Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Canavan-jediný pacient IND

21. srpna 2023 aktualizováno: University of Florida

Rozšířená přístupová zkouška systémového podávání genového vektoru aspartoacylázy ASPA (rAAV9-CB6-AspA) u jediného pacienta s Canavanovou chorobou

Rekombinantní virový vektor zkonstruovaný z adeno-asociovaného viru (AAV) byl zkonstruován tak, aby nesl gen lidské aspartoacylázy (ASPA) exprimovaný z modifikovaného promotoru kuřecího p-aktinu (CB6) zesilujícího CMV. Bylo prokázáno, že konstrukt produkuje ASPA na zvířecích modelech Canavanovy choroby, které úzce odpovídají navrhované studii na lidech. Navrhovaná klinická studie je otevřená studie s rozšířeným přístupem, která podává genový vektor rAAV9-CB6-AspA simultánní systémovou a intracerebroventrikulární cestou jedinému lidskému subjektu (18-24 měsíců věku) s Canavanovou chorobou. Subjekt také obdrží imunitní modulaci k přechodné ablaci B-buněk (Rituximab) a modulaci odpovědi T-buněk (Sirolimus) před počáteční expozicí AAV9. Vzhledem k nulovým mutacím AspA subjektu a současnému séronegativnímu stavu AAV tento režim umožní pozdější expozici terapeutickému vektoru, pokud je to nutné, a blokuje jakoukoli imunotoxicitu v CNS. Cílem této studie je změřit bezpečnost a účinnost genové terapie zprostředkované AAV jako léčebného přístupu pro neuronální patologii u Canavanovy choroby. Subjekt bude působit jako jeho vlastní kontrola a změna od výchozí hodnoty bude posouzena s ohledem na úrovně NAA v mozku, obsah vody v mozku a morfologii, zlepšený klinický stav a periferní úrovně NAA. Bezpečnostní parametry měřené v této studii budou zahrnovat: chemické složení séra a hematologii, analýzu moči, fyzikální hodnocení, analýzu plné krve na vektorové genomy, imunologickou odpověď na ASPA a AAV, stejně jako hlášenou historii symptomů u subjektu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Již není k dispozici

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

Rozšířený typ přístupu

Popisuje kategorii rozšířeného přístupu podle předpisů amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Existují tři typy rozšířeného přístupu:
  • Individual pacienti: Umožňuje jedinému pacientovi se závažným onemocněním nebo stavem, který se nemůže zúčastnit klinické studie, přístup k léku nebo biologickému produktu. která nebyla schválena FDA. Tato kategorie také zahrnuje přístup v nouzové situaci.
  • Populace střední velikosti: Umožňuje více než jednomu pacientovi (ale obecně méně pacientům než prostřednictvím léčebného IND/protokolu) přístup k lék nebo biologický produkt, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu se používá, když více pacientů se stejným onemocněním nebo stavem hledá přístup ke konkrétnímu léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA.
  • Léčba IND/Protokol
  • Léčba IND/Protokol
    • strong>: Umožňuje velké, rozšířené populaci přístup k léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu lze poskytnout pouze v případě, že je produkt již vyvíjen pro marketing pro stejné použití jako použití s ​​rozšířeným přístupem.
  • Jednotliví pacienti
  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • mužský
  • 18-24 měsíců věku v době zápisu do studia
  • mít diagnózu Canavanovy choroby, jak je definována biochemickými kritérii A/NEBO analýzou genetických mutací, A prokázat klinické nálezy, jako je makrocefalie, opožděný vývoj, záchvaty nebo jiné pozitivní nálezy
  • Zvýšené hladiny NAA v mozku, které korelují s NAA acidémií a acidurií
  • Ochota vysadit aspirin, produkty obsahující aspirin a další léky, které mohou změnit funkci krevních destiček, 7 dní před podáním dávky a obnovit 24 hodin po podání činidla pro přenos genů

Kritéria vyloučení:

  • Vyžadovala akutní (na rozdíl od dlouhodobé, udržovací nebo chronické supresivní) perorální nebo intravenózní antibiotickou léčbu respirační infekce během 15 dnů před screeningem
  • Během posledních 15 dnů před výchozím screeningem jste potřebovali perorální nebo systémové kortikosteroidy
  • Mít počet krevních destiček nižší než 75 000/mm3
  • mít v anamnéze dysfunkci krevních destiček, známky abnormální funkce krevních destiček při screeningu nebo nedávné užívání léků, které mohou změnit funkci krevních destiček, které subjekt není schopen/ochotný přerušit kvůli podávání studijní látky
  • Mít INR vyšší než 1,3
  • mít transaminázy a alkalickou fosfatázu více než desetinásobek horní hranice normálu při screeningu nebo 1. dni; nebo abnormální chemický profil
  • Mít bilirubin a gama-glutamyltranspeptidázu vyšší než dvojnásobek horní hranice normálu při screeningu nebo v den -1
  • Být v současné době nebo v posledních 30 dnech účasten jakéhokoli jiného výzkumného protokolu zahrnujícího zkoumaná činidla nebo terapie (jiné než schválené terapie)
  • Během posledních 6 měsíců dostávali látky pro přenos genů
  • Mají jakýkoli jiný souběžný stav, který by podle názoru zkoušejícího způsobil, že subjekt není vhodný pro studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Florida

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
University of Miami
University of Massachusetts, Worcester

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Barry J Byrne, MD, University of Florida

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. dubna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. dubna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. srpna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 201601620

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení