Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Tesometu s otevřeným rozšířením u subjektů s Prader-Williho syndromem (PWS)

9. prosince 2022 aktualizováno: Saniona

Fáze 2b, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická, 16týdenní studie hledání dávky, bezpečnosti a účinnosti s obdobím otevřeného prodloužení (OLE) Tesometu u subjektů se syndromem Prader-Willi

Tato studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost přípravku Tesomet (tesofensin + metoprolol) u subjektů s PWS.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

U dvojitě zaslepené části studie bude dávkování zahájeno u podskupiny dospělých ve věku 18-65 let. Po přezkoumání údajů o bezpečnosti podskupiny nezávislým výborem pro sledování dat a po přezkoumání a potvrzení ze strany FDA o registraci subjektů

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Spojené státy, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

11 let až 63 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Subjekt a jeho zákonný zástupce musí být ochotni poskytnout informovaný souhlas
  • Potvrzená genetická diagnóza PWS

  • Index tělesné hmotnosti (BMI) v následujícím rozmezí při screeningu:

    1. Ženy a muži ve věku 18 až 65 let: 27 až 60 kg/m2; nebo
    2. Ženské a mužské subjekty ve věku 13 až 17 let s BMI, které je alespoň 85. percentil pro věk a pohlaví;
  • Subjekty ženského pohlaví musí mít schopnost neplodit děti
  • Zdokumentovaná stabilní tělesná hmotnost
  • Střední hyperfagie při screeningu a při základní linii
  • Účastníci musí mít spolehlivého a stabilního pečovatele, který by měl být schopen strávit s účastníky přiměřené množství času, aby byl schopen řešit chování, aktivity a symptomy.
  • Muži, kteří jsou sexuálně aktivní, musí být chirurgicky sterilní

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo aktivně zamýšlejí otěhotnět během studie

  • TK vsedě, který po 5 minutách odpočinku při screeningu splňuje následující kritéria:

    1. Dospělí jedinci se systolickým TK >/=145 mmHg nebo
    2. Dospělí jedinci s diastolickým TK >/=95 mmHg nebo
    3. Dospívající subjekty se systolickým nebo diastolickým TK, který je 95. percentil nebo vyšší pro věk a pohlaví
  • Diabetes mellitus 1. typu
  • Anamnéza demence (např. Alzheimerova choroba, Parkinsonova choroba)
  • Anamnéza bulimie nebo mentální anorexie
  • Závažná depresivní porucha v anamnéze během 2 let před screeningem nebo jakákoliv anamnéza jiné závažné psychiatrické poruchy (např. schizofrenie, bipolární porucha) nebo příznaky bludů, halucinací nebo mánie/hypománie během 90 dnů před screeningem, jak je popsáno Diagnostický a statistický manuál duševních poruch, 5. vydání (DSM-5)
  • Nekontrolované endokrinní poruchy (např. Cushingův syndrom, Addisonova choroba, hypotyreóza, hypertyreóza)
  • Zdravotní stav nebo nedávná systémová infekce, která by podle názoru zkoušejícího mohla ovlivnit bezpečnost subjektu
  • Užívání zakázaných léků, včetně současného užívání SSRI/SNRI

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Jednou denně PO po dobu 16 týdnů během dvojitě zaslepeného období; pak, pokud je vhodný pro OLE, dávkování jednou denně po dobu 36 týdnů nejvyšší tolerované dávky Tesometu z dvojitě zaslepeného období
Jiný: Placebo
Neaktivní srovnávač
Lék: Tesomet
Kombinace s fixní dávkou
Ostatní jména:
  • tesofensin
  • metoprolol
Experimentální: Tesomet Low Dose
Jednou denně PO po dobu 16 týdnů během dvojitě zaslepeného období; pak, pokud je způsobilý pro OLE, dávkování jednou denně po dobu 36 týdnů nejvyšší tolerované dávky z dvojitě zaslepeného období
Lék: Tesomet
Kombinace s fixní dávkou
Ostatní jména:
  • tesofensin
  • metoprolol
Experimentální: Tesomet střední dávka
Jednou denně PO po dobu 16 týdnů během dvojitě zaslepeného období; pak, pokud je způsobilý pro OLE, dávkování jednou denně po dobu 36 týdnů nejvyšší tolerované dávky z dvojitě zaslepeného období
Lék: Tesomet
Kombinace s fixní dávkou
Ostatní jména:
  • tesofensin
  • metoprolol
Experimentální: Tesomet High Dose
Jednou denně PO po dobu 16 týdnů během dvojitě zaslepeného období; pak, pokud je způsobilý pro OLE, dávkování jednou denně po dobu 36 týdnů nejvyšší tolerované dávky z dvojitě zaslepeného období
Lék: Tesomet
Kombinace s fixní dávkou
Ostatní jména:
  • tesofensin
  • metoprolol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hyperfagie
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Změna v celkovém skóre Dotazníku hyperfagie pro klinické studie (HQ-CT).
Výchozí stav do týdne 16

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna tělesné hmotnosti
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Procentuální změna tělesné hmotnosti
Výchozí stav do týdne 16
Závažnost hyperfagie (pečovatel)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Změna v hodnocení závažnosti hyperfagie pečovatelem
Výchozí stav do týdne 16
Změna hyperfágie (pečovatel)
Časové okno: 16. týden
Podíl odpovědí pečovatele na změnu hyperfagie subjektu
16. týden
Závažnost PWS (lékař)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Změna klinického hodnocení závažnosti PWS subjektu
Výchozí stav do týdne 16
Celková změna stavu (lékař)
Časové okno: 16. týden
Podíl odpovědí lékaře na změnu celkového klinického stavu subjektu
16. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Saniona

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Sophie Guillaume, MS, Saniona

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

9. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

9. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. ledna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

20. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

13. prosince 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. prosince 2022

Naposledy ověřeno

1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TM006

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Sponzor zváží žádosti kvalifikovaných výzkumníků o přístup ke studijním materiálům TM006

Časový rámec sdílení IPD

Po dokončení klinického vývoje Tesometu

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit