Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Tesometu s otevřeným rozšířením u subjektů s Prader-Williho syndromem (PWS)

9. prosince 2022 aktualizováno: Saniona

Fáze 2b, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická, 16týdenní studie hledání dávky, bezpečnosti a účinnosti s obdobím otevřeného prodloužení (OLE) Tesometu u subjektů se syndromem Prader-Willi

Tato studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost přípravku Tesomet (tesofensin + metoprolol) u subjektů s PWS.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

U dvojitě zaslepené části studie bude dávkování zahájeno u podskupiny dospělých ve věku 18-65 let. Po přezkoumání údajů o bezpečnosti podskupiny nezávislým výborem pro sledování dat a po přezkoumání a potvrzení ze strany FDA o registraci subjektů

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Spojené státy, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

9 let až 61 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Subjekt a jeho zákonný zástupce musí být ochotni poskytnout informovaný souhlas
  • Potvrzená genetická diagnóza PWS

  • Index tělesné hmotnosti (BMI) v následujícím rozmezí při screeningu:

    1. Ženy a muži ve věku 18 až 65 let: 27 až 60 kg/m2; nebo
    2. Ženské a mužské subjekty ve věku 13 až 17 let s BMI, které je alespoň 85. percentil pro věk a pohlaví;
  • Subjekty ženského pohlaví musí mít schopnost neplodit děti
  • Zdokumentovaná stabilní tělesná hmotnost
  • Střední hyperfagie při screeningu a při základní linii
  • Účastníci musí mít spolehlivého a stabilního pečovatele, který by měl být schopen strávit s účastníky přiměřené množství času, aby byl schopen řešit chování, aktivity a symptomy.
  • Muži, kteří jsou sexuálně aktivní, musí být chirurgicky sterilní

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo aktivně zamýšlejí otěhotnět během studie

  • TK vsedě, který po 5 minutách odpočinku při screeningu splňuje následující kritéria:

    1. Dospělí jedinci se systolickým TK >/=145 mmHg nebo
    2. Dospělí jedinci s diastolickým TK >/=95 mmHg nebo
    3. Dospívající subjekty se systolickým nebo diastolickým TK, který je 95. percentil nebo vyšší pro věk a pohlaví
  • Diabetes mellitus 1. typu
  • Anamnéza demence (např. Alzheimerova choroba, Parkinsonova choroba)
  • Anamnéza bulimie nebo mentální anorexie
  • Závažná depresivní porucha v anamnéze během 2 let před screeningem nebo jakákoliv anamnéza jiné závažné psychiatrické poruchy (např. schizofrenie, bipolární porucha) nebo příznaky bludů, halucinací nebo mánie/hypománie během 90 dnů před screeningem, jak je popsáno Diagnostický a statistický manuál duševních poruch, 5. vydání (DSM-5)
  • Nekontrolované endokrinní poruchy (např. Cushingův syndrom, Addisonova choroba, hypotyreóza, hypertyreóza)
  • Zdravotní stav nebo nedávná systémová infekce, která by podle názoru zkoušejícího mohla ovlivnit bezpečnost subjektu
  • Užívání zakázaných léků, včetně současného užívání SSRI/SNRI

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Jednou denně PO po dobu 16 týdnů během dvojitě zaslepeného období; pak, pokud je vhodný pro OLE, dávkování jednou denně po dobu 36 týdnů nejvyšší tolerované dávky Tesometu z dvojitě zaslepeného období
Jiný: Placebo
Neaktivní srovnávač
Lék: Tesomet
Kombinace s fixní dávkou
Ostatní jména:
  • tesofensin
  • metoprolol
Experimentální: Tesomet Low Dose
Jednou denně PO po dobu 16 týdnů během dvojitě zaslepeného období; pak, pokud je způsobilý pro OLE, dávkování jednou denně po dobu 36 týdnů nejvyšší tolerované dávky z dvojitě zaslepeného období
Lék: Tesomet
Kombinace s fixní dávkou
Ostatní jména:
  • tesofensin
  • metoprolol
Experimentální: Tesomet střední dávka
Jednou denně PO po dobu 16 týdnů během dvojitě zaslepeného období; pak, pokud je způsobilý pro OLE, dávkování jednou denně po dobu 36 týdnů nejvyšší tolerované dávky z dvojitě zaslepeného období
Lék: Tesomet
Kombinace s fixní dávkou
Ostatní jména:
  • tesofensin
  • metoprolol
Experimentální: Tesomet High Dose
Jednou denně PO po dobu 16 týdnů během dvojitě zaslepeného období; pak, pokud je způsobilý pro OLE, dávkování jednou denně po dobu 36 týdnů nejvyšší tolerované dávky z dvojitě zaslepeného období
Lék: Tesomet
Kombinace s fixní dávkou
Ostatní jména:
  • tesofensin
  • metoprolol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hyperfagie
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Změna v celkovém skóre Dotazníku hyperfagie pro klinické studie (HQ-CT).
Výchozí stav do týdne 16

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna tělesné hmotnosti
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Procentuální změna tělesné hmotnosti
Výchozí stav do týdne 16
Závažnost hyperfagie (pečovatel)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Změna v hodnocení závažnosti hyperfagie pečovatelem
Výchozí stav do týdne 16
Změna hyperfágie (pečovatel)
Časové okno: 16. týden
Podíl odpovědí pečovatele na změnu hyperfagie subjektu
16. týden
Závažnost PWS (lékař)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Změna klinického hodnocení závažnosti PWS subjektu
Výchozí stav do týdne 16
Celková změna stavu (lékař)
Časové okno: 16. týden
Podíl odpovědí lékaře na změnu celkového klinického stavu subjektu
16. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Saniona

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Sophie Guillaume, MS, Saniona

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
28. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
9. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
9. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. ledna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. prosince 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. prosince 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • TM006

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Sponzor zváží žádosti kvalifikovaných výzkumníků o přístup ke studijním materiálům TM006

Časový rámec sdílení IPD

Po dokončení klinického vývoje Tesometu

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení