Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Voxelotor pro zlepšení saturace kyslíkem u dospělých (Voxelotor)

28. června 2024 aktualizováno: Ian Welsby, MD, Duke University

Otevřená, jednoramenná studie fáze 2b k vyhodnocení účinnosti voxelotoru pro zlepšení saturace kyslíkem a snížení požadavků na ventilační podporu u dospělých pacientů s novou nebo zvýšenou potřebou kyslíku

Účelem studie je zhodnotit účinnost voxelotoru na zvýšení saturace kyslíkem u 20 pacientů s hypoxémií. Konkrétně bude porovnán poměr SpO2/FiO2 před a po použití voxelotoru v klidu a během cvičení (pouze ambulantní pacienti). Primárním cílem studie je zhodnotit účinnost voxelotoru na zvýšení saturace kyslíkem u pacientů s hypoxickou hypoxémií v důsledku konečného stádia plicního onemocnění nebo akutního poškození plic. Sekundárním cílem je vyhodnotit účinnost voxelotoru na umožnění deeskalace doplňkové kyslíkové podpory.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účel studie: Primárním cílem studie je zhodnotit účinnost voxelotoru na zvýšení saturace kyslíkem u pacientů s hypoxickou hypoxémií v důsledku konečného stádia plicního onemocnění nebo akutního poškození plic.

Návrh a postupy: Den po získání písemného informovaného souhlasu bude 20 pacientům dostávat 500 mg voxelotoru třikrát denně (pro maximální celkovou denní dávku 1500 mg za den) po dobu 5 dnů. Fyziologická data při screeningu, základní linii, 1. až 5. den studie a až dva dny po podání voxelotoru budou zaznamenána ze standardní péče. Vzorky krve budou odebírány den před podáním voxelotoru, ve dnech studie 1 až 5 a ve 2 dnech vymývání po podání voxelotoru.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Health System

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Závislost na kyslíku v důsledku plicního onemocnění v konečném stádiu (populace před transplantací plic) nebo ALI/akutní poškození plic (například, ale bez omezení na primární dysfunkci aloštěpu, infekční pneumonii, aspiraci, nekardiogenní plicní edém). ALI bude definována podle berlínských kritérií s poměrem P/F <100 označujícím těžké ARDS, <200 označujícím střední a <300 mírné ARDS. ALI a mírné ARDS jsou považovány za synonyma. V případě nemožnosti získat analýzu arteriálních krevních plynů pro výpočet poměru P/F, zvážíme řadu pacientů vyžadujících standardní nosní kanyly s průtokem 6 l/min, aby se udrželo SaO2 >90 % jako ALI, a Salter High-Flow nazální kanyly při 12-15 l/min, aby se udrželo SaO2>85 % jako závažné ARDS.
  • Nejméně 48 hodin stabilní, zvýšené potřeby kyslíku nebo ventilační podpory před zahájením podávání léku, je-li souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Nezletilí (<18 let)
  • Preexistující městnavé srdeční selhání (NYHA III nebo IV)
  • Lékařsky významné, nerevaskularizované onemocnění koronárních tepen
  • Neschopnost získat informovaný souhlas od LAR
  • Těhotenství
  • Vězněná osoba.
  • Selhání jiného životně důležitého orgánu.
  • Těžké poškození jater (Childs-Pugh C) nebo jaterní enzymy > 4x horní hranice normálu (ULN) při screeningu.
  • Nestabilní akutní poškození ledvin/vzrůstající hladina kreatininu.
  • Chronické nervosvalové onemocnění vyžadující mechanickou ventilaci
  • Nepředpokládá se přežití > 48 hodin
  • Omezené terapeutické cíle (neresuscitovat atd.)
  • Historie plicní embolie (PE)
  • Vyžaduje léčbu flukonazolem nebo jinými středně silnými a silnými inhibitory CYP3A4 uvedenými v bodě 5.6
  • Pacient s aktivními krvácivými komplikacemi vyžadujícími více než 1 jednotku krevní transfuze denně, protože PK a PD Voxelotoru v situaci ztráty krve a krevní transfuze nejsou známy.
  • Účast na jiném klinickém hodnocení hodnoceného léku (nebo zdravotnického prostředku) během 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před udělením souhlasu, nebo se v současné době účastní jiného hodnocení hodnoceného nebo uváděného léku (nebo zdravotnického prostředku)
  • Jakýkoli stav včetně přítomnosti laboratorních abnormalit, které vystavují subjekt nepřijatelnému riziku, pokud by se studie účastnil
  • Jakýkoli stav nebo souběžná léčba, která narušuje schopnost interpretovat data ze studie nebo bezpečně používat Voxelotor.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Voxelotorové rameno
500 mg Voxelotoru dvakrát denně (pro celkovou denní dávku 1000 mg denně) po dobu 5 dnů. Tato dávka se může zvýšit na celkovou maximální denní dávku 1500 mg (500 mg třikrát denně), pokud subjekt toleruje počáteční dávku, jak stanovil lékař studie.
Lék: Voxelotor
500 mg voxelotoru bude podáváno dvakrát denně (pro celkovou denní dávku 1000 mg denně) po dobu 5 dnů. Tato dávka se může zvýšit na celkovou maximální denní dávku 1500 mg (500 mg třikrát denně), pokud subjekt toleruje počáteční dávku, jak stanovil hlavní výzkumník (PI).
Ostatní jména:
  • Oxbryta®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna poměru SpO2/FiO2 (S/F) z výchozí hodnoty na 2 dny po zahájení léčby voxelotorem
Časové okno: výchozí hodnoty do 2 dnů po zahájení léčby voxelotorem
SpO2 (saturace kyslíkem) je procento kyslíku v krvi. Frakce vdechovaného kyslíku (FiO2) je koncentrace kyslíku, který člověk vdechne.
výchozí hodnoty do 2 dnů po zahájení léčby voxelotorem

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna poměru SpO2/FiO2 (S/F) od výchozí hodnoty do 5 dnů po zahájení léčby voxelotorem
Časové okno: výchozí hodnoty do 5 dnů po zahájení léčby voxelotorem
SpO2 (saturace kyslíkem) je procento kyslíku v krvi. Frakce vdechovaného kyslíku (FiO2) je koncentrace kyslíku, který člověk vdechne.
výchozí hodnoty do 5 dnů po zahájení léčby voxelotorem

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Duke University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ian Welsby, Duke University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. května 2022

Primární dokončení (Aktuální)

28. června 2023

Dokončení studie (Aktuální)

4. července 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

21. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00109353

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Akutní poranění plic

Klinické studie na Voxelotor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Switzerland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit