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Canavan-Single Patient IND

21. August 2023 aktualisiert von: University of Florida

Expanded Access Trial of Systemic Delivery of Aspartoacylase ASPA (rAAV9-CB6-AspA) Gene Vector in a single Patient with Canavan Disease

Ein aus Adeno-assoziiertem Virus (AAV) konstruierter rekombinanter Virusvektor wurde so konstruiert, dass er das menschliche Aspartoacylase (ASPA)-Gen trägt, das von einem modifizierten CMV-Enhancer-Huhn-β-Aktin (CB6)-Promotor exprimiert wird. Es wurde gezeigt, dass das Konstrukt ASPA in Tiermodellen der Canavan-Krankheit produziert, die eng mit der vorgeschlagenen Humanstudie übereinstimmen. Die vorgeschlagene klinische Studie ist eine Open-Label-Studie mit erweitertem Zugang, bei der der rAAV9-CB6-AspA-Genvektor simultan systemisch und intrazerebroventrikulär an einen einzelnen Menschen (im Alter von 18 bis 24 Monaten) mit Canavan-Krankheit verabreicht wird. Das Subjekt erhält auch eine Immunmodulation, um B-Zellen (Rituximab) vorübergehend abzutragen und die T-Zell-Antwort (Sirolimus) vor der ersten Exposition gegenüber AAV9 zu modulieren. Angesichts der Null-AspA-Mutationen des Subjekts und des aktuellen AAV-seronegativen Status ermöglicht dieses Regime bei Bedarf eine spätere Exposition gegenüber dem therapeutischen Vektor und blockiert jede Immuntoxizität im ZNS. Das Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit der AAV-vermittelten Gentherapie als Behandlungsansatz für neuronale Pathologien bei der Canavan-Krankheit zu messen. Das Subjekt fungiert als seine eigene Kontrolle, und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wird in Bezug auf die NAA-Spiegel im Gehirn, den Wassergehalt und die Morphologie des Gehirns, den verbesserten klinischen Zustand und die peripheren NAA-Spiegel bewertet. Zu den in dieser Studie gemessenen Sicherheitsparametern gehören: Serumchemie und Hämatologie, Urinanalyse, körperliche Beurteilungen, Vollbluttest für Vektorgenome, immunologische Reaktion auf ASPA und AAV sowie die gemeldete Symptomgeschichte des Probanden.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Nicht länger verfügbar

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

Erweiterter Zugriffstyp

Beschreibt die Kategorie des erweiterten Zugriffs gemäß den Vorschriften der U.S. Food and Drug Administration (FDA). Es gibt drei Arten des erweiterten Zugriffs:
  • Einzelpatienten: Ermöglicht einem einzelnen Patienten mit einer schweren Krankheit oder einem Zustand, der nicht an einer klinischen Studie teilnehmen kann, den Zugang zu einem Medikament oder biologischen Produkt das nicht von der FDA zugelassen wurde. Diese Kategorie umfasst auch den Zugang in einer Notfallsituation.
  • Population mittlerer Größe: Ermöglicht mehr als einem Patienten (jedoch im Allgemeinen weniger Patienten als durch ein Behandlungs-IND/Protokoll) den Zugang zu a Arzneimittel oder biologische Produkte, die nicht von der FDA zugelassen wurden. Diese Art des erweiterten Zugangs wird verwendet, wenn mehrere Patienten mit der gleichen Krankheit oder dem gleichen Zustand Zugang zu einem bestimmten Medikament oder biologischen Produkt suchen, das nicht von der FDA zugelassen wurde.
  • Behandlungs-IND/Protokoll
  • Behandlungs-IND/Protokoll: Ermöglicht einer großen, weit verbreiteten Bevölkerung den Zugang zu einem Medikament oder biologischen Produkt, das nicht von der FDA zugelassen wurde. Diese Art des erweiterten Zugriffs kann nur bereitgestellt werden, wenn das Produkt bereits für Marketingzwecke für die gleiche Verwendung wie die Verwendung des erweiterten Zugriffs entwickelt wird.
  • Einzelne Patienten
  • Behandlung IND/Protokoll

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich
  • 18-24 Monate alt zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung
  • Eine Diagnose der Canavan-Krankheit haben, wie durch biochemische Kriterien definiert UND/ODER eine genetische Mutationsanalyse, UND klinische Befunde wie Makrozephalie, Entwicklungsverzögerung, Krampfanfälle oder andere positive Befunde nachweisen
  • Erhöhte NAA-Spiegel im Gehirn, die mit NAA-Azidämie und -Azidurie korrelieren
  • Bereit, Aspirin, aspirinhaltige Produkte und andere Medikamente, die die Thrombozytenfunktion verändern können, 7 Tage vor der Dosierung abzusetzen und 24 Stunden nach Verabreichung des Gentransfermittels wieder aufzunehmen

Ausschlusskriterien:

  • Haben innerhalb von 15 Tagen vor dem Screening eine akute orale oder intravenöse Antibiotikatherapie für eine Atemwegsinfektion benötigt (im Unterschied zu langfristiger, aufrechterhaltender oder chronischer Unterdrückung).
  • Haben innerhalb der letzten 15 Tage vor dem Baseline-Screening orale oder systemische Kortikosteroide benötigt
  • Haben Sie eine Thrombozytenzahl von weniger als 75.000/mm3
  • Vorgeschichte einer Thrombozytenfunktionsstörung, Anzeichen einer abnormalen Thrombozytenfunktion beim Screening oder Vorgeschichte der kürzlichen Anwendung von Arzneimitteln, die die Thrombozytenfunktion verändern können, die das Subjekt nicht absetzen kann / nicht will, um die Verabreichung des Studienmittels zu beenden
  • Haben Sie eine INR größer als 1,3
  • Haben Transaminasen und alkalische Phosphatase mehr als das Zehnfache der Obergrenze des Normalwerts beim Screening oder Tag-1; oder ein anormales Chemieprofil
  • Haben Bilirubin und Gamma-Glutamyl-Transpeptidase mehr als das 2-fache der oberen Grenze des Normalwerts beim Screening oder Tag -1
  • Nehmen Sie derzeit oder innerhalb der letzten 30 Tage an einem anderen Forschungsprotokoll teil, das Prüfsubstanzen oder Therapien umfasst (andere als zugelassene Therapien)
  • innerhalb der letzten 6 Monate Gentransfermittel erhalten haben
  • Haben Sie eine andere gleichzeitige Bedingung, die nach Meinung des Ermittlers das Subjekt für die Studie ungeeignet machen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University of Florida

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
University of Miami
University of Massachusetts, Worcester

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Barry J Byrne, MD, University of Florida

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. März 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. April 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. April 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. August 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 201601620

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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