Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zahájená vyšetřovatelem FRDA (IIS) s Elamipretidem (ELViS-FA)

19. listopadu 2025 aktualizováno: David Lynch, Children's Hospital of Philadelphia

Pilotní studie iniciovaná výzkumníkem k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti Elamipretidu při léčbě pokročilých příznaků Friedreichovy ataxie (FRDA)

Vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a aktivitu Elamipretidu při léčbě ztráty zraku u Friedreichovy ataxie (FRDA).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Vyhodnotit účinek vysoké dávky (40-60 mg) versus nízké dávky (20-30 mg) Elamipretidu na vysoce kontrastní zrakovou ostrost ve FRDA ve srovnání s výchozí hodnotou v 52. týdnu s možností prodloužení o dalších 52 týdnů, pokud existují objektivní známky klinické zlepšení primárních nebo sekundárních cílových ukazatelů. Průběžná analýza bude založena na údajích z 36týdenní návštěvy. Subjekty horší než 20/800 na začátku studie budou sledovány pouze za použití slabozrakých alternativ.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia - Neurology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Geneticky potvrzená FRDA (bodové mutace povoleny).
  2. Věk >16 let.
  3. Nástup onemocnění před 18. rokem věku.
  4. Pokud je žena, subjekt není těhotný nebo nekojí nebo nezamýšlí otěhotnět před, během nebo do 30 dnů po poslední dávce studovaného léku. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní výsledek těhotenského testu v séru při screeningu, negativní výsledek těhotenského testu v moči při výchozím stavu.
  5. Všechny subjekty musí souhlasit s používáním spolehlivé metody antikoncepce v průběhu studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce studovaného léku. Muži by neměli zplodit dítě během studie nebo alespoň 30 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  6. Všechny souběžné léky (včetně volně prodejných léků), vitamíny a doplňky musí být ve stabilních dávkách po dobu 30 dnů před vstupem do studie a musí být udržovány stabilní po celou dobu studie podle svých nejlepších schopností.

  7. Zraková ostrost (VA) horší než 20/40 (binokulární) na základě FRDA. Nesmí být korigovatelné refrakcí nebo subjekty musí mít dostatečné fyzikální vyšetření optické neuropatie (funduskopické, zorné pole nebo ztráta gangliových buněk sítnice), aby ospravedlnily primární diagnózu optické neuropatie související s FRDA.

    Nebo

  8. Ejekční frakce (EF) méně než 50 % při posledním hodnocení (do 1 roku před screeningem), s anamnézou v souladu s kardiomyopatií z FRDA a VA 20/25-20/40.

Kritéria vyloučení:

  1. Jakékoli nestabilní onemocnění, které podle názoru zkoušejícího vylučuje účast ve studii.
  2. Použití jakéhokoli hodnoceného produktu do 30 dnů před screeningem.
  3. Historie zneužívání návykových látek.
  4. Diagnóza aktivní infekce HIV nebo hepatitidy B nebo C.
  5. Přítomnost těžkého onemocnění ledvin (eGFR <30 ml/min) nebo onemocnění jater [aspartátaminotransferáza (AST) nebo alaninaminotransferáza (ALT) > 2x horní hranice normy], jak dokládají laboratorní výsledky při screeningu.
  6. Klinicky významný abnormální počet bílých krvinek (ANC <1500), hemoglobin (< 9,0 gm/dl) nebo počet krevních destiček (100 K nebo >500 K), jak dokládají výsledky laboratorních testů při screeningu.
  7. Jakákoli jiná aktivní příčina neuropatie zrakového nervu (nedostatek vitaminu B12, nedostatek vitaminu E atd.) nebo srdeční onemocnění
  8. EF méně než 35 % při posledním echokardiografickém vyšetření
  9. Nekontrolovaná arytmie
  10. Současné užívání jakýchkoli systémových chronických imunosupresiv
  11. Současné užívání metforminu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nízká dávka (20-30 mg)
Subjekty budou dostávat denní subkutánní (SC) dávkování Elamipretidu (20-30 mg) po dobu 52 týdnů
Lék: Elamipretide
Elamipretid je tetrapeptid s omezenou penetrací hematoencefalickou bariérou, který byl vyvinut pro použití u různých mitochondriálních poruch, včetně FRDA, mitochondriální myopatie a Barthova syndromu.
Ostatní jména:
  • MTP-131
  • SS-31
Experimentální: Vysoká dávka (40–60 mg)
Subjekty budou dostávat denní subkutánní (SC) dávkování Elamipretidu (40-60 mg) po dobu 52 týdnů
Lék: Elamipretide
Elamipretid je tetrapeptid s omezenou penetrací hematoencefalickou bariérou, který byl vyvinut pro použití u různých mitochondriálních poruch, včetně FRDA, mitochondriální myopatie a Barthova syndromu.
Ostatní jména:
  • MTP-131
  • SS-31

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve vysoce kontrastní zrakové ostrosti
Časové okno: Výchozí stav do 52 týdnů
Změna ve vysoce kontrastní zrakové ostrosti bude měřena vyhodnocením rozdílů v počtu přečtených písmen (binokulárně) na ETDRS vysoce kontrastní tabulce zrakové ostrosti mezi skupinami (nízká dávka a vysoká dávka).
Výchozí stav do 52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna zrakové ostrosti s nízkým kontrastem
Časové okno: Výchozí stav do 52 týdnů
Změna zrakové ostrosti s nízkým kontrastem bude měřena vyhodnocením rozdílů v počtu přečtených písmen (binokulárně) v tabulce zrakové ostrosti ETDRS s nízkým kontrastem mezi skupinami (nízká dávka a vysoká dávka).
Výchozí stav do 52 týdnů
Změna vizuální aktivity s nízkou luminiscencí
Časové okno: Výchozí stav do 52 týdnů
Změna zrakové ostrosti s nízkou luminiscencí bude měřena vyhodnocením rozdílu v počtu přečtených písmen (binokulárně) na grafu ETDRS vysoce kontrastní zrakové ostrosti s filtrem s nízkou luminiscencí mezi skupinami (nízká dávka a vysoká dávka).
Výchozí stav do 52 týdnů
Změna srdeční fibrózy
Časové okno: Výchozí stav do 36 týdnů
Změna srdeční fibrózy v průběhu času pomocí mapování T1 pomocí pozdního zesílení gadolinia mezi skupinami (nízká dávka a vysoká dávka).
Výchozí stav do 36 týdnů
Změna objemu srdečního úderu
Časové okno: Výchozí stav do 36 týdnů
Změna zdvihového objemu bude vypočítána jako ejekční frakce x komorový objem x tepová frekvence v průběhu času mezi skupinami (nízká dávka a vysoká dávka).
Výchozí stav do 36 týdnů
Změna vrstvy nervových vláken sítnice pomocí optické koherenční tomografie (OCT)
Časové okno: Základní hodnota až 52 týdnů
Změna tloušťky vrstvy nervových vláken sítnice mezi skupinami (nízká dávka a vysoká dávka) bude měřena pomocí OCT, neinvazivního zobrazovacího testu, který využívá světelné vlny k pořizování příčných řezů sítnice.
Základní hodnota až 52 týdnů
Změna kvality života z hlediska zraku podle Dotazníku vizuálních funkcí (VFQ)
Časové okno: Baseline to 52 weeks
VFQ je 25položkový výsledek hlášený pacientem týkající se vizuálních symptomů, který slouží k posouzení změny v pacientově sebehodnocení vizuálních schopností v čase oproti výchozímu stavu mezi skupinami (nízká dávka a vysoká dávka). VFQ-25 se skládá ze základní sady 25 otázek zaměřených na zrak, které představují 11 konstruktů souvisejících se zrakem, plus jedné dodatečné otázky hodnocení celkového zdraví. Každá položka je poté převedena na stupnici od 0 do 100. Souhrnná statistika je rozdíl průměrných hodnot od výchozího stavu do 52. týdne. Záporná hodnota představuje zhoršení v čase a kladná hodnota představuje zlepšení.
Baseline to 52 weeks
Změna srdečního napětí
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 36 týdnů
Změna srdeční deformace (dL/L) v každém rozměru na srdeční cyklus mezi skupinami (nízká dávka a vysoká dávka) je měřena pomocí speckle tracking na zobrazení.
Od výchozí hodnoty do 36 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Philadelphia

Spolupracovníci

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Stealth BioTherapeutics Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. března 2022

Primární dokončení (Aktuální)

25. června 2024

Dokončení studie (Aktuální)

25. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. prosince 2021

První zveřejněno (Aktuální)

23. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

12. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20-018049
  • SPIFA-101 (Jiný identifikátor: Stealth Biotherapeutics, Inc.)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit