Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność HMI-103, kandydata do rozwoju edycji genów u dorosłych z klasyczną PKU z powodu niedoboru WWA

5 października 2023 zaktualizowane przez: Homology Medicines, Inc

Otwarte badanie I fazy ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności HMI-103 podawanego dożylnie dorosłym uczestnikom z klasyczną PKU spowodowaną niedoborem WWA

Jest to badanie fazy 1 otwarte, z sekwencyjną rosnącą eskalacją dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczego podania dożylnego (IV) HMI-103, kandydata do rozwoju edycji genów, u dorosłych uczestników w wieku od 18 do 55 lat, włącznie, z klasyczną PKU spowodowaną niedoborem WWA, u których choroba jest niekontrolowana pomimo ograniczonej diety Phe.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie I fazy z sekwencyjną rosnącą eskalacją dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczego podania dożylnego HMI-103, kandydata do opracowania edycji genów, u dorosłych uczestników w wieku od 18 do 55 lat włącznie, z klasycznej PKU z powodu niedoboru WWA, u których choroba jest niekontrolowana pomimo diety z ograniczeniem Phe. Można zbadać do 3 poziomów dawek HMI-103. Przy danym poziomie dawki planuje się zapisać i dawkować 3 uczestnikom. Dawkowanie dla uczestników będzie rozłożone. Po ocenie danych od pierwszych 3 uczestników kohorty, DMC zdecyduje o eskalacji do następnego poziomu dawki lub rozszerzeniu kohorty na wybranym poziomie dawki.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
3

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Topeka, Indiana, Stany Zjednoczone, 46571
        • The Community Health Clinic
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17579
        • Clinic for Special Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 55 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli w wieku 18-55 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
  • Diagnostyka klasycznej fenyloketonurii (PKU) w przebiegu niedoboru WWA
  • Cztery wyjściowe wartości Phe w osoczu o stężeniu ≥ 600 μmol/l i co najmniej jedna wartość historyczna ≥ 600 μmol/l w ciągu ostatnich 24 miesięcy.
  • Uczestnicy muszą mieć niekontrolowaną klasyczną chorobę PKU (pomimo diety z ograniczeniem Phe) w ocenie badacza i potwierdzonej przez niezależny DMC na koniec okresu przesiewowego.
  • Uczestnik ma możliwość i chęć utrzymania podstawowej diety przez cały czas trwania badania, o ile nie zaleci inaczej

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z PKU, która nie jest spowodowana niedoborem WWA
  • Obecność przeciwciał neutralizujących anty-AAVHSC15
  • Uczestnicy, którzy są dobrze kontrolowani na diecie z ograniczeniem Phe.
  • Hemoglobina A1c >6,5% lub glukoza na czczo >126 mg/dl
  • Próby czynnościowe wątroby > GGN
  • Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) > 1,2
  • Wartości hematologiczne poza normalnym zakresem
  • Wcześniej otrzymana terapia genowa do leczenia dowolnego stanu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta z niską dawką
HMI-103 dostarczył dożylnie jednorazowo
Lek: HMI-103
HMI-103 jest kapsydem AAVHSC15 zawierającym funkcjonalną kopię ludzkiego genu PAH
Eksperymentalny: Kohorta dawki pośredniej
HMI-103 dostarczył dożylnie jednorazowo
Lek: HMI-103
HMI-103 jest kapsydem AAVHSC15 zawierającym funkcjonalną kopię ludzkiego genu PAH
Eksperymentalny: Kohorta z dużą dawką
HMI-103 dostarczył dożylnie jednorazowo
Lek: HMI-103
HMI-103 jest kapsydem AAVHSC15 zawierającym funkcjonalną kopię ludzkiego genu PAH

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności HMI-103 w zmniejszaniu stężenia Phe w osoczu przy każdym poziomie dawki
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodni 24-32
Średnia procentowa zmiana stężenia Phe w osoczu w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniach 24-32 w każdej kohorcie dawki po podaniu HMI-103
Wartość wyjściowa do tygodni 24-32
Aby zmierzyć częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych pojawiających się podczas leczenia (TEAE) i zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI) po pojedynczym podaniu HMI-103
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 104. tygodnia
Wartość wyjściowa do 104. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena wpływu HMI-103 na stężenie Phe w osoczu w odniesieniu do wytycznych dotyczących leczenia PKU
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 104
Częstość występowania Phe w osoczu ≤ 360 μmol/l w każdej kohorcie dawki w każdym punkcie czasowym po podaniu HMI-103
Wartość wyjściowa do tygodnia 104
Aby ocenić trwałość odpowiedzi
Ramy czasowe: Tygodnie 48-52
Częstość występowania Phe w osoczu ≤ 360 μmol/l w tygodniach 48-52 po podaniu HMI-103
Tygodnie 48-52
Ocena zmian w spożyciu białka w diecie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 104
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w naturalnym i całkowitym spożyciu białka (g/dzień) w każdym punkcie czasowym po podaniu HMI-103
Wartość wyjściowa do tygodnia 104

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Homology Medicines, Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
3 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
14 września 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
14 września 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
21 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 lutego 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 lutego 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
9 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 października 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • HMI-103-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami