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Sicherheit und Wirksamkeit von HMI-103, einem Entwicklungskandidaten für Gene Editing bei Erwachsenen mit klassischer PKU aufgrund von PAH-Mangel

5. Oktober 2023 aktualisiert von: Homology Medicines, Inc

Eine Open-Label-Dosiseskalationsstudie der Phase 1 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von intravenös verabreichtem HMI-103 bei erwachsenen Teilnehmern mit klassischer PKU aufgrund von PAH-Mangel

Dies ist eine offene Phase-1-Studie mit sequentieller aufsteigender Dosiseskalation zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer einzelnen intravenösen (i.v.) Verabreichung von HMI-103, einem Entwicklungskandidaten für die Genbearbeitung, bei erwachsenen Teilnehmern im Alter von 18 bis 55 Jahren. einschließlich, mit klassischer PKU aufgrund von PAH-Mangel, die trotz Phe-beschränktem Ernährungsmanagement eine unkontrollierte Krankheit haben.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene Phase-1-Studie mit sequentieller aufsteigender Dosiseskalation zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer einzelnen intravenösen Verabreichung von HMI-103, einem Entwicklungskandidaten für die Genbearbeitung, bei erwachsenen Teilnehmern im Alter von 18 bis einschließlich 55 Jahren klassische PKU aufgrund eines PAH-Mangels, die trotz Phe-beschränkter Ernährung eine unkontrollierte Erkrankung haben. Es können bis zu 3 Dosierungen von HMI-103 untersucht werden. Bei einer bestimmten Dosisstufe sollen 3 Teilnehmer aufgenommen und dosiert werden. Die Teilnehmerdosierung erfolgt gestaffelt. Nach Auswertung der Daten der ersten 3 Teilnehmer einer Kohorte wird das DMC entscheiden, auf die nächste Dosisstufe zu eskalieren oder die Kohorte auf die ausgewählte Dosisstufe zu erweitern.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
3

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Topeka, Indiana, Vereinigte Staaten, 46571
        • The Community Health Clinic
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17579
        • Clinic for Special Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 55 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene im Alter von 18 bis 55 Jahren zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  • Diagnose der klassischen Phenylketonurie (PKU) durch PAH-Mangel
  • Vier Baseline-Plasma-Phe-Werte mit einer Konzentration von ≥ 600 μmol/l und mindestens einem historischen Wert ≥ 600 μmol/l in den vorangegangenen 24 Monaten.
  • Die Teilnehmer müssen eine unkontrollierte klassische PKU-Erkrankung haben (trotz Phe-beschränktem Ernährungsmanagement) nach Einschätzung des Prüfarztes und bestätigt durch das unabhängige DMC am Ende des Screening-Zeitraums.
  • Der Teilnehmer hat die Fähigkeit und Bereitschaft, seine Grundnahrung für die Dauer der Studie beizubehalten, sofern nicht anders angegeben

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit PKU, die nicht auf einen PAH-Mangel zurückzuführen ist
  • Vorhandensein von neutralisierenden Anti-AAVHSC15-Antikörpern
  • Teilnehmer, die auf einer Phe-beschränkten Diät gut kontrolliert werden.
  • Hämoglobin A1c > 6,5 % oder Nüchternglukose > 126 mg/dL
  • Leberfunktionstests > ULN
  • International normalisierte Ratio (INR) > 1,2
  • Hämatologische Werte außerhalb des Normbereichs
  • Zuvor erhaltene Gentherapie zur Behandlung einer beliebigen Erkrankung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte mit niedriger Dosis
HMI-103 gab einmal eine Infusion ab
Arzneimittel: HMI-103
HMI-103 ist ein AAVHSC15-Kapsid, das eine funktionelle Kopie des menschlichen PAH-Gens enthält
Experimental: Kohorte mit mittlerer Dosis
HMI-103 gab einmal eine Infusion ab
Arzneimittel: HMI-103
HMI-103 ist ein AAVHSC15-Kapsid, das eine funktionelle Kopie des menschlichen PAH-Gens enthält
Experimental: Hochdosis-Kohorte
HMI-103 gab einmal eine Infusion ab
Arzneimittel: HMI-103
HMI-103 ist ein AAVHSC15-Kapsid, das eine funktionelle Kopie des menschlichen PAH-Gens enthält

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Wirksamkeit von HMI-103 auf die Verringerung der Plasma-Phe-Konzentration bei jeder Dosisstufe
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24-32
Mittlere prozentuale Veränderung der Plasma-Phe-Konzentration in den Wochen 24–32 gegenüber dem Ausgangswert in jeder Dosisgruppe nach Verabreichung von HMI-103
Baseline bis Woche 24-32
Zur Messung der Inzidenz und Schwere von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs) einer einzelnen Verabreichung von HMI-103
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 104
Ausgangswert bis Woche 104

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Wirkung von HMI-103 auf die Plasma-Phe-Konzentration im Vergleich zu Behandlungsrichtlinien für PKU
Zeitfenster: Baseline bis Woche 104
Inzidenz von Plasma-Phe von ≤ 360 μmol/L innerhalb jeder Dosiskohorte zu jedem Zeitpunkt nach der Verabreichung von HMI-103
Baseline bis Woche 104
Um die Dauerhaftigkeit der Reaktion zu beurteilen
Zeitfenster: Wochen 48-52
Inzidenz von Phe im Plasma ≤ 360 μmol/l in den Wochen 48–52 nach Verabreichung von HMI-103
Wochen 48-52
Um die Veränderungen in der Aufnahme von Nahrungseiweiß zu beurteilen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 104
Änderung der natürlichen und Gesamtproteinaufnahme (g/Tag) gegenüber dem Ausgangswert zu jedem Zeitpunkt nach der Verabreichung von HMI-103
Baseline bis Woche 104

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Homology Medicines, Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
3. Juni 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
14. September 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
14. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. Dezember 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
9. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • HMI-103-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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