Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Podpora využití a bezpečnosti hydroxymočoviny pomocí přesnosti v Africe (PUSHUP)

19. srpna 2026 aktualizováno: Brown University

BrUOG 419 – Podpora využití a bezpečnosti hydroxymočoviny pomocí přesnosti v Africe (PUSHUP)

Srpkovitá anémie (SCA) patří mezi celosvětově nejběžnější a devastující krevní onemocnění, která postihuje více než 300 000 novorozenců ročně. Většina kojenců s SCA se rodí v prostředí s nízkými zdroji v subsaharské Africe, kde odhadem 50–90 % zemře před dosažením 5 let věku kvůli nedostatku včasné diagnózy a vhodné péče. Hydroxyurea je bezpečný a účinný perorální lék podávaný jednou denně, který se stal standardem péče o děti s SCA v prostředí s vysokými zdroji. Nyní existuje rostoucí množství důkazů na podporu bezpečnosti a klinických přínosů hydroxymočoviny pro léčbu SCA v subsaharské Africe. Požadavek na časté laboratorní sledování, nejistoty ohledně vhodného a nejúčinnějšího dávkování a obavy z hematologické laboratorní toxicity však budou i nadále omezovat rozšířené používání hydroxymočoviny a účinnost v reálném světě. Výzkumníci nedávno vyvinuli a prospektivně vyhodnotili individualizovanou, farmakokineticky řízenou strategii dávkování hydroxymočoviny pro děti s SCA, která prokázala optimální klinický a laboratorní přínos s minimální toxicitou. V této výzkumné studii se výzkumníci zaměřují na rozšíření tohoto přístupu precizní medicíny na Afriku.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie Promoting Utilization and Safety of Hydroxyurea Using Precision in Africa (PUSHUP) je prospektivní, randomizovaná klinická studie hydroxyurey u 400 dětí s SCA v Luandě v Angole. Studie bude prospektivně hodnotit bezpečnost a účinnost hydroxymočoviny s omezeným laboratorním sledováním a přinese přesnou medicínu dětem s SCA pomocí několika nových funkcí včetně měření hydroxymočoviny pomocí bateriově napájeného HPLC stroje a individuálních výpočtů dávky pomocí automatizovaného počítačového algoritmu . Cílem této studie je vytvořit směrnice pro hydroxymočovinu v subsaharské Africe založené na důkazech, včetně vhodného dávkování a strategie laboratorního monitorování s cílem umožnit široké použití hydroxymočoviny v celé subsaharské Africe bez ohledu na klinické nebo laboratorní zdroje.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
400

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Angola
      • Luanda, Angola
        • Nábor
        • Hospital Geral dos Cajueiros
        • Kontakt:
          • Eugenia Alberto Mateus, MSN

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza srpkovité anémie (HbSS nebo HbS/B0-talasémie)
  • Věk 6 měsíců - 12 let při zápisu
  • Rodič nebo opatrovník ochotný a schopný poskytnout písemný nebo informovaný souhlas
  • Hmotnost ≥ 7,5 kg (dočasné vyloučení)

Kritéria vyloučení:

  • Splenomegalie se známkami hypersplenismu, jak je definováno počtem krevních destiček <150 000, hemoglobinem <5 g/dl nebo absolutním počtem neutrofilů <1,0 x 10^9/l
  • Použití hydroxymočoviny během posledních 6 měsíců
  • Krevní transfuze během posledních 6 měsíců (dočasné vyloučení)
  • Těhotenství
  • Preexistující závažná hematologická toxicita definovaná počtem krevních destiček < 80 000, hemoglobinem < 4 bez ohledu na ANC; hemoglobin <6 A ARC <100; hemoglobin <7 A ARC <80 x10^9/l (dočasné vyloučení)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Počáteční dávka založená na hmotnosti
25 mg/kg počáteční dávka Hydroxymočovina
Lék: Hydroxymočovina
Hydroxymočovina má úzké terapeutické okno, takže výběr správné dávky je nezbytný pro optimalizaci přínosů a zabránění toxicitě.
Ostatní jména:
  • Hydrea
  • Droxia
Experimentální: Počáteční dávka řízená PK
Individuální, farmakokineticky řízená počáteční dávka Hydroxymočoviny
Lék: Hydroxymočovina
Hydroxymočovina má úzké terapeutické okno, takže výběr správné dávky je nezbytný pro optimalizaci přínosů a zabránění toxicitě.
Ostatní jména:
  • Hydrea
  • Droxia

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra klinických, srpkovitých nežádoucích účinků (stupeň ≥ 3) podle CTCAE v5.0
Časové okno: Od zahájení studijní léčby do prvních 12 měsíců léčby.
Tyto příhody budou primárně zahrnovat vazookluzivní bolestivé příhody, akutní hrudní syndrom, mrtvici, akutní sekvestraci sleziny a smrt. Údaje týkající se nežádoucích účinků, včetně stupně závažnosti a souvislosti s SCA, určí na místě místní zkoušející. Všechny události budou centrálně posuzovány zaslepeným hematologem, který není primárním zkoušejícím studie (Medical Safety Monitor), aby bylo možné zahrnout do tohoto koncového bodu.
Od zahájení studijní léčby do prvních 12 měsíců léčby.
Počet nežádoucích příhod nesouvisejících se SCA (stupeň ≥3), včetně úmrtí podle hodnocení CTCAE v5.0
Časové okno: Od zahájení studijní léčby do ukončení léčby přibližně 24 měsíců.
Četnost klinických příhod s omezeným laboratorním sledováním bude porovnána s 3 měsíci před léčbou hydroxyureou.
Od zahájení studijní léčby do ukončení léčby přibližně 24 měsíců.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hematologická odpověď po 12 měsících
Časové okno: Od zahájení studijní léčby do prvních 12 měsíců léčby.
Měřeno pomocí %HbF, podíl účastníků v každém rameni s HbF ≥ 30 %, hemoglobin, absolutní počet retikulocytů, absolutní počet neutrofilů, počet krevních destiček a střední korpuskulární objem), hematologické laboratorní toxicity (dávky limitující toxicity definované a priori), hospitalizace , smrt a všechny nežádoucí příhody stupně ≥ 3 (SCA a nesouvisející se SCA) podle CTCAE v5.0.
Od zahájení studijní léčby do prvních 12 měsíců léčby.

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dotazníky kvality života související se zdravím
Časové okno: Od zahájení studijní léčby do ukončení léčby přibližně 24 měsíců.
Vyhodnotit užitečnost a platnost dvou zavedených měření kvality života související se zdravím (HRQoL) pro pacienty a rodiny postižené SCA v Angole před a po léčbě hydroxyureou. vyhodnotíme modul Pediatric Quality of Life Srpkovitá anémie (PedsQL SCD) pro děti ≥ 2 roky a modul PedsQL™ Family Impact Module pro rodiny všech přihlášených účastníků. Využijeme také Mezinárodní celosvětový hodnotící průzkum srpkovitých buněk (SWAY). Tyto nástroje jsou dostupné v portugalském jazyce; z důvodu konzistence a s ohledem na pravděpodobnou nízkou míru gramotnosti v populaci budou všechny průzkumy účastníkům prováděny ústně pracovníky studie, zaznamenané na papíře nebo prostřednictvím tabletu. Porovnáme výsledky před a po léčbě hydroxyureou. Výsledky porovnáme mezi sebou a s publikovanou literaturou z jiných populací SCA.
Od zahájení studijní léčby do ukončení léčby přibližně 24 měsíců.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Brown University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Novartis

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Patrick T McGann, MD, MS, Rhode Island Hospital and Hasbro Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
15. listopadu 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BrUOG 419
  • U01HL157872 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení