Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

FRDA Investigator Initiated Study (IIS) med Elamipretide (ELViS-FA)

19. november 2025 opdateret af: David Lynch, Children's Hospital of Philadelphia

En pilotundersøgelse påbegyndt undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Elamipretid i behandlingen af ​​avancerede symptomer på Friedreich Ataxia (FRDA)

For at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og aktiviteten af ​​Elamipretide til behandling af synstab i Friedreich Ataxia (FRDA).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

For at evaluere effekten af ​​høj dosis (40-60 mg) versus lav dosis (20-30 mg) Elamipretid på højkontrast synsstyrke i FRDA sammenlignet med baseline ved 52 uger med mulighed for at forlænge med yderligere 52 uger, hvis der er objektive tegn på klinisk forbedring af primære eller sekundære endepunkter. Den foreløbige analyse vil være baseret på data fra et 36-ugers besøg. For forsøgspersoner, der er værre end 20/800 ved studiestart, vil de kun blive fulgt ved brug af svagsynede alternativer.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Udvidet adgang

Udvidet adgang

En måde for patienter med alvorlige sygdomme eller tilstande, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, til at få adgang til et medicinsk produkt, der ikke er godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Kaldes også medfølende brug. Der er forskellige udvidede adgangstyper.
Ledig

Ledig

  • Tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket tilgængelig for denne forsøgsbehandling, og patienter, der ikke er deltagere i den kliniske undersøgelse, kan muligvis få adgang til lægemidlet, det biologiske eller medicinske udstyr undersøgt.
  • Ikke længere tilgængelig: Udvidet adgang var tilgængelig for denne intervention tidligere, men er ikke tilgængelig i øjeblikket og vil ikke være tilgængelig i fremtiden.
  • Midlertidigt ikke tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket ikke tilgængelig for denne intervention, men forventes at være tilgængelig i fremtiden.
  • Godkendt til markedsføring: Interventionen er blevet godkendt af U.S. Food and Drug Administration til brug for offentligheden.
 uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia - Neurology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Genetisk bekræftet FRDA (punktmutationer tilladt).
  2. Alder >16 år.
  3. Sygdomsdebut før 18 års alderen.
  4. Hvis hun er kvinde, er forsøgspersonen ikke gravid eller ammer eller har til hensigt at blive gravid før, under eller inden for 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have et negativt serumgraviditetstestresultat ved screening, et negativt uringraviditetstestresultat ved baseline.
  5. Alle forsøgspersoner skal acceptere at bruge en pålidelig præventionsmetode under hele undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Mandlige forsøgspersoner bør ikke få en baby under undersøgelsen eller i mindst 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  6. Al samtidig medicin (inklusive håndkøbsmedicin), vitaminer og kosttilskud skal være i stabile doser i 30 dage før studiestart og holdes stabile under hele undersøgelsen efter bedste evne.

  7. Synsstyrke (VA) værre end 20/40 (kikkert) på basis af FRDA. Må ikke kunne korrigeres ved refraktion, eller forsøgspersoner skal have tilstrækkelige fysiske undersøgelsesfund af optisk neuropati (funduskopiske, synsfelter eller retinal gangliecelletab) til at retfærdiggøre den primære diagnose af FRDA-relateret optisk neuropati

    Eller

  8. Ejektionsfraktion (EF) mindre end 50 % ved sidste evaluering (inden for 1 år før screening), med en historie i overensstemmelse med kardiomyopati fra FRDA og VA 20/25- 20/40.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver ustabil sygdom, der efter investigators mening udelukker deltagelse i undersøgelsen.
  2. Brug af ethvert forsøgsprodukt inden for 30 dage før screening.
  3. En historie med stofmisbrug.
  4. Diagnose af aktiv HIV eller Hepatitis B eller C infektion.
  5. Tilstedeværelse af alvorlig nyresygdom (eGFR <30 ml/min) eller leversygdom [aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) >2x den øvre grænse for normal] som påvist af laboratorieresultater ved screening.
  6. Klinisk signifikant abnormt antal hvide blodlegemer (ANC <1500), hæmoglobin (< 9,0 gm/dL) eller blodpladetal (100 K eller >500 K) som påvist af laboratorietestresultater ved screening.
  7. Enhver anden aktiv årsag til optisk neuropati (vitamin B12-mangel, vitamin E-mangel osv.) eller hjertesygdom
  8. EF mindre end 35 % ved sidste ekkokardiografiske evaluering
  9. Ukontrolleret arytmi
  10. Nuværende brug af enhver systemisk kronisk immunsuppressiv medicin
  11. Nuværende brug af Metformin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Lav dosis (20-30 mg)
Forsøgspersoner vil modtage daglig subkutan (SC) dosering af Elamipretide (20-30 mg) i 52 uger
Medicin: Elamipretid
Elamipretide er et tetrapeptid med begrænset blod-hjernebarriere-penetration, der udvikles til brug i en række mitokondrielle lidelser, herunder FRDA, mitokondriel myopati og Barths syndrom.
Andre navne:
  • MTP-131
  • SS-31
Eksperimentel: Høj dosis (40-60 mg)
Forsøgspersoner vil modtage daglig subkutan (SC) dosering af Elamipretide (40-60 mg) i 52 uger
Medicin: Elamipretid
Elamipretide er et tetrapeptid med begrænset blod-hjernebarriere-penetration, der udvikles til brug i en række mitokondrielle lidelser, herunder FRDA, mitokondriel myopati og Barths syndrom.
Andre navne:
  • MTP-131
  • SS-31

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i højkontrast synsstyrke
Tidsramme: Baseline til 52 uger
Ændring i højkontrast synsskarphed vil blive målt ved at vurdere forskellene i antallet af læste bogstaver (kikkert) på ETDRS højkontrast synsskarphed mellem grupper (lav dosis og høj dosis).
Baseline til 52 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i lav kontrast synsstyrke
Tidsramme: Baseline til 52 uger
Ændring i synsskarphed med lav kontrast vil blive målt ved at vurdere forskellene i antallet af læste bogstaver (kikkert) på ETDRS-diagrammet med lav kontrast synsstyrke mellem grupper (lav dosis og høj dosis).
Baseline til 52 uger
Ændring i lav luminescens visuel aktivitet
Tidsramme: Baseline til 52 uger
Ændring i synsskarphed med lav luminescens vil blive målt ved at vurdere forskellen i antallet af læste bogstaver (kikkert) på ETDRS High Contrast Visual Acuity Chart med lavt luminescensfilter mellem grupperne (lav dosis og høj dosis).
Baseline til 52 uger
Ændring i hjertefibrose
Tidsramme: Baseline til 36 uger
Ændringen i hjertefibrose over tid ved T1-kortlægning ved brug af sen gadoliniumforstærkning mellem grupper (lav dosis og høj dosis).
Baseline til 36 uger
Skift hjerteslagvolumen
Tidsramme: Baseline til 36 uger
Ændringen i slagvolumen vil blive beregnet af ejektionsfraktion x ventrikulær volumen x pulsfrekvens, over tid mellem grupperne (lav dosis og høj dosis).
Baseline til 36 uger
Ændring i retinale nervefibrerlags tykkelse målt med optisk koherenstomografi (OCT)
Tidsramme: Baseline til 52 uger
Ændringen i tykkelsen af retinal nerve fiber layer mellem grupperne (lav dosis og høj dosis) vil blive målt ved hjælp af OCT, en ikke-invasiv billeddannende test, der bruger lysbølger til at tage tværsnitsbilleder af nethinden.
Baseline til 52 uger
Ændring i visuel livskvalitet målt med Visual Functioning Questionnaire (VFQ)
Tidsramme: Baseline til 52 uger
VFQ er et 25-spørgsmål patientrapporteret resultat vedrørende visuelle symptomer, der anvendes til at vurdere ændringer i patientens selvrapportering af visuel evne over tid sammenlignet med udgangspunktet mellem grupper (lav dosis og høj dosis). VFQ-25 består af et basis-sæt på 25 synsrelaterede spørgsmål, der repræsenterer 11 synsrelaterede konstruktioner, plus et yderligere enkeltspørgsmål om generel helbredsvurdering. Hvert spørgsmål konverteres derefter til en skala fra 0 til 100. Resuméstatistikken er forskellen i middelværdier fra udgangspunktet til uge 52. En negativ værdi repræsenterer en forværring over tid, og en positiv værdi repræsenterer en forbedring.
Baseline til 52 uger
Ændring i hjertestræk
Tidsramme: Baseline til 36 uger
Ændringen i kardiak belastning (dL/L) i hver dimension pr. hjertecyklus mellem grupper (lav dosis og høj dosis) måles ved speckle-tracking på billeddannelse.
Baseline til 36 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Hospital of Philadelphia

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Friedreich's Ataxia Research Alliance
Stealth BioTherapeutics Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
3. marts 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
25. juni 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
25. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. december 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. november 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 20-018049
  • SPIFA-101 (Anden identifikator: Stealth Biotherapeutics, Inc.)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger