Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost HMI-103, kandidáta na vývoj úpravy genů u dospělých s klasickou PKU kvůli nedostatku PAH

5. října 2023 aktualizováno: Homology Medicines, Inc

Fáze 1, otevřená studie s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti HMI-103 podávaného intravenózně u dospělých účastníků s klasickou PKU v důsledku nedostatku PAH

Toto je otevřená studie fáze 1 se sekvenčním vzestupným dávkováním k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti jednorázového intravenózního (IV.) podání HMI-103, kandidáta na vývoj genové úpravy, u dospělých účastníků ve věku 18 až 55 let, včetně, s klasickou PKU v důsledku nedostatku PAH, kteří mají nekontrolované onemocnění navzdory dietnímu řízení s omezením Phe.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená studie fáze 1 se sekvenčním vzestupným dávkováním k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti jednorázového intravenózního podání HMI-103, kandidáta na vývoj genové úpravy, u dospělých účastníků ve věku 18 až 55 let včetně, s klasická PKU v důsledku nedostatku PAH, kteří mají nekontrolované onemocnění navzdory dietnímu řízení s omezením Phe. Mohou být zkoumány až 3 úrovně dávek HMI-103. Při dané úrovni dávky se plánuje zařazení 3 účastníků a jejich dávkování. Dávkování účastníků bude rozloženo. Po vyhodnocení dat od prvních 3 účastníků v kohortě se DMC rozhodne eskalovat na další dávkovou úroveň nebo rozšířit kohortu na zvolené dávkové úrovni.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Indiana
      • Topeka, Indiana, Spojené státy, 46571
        • The Community Health Clinic
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Spojené státy, 17579
        • Clinic for Special Children

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 55 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí ve věku 18-55 let v době informovaného souhlasu
  • Diagnóza klasické fenylketonurie (PKU) v důsledku deficitu PAH
  • Čtyři výchozí hodnoty Phe v plazmě s koncentrací ≥ 600 μmol/l a alespoň jedna historická hodnota ≥ 600 μmol/l v předchozích 24 měsících.
  • Účastníci musí mít nekontrolované klasické onemocnění PKU (navzdory dietnímu řízení s omezením Phe) podle posouzení zkoušejícího a potvrzeného nezávislým DMC na konci období screeningu.
  • Účastník má schopnost a ochotu dodržovat základní dietu po dobu trvání studie, pokud není určeno jinak

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty s PKU, která není způsobena nedostatkem PAH
  • Přítomnost anti-AAVHSC15 neutralizačních protilátek
  • Účastníci, kteří jsou dobře kontrolováni na dietě s omezením Phe.
  • Hemoglobin A1c > 6,5 % nebo glukóza nalačno > 126 mg/dl
  • Testy jaterních funkcí > ULN
  • Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) > 1,2
  • Hematologické hodnoty mimo normální rozmezí
  • Dříve užívaná genová terapie pro léčbu jakéhokoli stavu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta s nízkou dávkou
HMI-103 doručilo IV jednou
Lék: HMI-103
HMI-103 je kapsid AAVHSC15 obsahující funkční kopii lidského genu PAH
Experimentální: Skupina středních dávek
HMI-103 doručilo IV jednou
Lék: HMI-103
HMI-103 je kapsid AAVHSC15 obsahující funkční kopii lidského genu PAH
Experimentální: Skupina s vysokou dávkou
HMI-103 doručilo IV jednou
Lék: HMI-103
HMI-103 je kapsid AAVHSC15 obsahující funkční kopii lidského genu PAH

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit účinnost HMI-103 na snížení koncentrace Phe v plazmě při každé hladině dávky
Časové okno: Výchozí stav do týdnů 24-32
Průměrná procentuální změna od výchozí hodnoty v týdnech 24-32 v plazmatické koncentraci Phe v každé dávkové kohortě po podání HMI-103
Výchozí stav do týdnů 24-32
Měřit výskyt a závažnost nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) a nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI) při jediném podání HMI-103
Časové okno: Výchozí stav do týdne 104
Výchozí stav do týdne 104

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit účinek HMI-103 na koncentraci Phe v plazmě ve srovnání s pokyny pro léčbu PKU
Časové okno: Výchozí stav do týdne 104
Výskyt plazmatického Phe ≤ 360 μmol/l v každé dávkové kohortě v každém časovém bodě po podání HMI-103
Výchozí stav do týdne 104
K posouzení trvanlivosti odezvy
Časové okno: Týdny 48-52
Výskyt Phe v plazmě ≤ 360 μmol/l během 48.–52. týdne po podání HMI-103
Týdny 48-52
Posoudit změny v příjmu bílkovin ve stravě
Časové okno: Výchozí stav do týdne 104
Změna přirozeného a celkového příjmu bílkovin (g/den) od výchozí hodnoty v každém časovém bodě po podání HMI-103
Výchozí stav do týdne 104

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Homology Medicines, Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. června 2022

Primární dokončení (Aktuální)

14. září 2023

Dokončení studie (Aktuální)

14. září 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. února 2022

První zveřejněno (Aktuální)

3. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

9. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. října 2023

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HMI-103-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na HMI-103

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guatemala

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit