Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Voxelotor pro zlepšení saturace kyslíkem u dospělých (Voxelotor)

28. června 2024 aktualizováno: Ian Welsby, MD, Duke University

Otevřená, jednoramenná studie fáze 2b k vyhodnocení účinnosti voxelotoru pro zlepšení saturace kyslíkem a snížení požadavků na ventilační podporu u dospělých pacientů s novou nebo zvýšenou potřebou kyslíku

Účelem studie je zhodnotit účinnost voxelotoru na zvýšení saturace kyslíkem u 20 pacientů s hypoxémií. Konkrétně bude porovnán poměr SpO2/FiO2 před a po použití voxelotoru v klidu a během cvičení (pouze ambulantní pacienti). Primárním cílem studie je zhodnotit účinnost voxelotoru na zvýšení saturace kyslíkem u pacientů s hypoxickou hypoxémií v důsledku konečného stádia plicního onemocnění nebo akutního poškození plic. Sekundárním cílem je vyhodnotit účinnost voxelotoru na umožnění deeskalace doplňkové kyslíkové podpory.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Účel studie: Primárním cílem studie je zhodnotit účinnost voxelotoru na zvýšení saturace kyslíkem u pacientů s hypoxickou hypoxémií v důsledku konečného stádia plicního onemocnění nebo akutního poškození plic.

Návrh a postupy: Den po získání písemného informovaného souhlasu bude 20 pacientům dostávat 500 mg voxelotoru třikrát denně (pro maximální celkovou denní dávku 1500 mg za den) po dobu 5 dnů. Fyziologická data při screeningu, základní linii, 1. až 5. den studie a až dva dny po podání voxelotoru budou zaznamenána ze standardní péče. Vzorky krve budou odebírány den před podáním voxelotoru, ve dnech studie 1 až 5 a ve 2 dnech vymývání po podání voxelotoru.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
3

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Clinical Research Coordinator
  • Telefonní číslo: +1 919 681 1803
  • E-mail: jacob.ribet@duke.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Health System

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Závislost na kyslíku v důsledku plicního onemocnění v konečném stádiu (populace před transplantací plic) nebo ALI/akutní poškození plic (například, ale bez omezení na primární dysfunkci aloštěpu, infekční pneumonii, aspiraci, nekardiogenní plicní edém). ALI bude definována podle berlínských kritérií s poměrem P/F <100 označujícím těžké ARDS, <200 označujícím střední a <300 mírné ARDS. ALI a mírné ARDS jsou považovány za synonyma. V případě nemožnosti získat analýzu arteriálních krevních plynů pro výpočet poměru P/F, zvážíme řadu pacientů vyžadujících standardní nosní kanyly s průtokem 6 l/min, aby se udrželo SaO2 >90 % jako ALI, a Salter High-Flow nazální kanyly při 12-15 l/min, aby se udrželo SaO2>85 % jako závažné ARDS.
  • Nejméně 48 hodin stabilní, zvýšené potřeby kyslíku nebo ventilační podpory před zahájením podávání léku, je-li souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Nezletilí (<18 let)
  • Preexistující městnavé srdeční selhání (NYHA III nebo IV)
  • Lékařsky významné, nerevaskularizované onemocnění koronárních tepen
  • Neschopnost získat informovaný souhlas od LAR
  • Těhotenství
  • Vězněná osoba.
  • Selhání jiného životně důležitého orgánu.
  • Těžké poškození jater (Childs-Pugh C) nebo jaterní enzymy > 4x horní hranice normálu (ULN) při screeningu.
  • Nestabilní akutní poškození ledvin/vzrůstající hladina kreatininu.
  • Chronické nervosvalové onemocnění vyžadující mechanickou ventilaci
  • Nepředpokládá se přežití > 48 hodin
  • Omezené terapeutické cíle (neresuscitovat atd.)
  • Historie plicní embolie (PE)
  • Vyžaduje léčbu flukonazolem nebo jinými středně silnými a silnými inhibitory CYP3A4 uvedenými v bodě 5.6
  • Pacient s aktivními krvácivými komplikacemi vyžadujícími více než 1 jednotku krevní transfuze denně, protože PK a PD Voxelotoru v situaci ztráty krve a krevní transfuze nejsou známy.
  • Účast na jiném klinickém hodnocení hodnoceného léku (nebo zdravotnického prostředku) během 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před udělením souhlasu, nebo se v současné době účastní jiného hodnocení hodnoceného nebo uváděného léku (nebo zdravotnického prostředku)
  • Jakýkoli stav včetně přítomnosti laboratorních abnormalit, které vystavují subjekt nepřijatelnému riziku, pokud by se studie účastnil
  • Jakýkoli stav nebo souběžná léčba, která narušuje schopnost interpretovat data ze studie nebo bezpečně používat Voxelotor.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Voxelotorové rameno
500 mg Voxelotoru dvakrát denně (pro celkovou denní dávku 1000 mg denně) po dobu 5 dnů. Tato dávka se může zvýšit na celkovou maximální denní dávku 1500 mg (500 mg třikrát denně), pokud subjekt toleruje počáteční dávku, jak stanovil lékař studie.
Lék: Voxelotor
500 mg voxelotoru bude podáváno dvakrát denně (pro celkovou denní dávku 1000 mg denně) po dobu 5 dnů. Tato dávka se může zvýšit na celkovou maximální denní dávku 1500 mg (500 mg třikrát denně), pokud subjekt toleruje počáteční dávku, jak stanovil hlavní výzkumník (PI).
Ostatní jména:
  • Oxbryta®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna poměru SpO2/FiO2 (S/F) z výchozí hodnoty na 2 dny po zahájení léčby voxelotorem
Časové okno: výchozí hodnoty do 2 dnů po zahájení léčby voxelotorem
SpO2 (saturace kyslíkem) je procento kyslíku v krvi. Frakce vdechovaného kyslíku (FiO2) je koncentrace kyslíku, který člověk vdechne.
výchozí hodnoty do 2 dnů po zahájení léčby voxelotorem

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna poměru SpO2/FiO2 (S/F) od výchozí hodnoty do 5 dnů po zahájení léčby voxelotorem
Časové okno: výchozí hodnoty do 5 dnů po zahájení léčby voxelotorem
SpO2 (saturace kyslíkem) je procento kyslíku v krvi. Frakce vdechovaného kyslíku (FiO2) je koncentrace kyslíku, který člověk vdechne.
výchozí hodnoty do 5 dnů po zahájení léčby voxelotorem

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Duke University

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Ian Welsby, Duke University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
3. května 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
28. června 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
4. července 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. června 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Pro00109353

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení