použití veřejností.
 mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia - Neurology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Geneticky potvrzená FRDA (bodové mutace povoleny).
  2. Věk >16 let.
  3. Nástup onemocnění před 18. rokem věku.
  4. Pokud je žena, subjekt není těhotný nebo nekojí nebo nezamýšlí otěhotnět před, během nebo do 30 dnů po poslední dávce studovaného léku. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní výsledek těhotenského testu v séru při screeningu, negativní výsledek těhotenského testu v moči při výchozím stavu.
  5. Všechny subjekty musí souhlasit s používáním spolehlivé metody antikoncepce v průběhu studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce studovaného léku. Muži by neměli zplodit dítě během studie nebo alespoň 30 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  6. Všechny souběžné léky (včetně volně prodejných léků), vitamíny a doplňky musí být ve stabilních dávkách po dobu 30 dnů před vstupem do studie a musí být udržovány stabilní po celou dobu studie podle svých nejlepších schopností.

  7. Zraková ostrost (VA) horší než 20/40 (binokulární) na základě FRDA. Nesmí být korigovatelné refrakcí nebo subjekty musí mít dostatečné fyzikální vyšetření optické neuropatie (funduskopické, zorné pole nebo ztráta gangliových buněk sítnice), aby ospravedlnily primární diagnózu optické neuropatie související s FRDA.

    Nebo

  8. Ejekční frakce (EF) méně než 50 % při posledním hodnocení (do 1 roku před screeningem), s anamnézou v souladu s kardiomyopatií z FRDA a VA 20/25-20/40.

Kritéria vyloučení:

  1. Jakékoli nestabilní onemocnění, které podle názoru zkoušejícího vylučuje účast ve studii.
  2. Použití jakéhokoli hodnoceného produktu do 30 dnů před screeningem.
  3. Historie zneužívání návykových látek.
  4. Diagnóza aktivní infekce HIV nebo hepatitidy B nebo C.
  5. Přítomnost těžkého onemocnění ledvin (eGFR <30 ml/min) nebo onemocnění jater [aspartátaminotransferáza (AST) nebo alaninaminotransferáza (ALT) > 2x horní hranice normy], jak dokládají laboratorní výsledky při screeningu.
  6. Klinicky významný abnormální počet bílých krvinek (ANC <1500), hemoglobin (< 9,0 gm/dl) nebo počet krevních destiček (100 K nebo >500 K), jak dokládají výsledky laboratorních testů při screeningu.
  7. Jakákoli jiná aktivní příčina neuropatie zrakového nervu (nedostatek vitaminu B12, nedostatek vitaminu E atd.) nebo srdeční onemocnění
  8. EF méně než 35 % při posledním echokardiografickém vyšetření
  9. Nekontrolovaná arytmie
  10. Současné užívání jakýchkoli systémových chronických imunosupresiv
  11. Současné užívání metforminu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Nízká dávka (20-30 mg)
Subjekty budou dostávat denní subkutánní (SC) dávkování Elamipretidu (20-30 mg) po dobu 52 týdnů
Lék: Elamipretide
Elamipretid je tetrapeptid s omezenou penetrací hematoencefalickou bariérou, který byl vyvinut pro použití u různých mitochondriálních poruch, včetně FRDA, mitochondriální myopatie a Barthova syndromu.
Ostatní jména:
  • MTP-131
  • SS-31
Experimentální: Vysoká dávka (40–60 mg)
Subjekty budou dostávat denní subkutánní (SC) dávkování Elamipretidu (40-60 mg) po dobu 52 týdnů
Lék: Elamipretide
Elamipretid je tetrapeptid s omezenou penetrací hematoencefalickou bariérou, který byl vyvinut pro použití u různých mitochondriálních poruch, včetně FRDA, mitochondriální myopatie a Barthova syndromu.
Ostatní jména:
  • MTP-131
  • SS-31

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve vysoce kontrastní zrakové ostrosti
Časové okno: Výchozí stav do 52 týdnů
Změna ve vysoce kontrastní zrakové ostrosti bude měřena vyhodnocením rozdílů v počtu přečtených písmen (binokulárně) na ETDRS vysoce kontrastní tabulce zrakové ostrosti mezi skupinami (nízká dávka a vysoká dávka).
Výchozí stav do 52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna zrakové ostrosti s nízkým kontrastem
Časové okno: Výchozí stav do 52 týdnů
Změna zrakové ostrosti s nízkým kontrastem bude měřena vyhodnocením rozdílů v počtu přečtených písmen (binokulárně) v tabulce zrakové ostrosti ETDRS s nízkým kontrastem mezi skupinami (nízká dávka a vysoká dávka).
Výchozí stav do 52 týdnů
Změna vizuální aktivity s nízkou luminiscencí
Časové okno: Výchozí stav do 52 týdnů
Změna zrakové ostrosti s nízkou luminiscencí bude měřena vyhodnocením rozdílu v počtu přečtených písmen (binokulárně) na grafu ETDRS vysoce kontrastní zrakové ostrosti s filtrem s nízkou luminiscencí mezi skupinami (nízká dávka a vysoká dávka).
Výchozí stav do 52 týdnů
Změna srdeční fibrózy
Časové okno: Výchozí stav do 36 týdnů
Změna srdeční fibrózy v průběhu času pomocí mapování T1 pomocí pozdního zesílení gadolinia mezi skupinami (nízká dávka a vysoká dávka).
Výchozí stav do 36 týdnů
Změna objemu srdečního úderu
Časové okno: Výchozí stav do 36 týdnů
Změna zdvihového objemu bude vypočítána jako ejekční frakce x komorový objem x tepová frekvence v průběhu času mezi skupinami (nízká dávka a vysoká dávka).
Výchozí stav do 36 týdnů
Změna vrstvy nervových vláken sítnice pomocí optické koherenční tomografie (OCT)
Časové okno: Základní hodnota až 52 týdnů
Změna tloušťky vrstvy nervových vláken sítnice mezi skupinami (nízká dávka a vysoká dávka) bude měřena pomocí OCT, neinvazivního zobrazovacího testu, který využívá světelné vlny k pořizování příčných řezů sítnice.
Základní hodnota až 52 týdnů
Změna kvality života z hlediska zraku podle Dotazníku vizuálních funkcí (VFQ)
Časové okno: Baseline to 52 weeks
VFQ je 25položkový výsledek hlášený pacientem týkající se vizuálních symptomů, který slouží k posouzení změny v pacientově sebehodnocení vizuálních schopností v čase oproti výchozímu stavu mezi skupinami (nízká dávka a vysoká dávka). VFQ-25 se skládá ze základní sady 25 otázek zaměřených na zrak, které představují 11 konstruktů souvisejících se zrakem, plus jedné dodatečné otázky hodnocení celkového zdraví. Každá položka je poté převedena na stupnici od 0 do 100. Souhrnná statistika je rozdíl průměrných hodnot od výchozího stavu do 52. týdne. Záporná hodnota představuje zhoršení v čase a kladná hodnota představuje zlepšení.
Baseline to 52 weeks
Změna srdečního napětí
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 36 týdnů
Změna srdeční deformace (dL/L) v každém rozměru na srdeční cyklus mezi skupinami (nízká dávka a vysoká dávka) je měřena pomocí speckle tracking na zobrazení.
Od výchozí hodnoty do 36 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Children's Hospital of Philadelphia

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Friedreich's Ataxia Research Alliance
Stealth BioTherapeutics Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
3. března 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
25. června 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
25. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. prosince 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 20-018049
  • SPIFA-101 (Jiný identifikátor: Stealth Biotherapeutics, Inc.)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení