Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost HMI-103, kandidáta na vývoj úpravy genů u dospělých s klasickou PKU kvůli nedostatku PAH

5. října 2023 aktualizováno: Homology Medicines, Inc

Fáze 1, otevřená studie s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti HMI-103 podávaného intravenózně u dospělých účastníků s klasickou PKU v důsledku nedostatku PAH

Toto je otevřená studie fáze 1 se sekvenčním vzestupným dávkováním k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti jednorázového intravenózního (IV.) podání HMI-103, kandidáta na vývoj genové úpravy, u dospělých účastníků ve věku 18 až 55 let, včetně, s klasickou PKU v důsledku nedostatku PAH, kteří mají nekontrolované onemocnění navzdory dietnímu řízení s omezením Phe.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je otevřená studie fáze 1 se sekvenčním vzestupným dávkováním k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti jednorázového intravenózního podání HMI-103, kandidáta na vývoj genové úpravy, u dospělých účastníků ve věku 18 až 55 let včetně, s klasická PKU v důsledku nedostatku PAH, kteří mají nekontrolované onemocnění navzdory dietnímu řízení s omezením Phe. Mohou být zkoumány až 3 úrovně dávek HMI-103. Při dané úrovni dávky se plánuje zařazení 3 účastníků a jejich dávkování. Dávkování účastníků bude rozloženo. Po vyhodnocení dat od prvních 3 účastníků v kohortě se DMC rozhodne eskalovat na další dávkovou úroveň nebo rozšířit kohortu na zvolené dávkové úrovni.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
3

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Indiana
      • Topeka, Indiana, Spojené státy, 46571
        • The Community Health Clinic
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Spojené státy, 17579
        • Clinic for Special Children

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 55 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí ve věku 18-55 let v době informovaného souhlasu
  • Diagnóza klasické fenylketonurie (PKU) v důsledku deficitu PAH
  • Čtyři výchozí hodnoty Phe v plazmě s koncentrací ≥ 600 μmol/l a alespoň jedna historická hodnota ≥ 600 μmol/l v předchozích 24 měsících.
  • Účastníci musí mít nekontrolované klasické onemocnění PKU (navzdory dietnímu řízení s omezením Phe) podle posouzení zkoušejícího a potvrzeného nezávislým DMC na konci období screeningu.
  • Účastník má schopnost a ochotu dodržovat základní dietu po dobu trvání studie, pokud není určeno jinak

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty s PKU, která není způsobena nedostatkem PAH
  • Přítomnost anti-AAVHSC15 neutralizačních protilátek
  • Účastníci, kteří jsou dobře kontrolováni na dietě s omezením Phe.
  • Hemoglobin A1c > 6,5 % nebo glukóza nalačno > 126 mg/dl
  • Testy jaterních funkcí > ULN
  • Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) > 1,2
  • Hematologické hodnoty mimo normální rozmezí
  • Dříve užívaná genová terapie pro léčbu jakéhokoli stavu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta s nízkou dávkou
HMI-103 doručilo IV jednou
Lék: HMI-103
HMI-103 je kapsid AAVHSC15 obsahující funkční kopii lidského genu PAH
Experimentální: Skupina středních dávek
HMI-103 doručilo IV jednou
Lék: HMI-103
HMI-103 je kapsid AAVHSC15 obsahující funkční kopii lidského genu PAH
Experimentální: Skupina s vysokou dávkou
HMI-103 doručilo IV jednou
Lék: HMI-103
HMI-103 je kapsid AAVHSC15 obsahující funkční kopii lidského genu PAH

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit účinnost HMI-103 na snížení koncentrace Phe v plazmě při každé hladině dávky
Časové okno: Výchozí stav do týdnů 24-32
Průměrná procentuální změna od výchozí hodnoty v týdnech 24-32 v plazmatické koncentraci Phe v každé dávkové kohortě po podání HMI-103
Výchozí stav do týdnů 24-32
Měřit výskyt a závažnost nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) a nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI) při jediném podání HMI-103
Časové okno: Výchozí stav do týdne 104
Výchozí stav do týdne 104

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit účinek HMI-103 na koncentraci Phe v plazmě ve srovnání s pokyny pro léčbu PKU
Časové okno: Výchozí stav do týdne 104
Výskyt plazmatického Phe ≤ 360 μmol/l v každé dávkové kohortě v každém časovém bodě po podání HMI-103
Výchozí stav do týdne 104
K posouzení trvanlivosti odezvy
Časové okno: Týdny 48-52
Výskyt Phe v plazmě ≤ 360 μmol/l během 48.–52. týdne po podání HMI-103
Týdny 48-52
Posoudit změny v příjmu bílkovin ve stravě
Časové okno: Výchozí stav do týdne 104
Změna přirozeného a celkového příjmu bílkovin (g/den) od výchozí hodnoty v každém časovém bodě po podání HMI-103
Výchozí stav do týdne 104

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Homology Medicines, Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
3. června 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
14. září 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
14. září 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. února 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. října 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • HMI-103-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení