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Studio di Tesomet con estensione in aperto in soggetti con sindrome di Prader-Willi (PWS)

9 dicembre 2022 aggiornato da: Saniona

Uno studio di fase 2b, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico, di 16 settimane per la determinazione della dose, la sicurezza e l'efficacia con periodo di estensione in aperto (OLE) di Tesomet in soggetti con sindrome di Prader-Willi

Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia di Tesomet (tesofensina + metoprololo) in soggetti con PWS.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Per la parte in doppio cieco dello studio, il dosaggio verrà avviato in un sottogruppo di adulti di età compresa tra 18 e 65 anni. A seguito della revisione indipendente del Data Monitoring Board dei dati sulla sicurezza dei sottogruppi e della revisione e conferma da parte della FDA, arruolamento dei soggetti

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 9 anni a 61 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Il soggetto e il suo rappresentante legalmente autorizzato devono essere disposti a fornire il consenso informato
  • Diagnosi genetica confermata di PWS

  • Indice di massa corporea (BMI) entro il seguente intervallo allo screening:

    1. Soggetti di sesso femminile e maschile di età compresa tra 18 e 65 anni: da 27 a 60 kg/m2; o
    2. Soggetti di sesso femminile e maschile di età compresa tra 13 e 17 anni con indice di massa corporea almeno pari all'85° percentile per età e sesso;
  • I soggetti di sesso femminile devono essere potenzialmente non fertili
  • Peso corporeo stabile documentato
  • Iperfagia moderata allo screening e al basale
  • I partecipanti devono avere un caregiver affidabile e stabile che dovrebbe essere in grado di trascorrere una quantità adeguata di tempo con i partecipanti per essere in grado di affrontare comportamenti, attività e sintomi
  • I soggetti di sesso maschile sessualmente attivi devono essere chirurgicamente sterili

Criteri chiave di esclusione:

  • Donne in gravidanza, allattamento o che intendono attivamente rimanere incinte durante lo studio

  • Pressione arteriosa da seduti che soddisfa i seguenti criteri dopo 5 minuti di riposo durante lo screening:

    1. Soggetti adulti con PA sistolica >/=145 mmHg o
    2. Soggetti adulti con PA diastolica >/=95 mmHg o
    3. Soggetti adolescenti con pressione arteriosa sistolica o diastolica pari o superiore al 95° percentile per età e sesso
  • Diabete mellito di tipo 1
  • Storia di demenza (p. es., morbo di Alzheimer, morbo di Parkinson)
  • Storia di bulimia o anoressia nervosa
  • Storia di disturbo depressivo maggiore nei 2 anni precedenti lo Screening, o qualsiasi storia di altro disturbo psichiatrico grave (p. es., schizofrenia, disturbo bipolare), o sintomi di deliri, allucinazioni o mania/ipomania entro 90 giorni prima dello Screening, come descritto da il Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali, 5a edizione (DSM-5)
  • Disturbi endocrini non controllati (p. es., sindrome di Cushing, morbo di Addison, ipotiroidismo, ipertiroidismo)
  • Condizione medica o recente infezione sistemica che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe avere un impatto sulla sicurezza del soggetto
  • Uso di farmaci proibiti, incluso l'uso corrente di SSRI/SNRI

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
PO una volta al giorno per 16 settimane durante il periodo in doppio cieco; quindi, se idoneo per OLE, somministrazione una volta al giorno per 36 settimane della dose di Tesomet più alta tollerata dal periodo in doppio cieco
Altro: Placebo
Comparatore inattivo
Droga: Tesomet
Combinazione a dose fissa
Altri nomi:
  • tesofensina
  • metoprololo
Sperimentale: Tesomet a basso dosaggio
PO una volta al giorno per 16 settimane durante il periodo in doppio cieco; quindi, se idoneo per OLE, somministrazione una volta al giorno per 36 settimane della dose più alta tollerata dal periodo in doppio cieco
Droga: Tesomet
Combinazione a dose fissa
Altri nomi:
  • tesofensina
  • metoprololo
Sperimentale: Tesomet dose media
PO una volta al giorno per 16 settimane durante il periodo in doppio cieco; quindi, se idoneo per OLE, somministrazione una volta al giorno per 36 settimane della dose più alta tollerata dal periodo in doppio cieco
Droga: Tesomet
Combinazione a dose fissa
Altri nomi:
  • tesofensina
  • metoprololo
Sperimentale: Tesomet ad alta dose
PO una volta al giorno per 16 settimane durante il periodo in doppio cieco; quindi, se idoneo per OLE, somministrazione una volta al giorno per 36 settimane della dose più alta tollerata dal periodo in doppio cieco
Droga: Tesomet
Combinazione a dose fissa
Altri nomi:
  • tesofensina
  • metoprololo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Iperfagia
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 16
Variazione del punteggio totale del questionario sull'iperfagia per gli studi clinici (HQ-CT).
Dal basale alla settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del peso corporeo
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 16
Variazione percentuale del peso corporeo
Dal basale alla settimana 16
Gravità dell'iperfagia (caregiver)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 16
Cambiamento nella valutazione del caregiver della gravità dell'iperfagia
Dal basale alla settimana 16
Cambiamento dell'iperfagia (caregiver)
Lasso di tempo: Settimana 16
Proporzione delle risposte del caregiver per il cambiamento nell'iperfagia del soggetto
Settimana 16
Gravità PWS (clinico)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 16
Cambiamento nella valutazione clinica della gravità della PWS del soggetto
Dal basale alla settimana 16
Modifica dello stato generale (clinico)
Lasso di tempo: Settimana 16
Proporzione delle risposte del medico per il cambiamento dello stato clinico generale del soggetto
Settimana 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Saniona

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Sophie Guillaume, MS, Saniona

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
28 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
9 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
9 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
5 gennaio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 dicembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 dicembre 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TM006

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Lo Sponsor prenderà in considerazione le richieste di ricercatori qualificati per l'accesso ai materiali di studio TM006

Periodo di condivisione IPD

Dopo il completamento dello sviluppo clinico di Tesomet

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Modulo di consenso informato (ICF)
  • Relazione sullo studio clinico (CSR)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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