Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) u subjektů bez F508del

7. září 2026 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otevřená studie fáze 3 hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost Elexacaftoru/Tezacaftoru/Ivacaftoru u pacientů s cystickou fibrózou s genotypy non-F508del CFTR

Tato studie bude hodnotit dlouhodobou bezpečnost, účinnost a farmakodynamiku ELX/TEZ/IVA u účastníků s cystickou fibrózou (CF) s alespoň 1 genovou mutací CF transmembránového regulátoru vodivosti (CFTR) nereagující na F508del ELX/TEZ/IVA .

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
297

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • CUB Hopital Erasme
      • Brussels, Belgie
        • UZ Brussel - Campus Jette
      • Edegem, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
      • Ghent, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgie
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgie
        • Universite Catholique de Louvain - Pulmonology
  • Francie
      • Bron, Francie
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Créteil, Francie
        • Centre Hospitalier Intercommunal Creteil - Pulmonology
      • Lille, Francie
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Marseille, Francie
        • Hôpital Nord
      • Montpellier, Francie
        • Hopital Arnaud de Villeneuve - Service de Pneumologie et Maladies Respiratoires
      • Nantes, Francie
        • Hôpital Nord Laennec
      • Nice, Francie
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Francie
        • Hopital Cochin - Pulmonology
      • Paris, Francie
        • Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
      • Paris, Francie
        • Hopital Robert Debre - Pulmonology
      • Pierre-Bénite, Francie
        • Hôpital Lyon Sud - Pulmonology
      • Reims, Francie
        • Hôpital américain de Reims - Département de pédiatrie A
      • Rennes, Francie
        • Hôpital Sud - Rennes
      • Roscoff, Francie
        • Centre de Perharidy, Roscoff
      • Toulouse, Francie
        • Hopital Larrey
      • Tours, Francie
        • Hôpital Bretonneau
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Amsterdam UMC - locatie AMC - Afdeling Longgeneeskunde
      • Nijmegen, Holandsko
        • Radboud University Medical Center - Pulmonology
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus Medisch Centrum - Pulmonology
      • The Hague, Holandsko
        • HagaZiekenhuis
      • Utrecht, Holandsko
        • UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
  • Itálie
      • Ancona, Itálie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
      • Florence, Itálie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Meyer
      • Genova, Itálie
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Itálie
        • Policlinico Universitario G. Martino
      • Milan, Itálie
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milan, Itálie
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Itálie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II Napoli
      • Orbassano, Itálie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) San Luigi Gonzaga
      • Potenza, Itálie
        • Azienda Ospedaliera Regionale 'San Carlo', Potenza
      • Rome, Itálie
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Pulmonology
      • Verona, Itálie
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
      • Montreal, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Kanada
        • Le Centre de recherche du CHUM (CRCHUM)
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children - Pulmonology
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital - Pulmonology
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
  • Norsko
      • Oslo, Norsko
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charité - Paediatric Pulmonology Department
      • Cologne, Německo
        • University Hospital Cologne (Koeln) - CF-Studienzentrum
      • Essen, Německo
        • Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Německo
        • Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe Universitaet - Pulmonology
      • Giessen, Německo
        • Justus-Liebig-Universität Gießen
      • Halle, Německo
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Hanover, Německo
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hanover, Německo
        • Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
      • Jena, Německo
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena
      • Mainz, Německo
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • München, Německo
        • Dr. von Haunersches Kinderspital - Pulmonology
      • München, Německo
        • Lungenheilkunde Munchen - Pasing
      • Münster, Německo
        • Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Potsdam, Německo
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Łomianki, Polsko
        • Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko
        • Unidade Local de Saúde de Santa Maria, E.P.E. - Pulmonology
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko
        • Medizinische Universität Innsbruck - Heilstättenschule Universitätsklinik
  • Česko
      • Brno, Česko
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Prague, Česko
        • Motol University Hospital
  • Španělsko
      • Barakaldo, Španělsko
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Jerez de la Frontera, Španělsko
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario 12 de Octubre - Pulmonology
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal - Pulmonology
      • Madrid, Španělsko
        • La Paz Infantil
      • Murcia, Španělsko
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Španělsko
        • Institut d´Investigacio i Innovacio Parc Tauli
      • Seville, Španělsko
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Španělsko
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Pulmonology
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
      • Stockholm, Švédsko
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Švýcarsko
      • Zurich, Švýcarsko
        • Kinderspital Zuerich

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Dokončili léčbu studovaným lékem v rodičovské studii nebo měli přerušení(a) studovaného léku v rodičovské studii, ale dokončili studijní návštěvy až do poslední plánované návštěvy léčebného období v rodičovské studii

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Anamnéza intolerance studovaného léku v rodičovské studii

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ELX/TEZ/IVA

Část A: Účastníci obdrží ELX/TEZ/IVA ráno a IVA večer po dobu 96 týdnů.

Část B: Účastníci obdrží ELX/TEZ/IVA ráno a IVA večer po dobu dalších 96 týdnů.
Lék: ELX/TEZ/IVA
Tablety s fixní kombinací (FDC) pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Lék: IVA
Tablety pro orální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Části A a B: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 196
Den 1 až týden 196

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Část A: Absolutní změna v procentech předpokládaného objemu vynuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Od základního stavu do 96. týdne
Od základního stavu do 96. týdne
Část A: Absolutní změna obsahu chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Od základního stavu do 96. týdne
Od základního stavu do 96. týdne
Část A: Absolutní změna v revidovaném skóre dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) respirační domény (RD)
Časové okno: Od základního stavu do 96. týdne
Od základního stavu do 96. týdne
Část A: Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Od základního stavu do 96. týdne
Od základního stavu do 96. týdne
Část A: Absolutní změna hmotnosti
Časové okno: Od základního stavu do 96. týdne
Od základního stavu do 96. týdne
Část A: Počet plicních exacerbací (PEx)
Časové okno: Od základního stavu do 96. týdne
Od základního stavu do 96. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
23. listopadu 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
6. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
6. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. dubna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. dubna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. dubna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VX21-445-125
  • 2021-005914-33 (Číslo EudraCT)
  • 2024-515637-14-00 (Jiný identifikátor: EU Trial (CTIS) Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení