Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fremme udnyttelse og sikkerhed af hydroxyurea ved hjælp af præcision i Afrika (PUSHUP)

19. august 2026 opdateret af: Brown University

BrUOG 419 - Fremme af udnyttelse og sikkerhed af hydroxyurea ved hjælp af præcision i Afrika (PUSHUP)

Seglcelleanæmi (SCA) er blandt verdens mest almindelige og ødelæggende blodsygdomme, der påvirker mere end 300.000 nyfødte om året. De fleste spædbørn med SCA fødes i de ressourcesvage omgivelser i Afrika syd for Sahara, hvor anslået 50-90% vil dø før 5 års alderen på grund af manglende tidlig diagnose og passende pleje. Hydroxyurea er en sikker og effektiv oral medicin én gang dagligt, som er blevet standarden for pleje til behandling af børn med SCA i høje ressourcer. Der er nu en voksende mængde af beviser for at understøtte sikkerheden og de kliniske fordele ved hydroxyurinstof til behandling af SCA i Afrika syd for Sahara. Kravet om hyppig laboratorieovervågning, usikkerhed om passende, mest effektive dosering og bekymringen for hæmatologiske laboratorietoksiciteter vil dog fortsat begrænse udbredt hydroxyurinstofudnyttelse og effektivitet i den virkelige verden. Efterforskerne har for nylig udviklet og prospektivt evalueret en individualiseret, farmakokinetikstyret doseringsstrategi for hydroxyurinstof til børn med SCA, der har vist optimale kliniske og laboratoriemæssige fordele med minimal toksicitet. I denne forskningsundersøgelse sigter efterforskerne på at udvide denne præcisionsmedicinske tilgang til Afrika.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

PUSHUP-studiet (Promoting Utilization and Safety of Hydroxyurea Using Precision in Africa) er et prospektivt, randomiseret klinisk forsøg med hydroxyurinstof for 400 børn med SCA i Luanda, Angola. Studiet vil prospektivt evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​hydroxyurinstof med begrænset laboratorieovervågning og vil bringe præcisionsmedicin til børn med SCA ved hjælp af flere nye funktioner, herunder måling af hydroxyurinstof ved hjælp af en batteridrevet HPLC-maskine og individualiserede dosisberegninger ved hjælp af en automatiseret computerbaseret algoritme . Formålet med denne undersøgelse er at etablere evidensbaserede retningslinjer for hydroxyurinstof i Afrika syd for Sahara, herunder passende doserings- og laboratorieovervågningsstrategi med det mål at tillade udbredt brug af hydroxyurinstof på tværs af Afrika syd for Sahara, uanset kliniske ressourcer eller laboratorieressourcer.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
400

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Angola
      • Luanda, Angola
        • Rekruttering
        • Hospital Geral dos Cajueiros
        • Kontakt:
          • Eugenia Alberto Mateus, MSN

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af seglcelleanæmi (HbSS eller HbS/B0-thalassæmi)
  • Alder 6 måneder - 12 år ved indskrivning
  • Forælder eller værge er villig og i stand til at give skriftligt eller informeret samtykke
  • Vægt ≥ 7,5 kg (midlertidig udelukkelse)

Ekskluderingskriterier:

  • Splenomegali med tegn på hypersplenisme som defineret ved blodpladetal <150.000, hæmoglobin <5 g/dL eller absolut neutrofiltal <1,0 x10^9/L
  • Hydroxyurea brug inden for de seneste 6 måneder
  • Blodtransfusion inden for de seneste 6 måneder (midlertidig udelukkelse)
  • Graviditet
  • Eksisterende svær hæmatologisk toksicitet, som defineret ved blodpladetal <80.000, hæmoglobin <4 uanset ANC; hæmoglobin <6 OG ARC <100; hæmoglobin <7 OG ARC <80 x10^9/L (midlertidig udelukkelse)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Vægtbaseret startdosis
25 mg/kg startdosis Hydroxyurea
Medicin: Hydroxyurinstof
Hydroxyurea har et snævert terapeutisk vindue, således at valg af den korrekte dosis er afgørende for at optimere fordelene og undgå toksicitet.
Andre navne:
  • Hydrea
  • Droxia
Eksperimentel: PK-guidet startdosis
Individualiseret, PK-guidet startdosis Hydroxyurea
Medicin: Hydroxyurinstof
Hydroxyurea har et snævert terapeutisk vindue, således at valg af den korrekte dosis er afgørende for at optimere fordelene og undgå toksicitet.
Andre navne:
  • Hydrea
  • Droxia

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af kliniske seglcellebivirkninger (grad ≥ 3) som vurderet af CTCAE v5.0
Tidsramme: Fra start af studiebehandling til første 12 måneders behandling.
Disse hændelser vil primært omfatte vaso-okklusive smertefulde hændelser, akut brystsyndrom, slagtilfælde, akut miltsekvestrering og død. Data vedrørende uønskede hændelser, herunder sværhedsgrad og sammenhæng med SCA, vil blive bestemt på stedet af den lokale investigator. Alle hændelser vil blive bedømt centralt af en blindet hæmatolog, som ikke er en primær undersøgelsesforsker (Medical Safety Monitor) til inklusion i dette endepunkt.
Fra start af studiebehandling til første 12 måneders behandling.
Antal ikke-SCA-relaterede uønskede hændelser (grad ≥3), inklusive død som vurderet af CTCAE v5.0
Tidsramme: Fra start af studiebehandling til afslutning af behandling, cirka 24 måneder.
Den kliniske hændelsesrate med begrænset laboratoriemonitorering vil blive sammenlignet med de 3 måneder før hydroxyurinstofbehandling.
Fra start af studiebehandling til afslutning af behandling, cirka 24 måneder.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmatologisk respons efter 12 måneder
Tidsramme: Fra start af studiebehandling til første 12 måneders behandling.
Målt ved %HbF, andel af deltagere i hver arm med HbF ≥ 30 %, hæmoglobin, absolut retikulocyttal, absolut neutrofiltal, trombocyttal og gennemsnitlig korpuskulær volumen), hæmatologisk laboratorietoksicitet (dosisbegrænsende toksicitet defineret a priori), hospitalsindlæggelser , død og alle uønskede hændelser grad ≥ 3 (SCA og ikke-SCA-relateret) som vurderet af CTCAE v5.0.
Fra start af studiebehandling til første 12 måneders behandling.

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sundhedsrelateret livskvalitetsspørgeskemaer
Tidsramme: Fra start af studiebehandling til afslutning af behandling, cirka 24 måneder.
At evaluere nytten og validiteten af ​​to etablerede mål for sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) for patienter og familier ramt af SCA i Angola før og efter hydroxyurinstofbehandling. vi vil evaluere PedsQL SCD-modulet for børn ≥ 2 år og PedsQL™ Family Impact Module for familier til alle tilmeldte deltagere. Vi vil også bruge den Internationale Sickle Cell World Assessment Survey (SWAY). Disse værktøjer er tilgængelige på portugisisk; for konsistens og for at tage højde for den sandsynlige lave læsefærdighedsrate i befolkningen, vil alle undersøgelser blive administreret mundtligt til deltagerne af studiepersonalet, registreret på papir eller via tablet. Vi vil sammenligne resultater før og efter behandling med hydroxyurinstof. Vi vil sammenligne resultater med hinanden og med den publicerede litteratur fra andre SCA-populationer.
Fra start af studiebehandling til afslutning af behandling, cirka 24 måneder.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Brown University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Novartis

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Patrick T McGann, MD, MS, Rhode Island Hospital and Hasbro Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. november 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BrUOG 419
  • U01HL157872 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger