Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) u subjektů bez F508del

26. května 2026 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otevřená studie fáze 3 hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost Elexacaftoru/Tezacaftoru/Ivacaftoru u pacientů s cystickou fibrózou s genotypy non-F508del CFTR

Tato studie bude hodnotit dlouhodobou bezpečnost, účinnost a farmakodynamiku ELX/TEZ/IVA u účastníků s cystickou fibrózou (CF) s alespoň 1 genovou mutací CF transmembránového regulátoru vodivosti (CFTR) nereagující na F508del ELX/TEZ/IVA .

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

297

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • CUB Hôpital Erasme
      • Brussels, Belgie
        • UZ Brussel - Campus Jette
      • Edegem, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
      • Ghent, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgie
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgie
        • Universite Catholique de Louvain - Pulmonology
  • Francie
      • Bron, Francie
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Créteil, Francie
        • Centre Hospitalier Intercommunal Creteil - Pulmonology
      • Lille, Francie
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Marseille, Francie
        • Hôpital Nord
      • Montpellier, Francie
        • Hopital Arnaud de Villeneuve - Service de Pneumologie et Maladies Respiratoires
      • Nantes, Francie
        • Hopital Nord Laennec
      • Nice, Francie
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Francie
        • Hopital Cochin - Pulmonology
      • Paris, Francie
        • Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
      • Paris, Francie
        • Hopital Robert Debre - Pulmonology
      • Pierre-Bénite, Francie
        • Hôpital Lyon Sud - Pulmonology
      • Reims, Francie
        • Hôpital américain de Reims - Département de pédiatrie A
      • Rennes, Francie
        • Hôpital Sud - Rennes
      • Roscoff, Francie
        • Centre de Perharidy, Roscoff
      • Toulouse, Francie
        • Hopital Larrey
      • Tours, Francie
        • Hopital Bretonneau
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Amsterdam UMC - locatie AMC - Afdeling Longgeneeskunde
      • Nijmegen, Holandsko
        • Radboud University Medical Center - Pulmonology
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus Medisch Centrum - Pulmonology
      • The Hague, Holandsko
        • Hagaziekenhuis
      • Utrecht, Holandsko
        • UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
  • Itálie
      • Ancona, Itálie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche
      • Florence, Itálie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Meyer
      • Genova, Itálie
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Itálie
        • Policlinico Universitario G. Martino
      • Milan, Itálie
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milan, Itálie
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Itálie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II Napoli
      • Orbassano, Itálie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) San Luigi Gonzaga
      • Potenza, Itálie
        • Azienda Ospedaliera Regionale 'San Carlo', Potenza
      • Rome, Itálie
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Pulmonology
      • Verona, Itálie
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
      • Montreal, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Kanada
        • Le Centre de recherche du CHUM (CRCHUM)
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children - Pulmonology
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital - Pulmonology
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
  • Norsko
      • Oslo, Norsko
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charité - Paediatric Pulmonology Department
      • Cologne, Německo
        • University Hospital Cologne (Koeln) - CF-Studienzentrum
      • Essen, Německo
        • Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Německo
        • Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe Universitaet - Pulmonology
      • Giessen, Německo
        • Justus-Liebig-Universität Gießen
      • Halle, Německo
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Hanover, Německo
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hanover, Německo
        • Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
      • Jena, Německo
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena
      • Mainz, Německo
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • München, Německo
        • Dr. von Haunersches Kinderspital - Pulmonology
      • München, Německo
        • Lungenheilkunde Munchen - Pasing
      • Münster, Německo
        • Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Potsdam, Německo
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Łomianki, Polsko
        • Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko
        • Unidade Local de Saúde de Santa Maria, E.P.E. - Pulmonology
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko
        • Medizinische Universität Innsbruck - Heilstättenschule Universitätsklinik
  • Česko
      • Brno, Česko
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Prague, Česko
        • Motol University Hospital
  • Španělsko
      • Barakaldo, Španělsko
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Jerez de la Frontera, Španělsko
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario 12 de Octubre - Pulmonology
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal - Pulmonology
      • Madrid, Španělsko
        • La Paz Infantil
      • Murcia, Španělsko
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Španělsko
        • Institut d´Investigacio i Innovacio Parc Tauli
      • Seville, Španělsko
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Španělsko
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Pulmonology
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
      • Stockholm, Švédsko
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Švýcarsko
      • Zurich, Švýcarsko
        • Kinderspital Zuerich

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Dokončili léčbu studovaným lékem v rodičovské studii nebo měli přerušení(a) studovaného léku v rodičovské studii, ale dokončili studijní návštěvy až do poslední plánované návštěvy léčebného období v rodičovské studii

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Anamnéza intolerance studovaného léku v rodičovské studii

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ELX/TEZ/IVA

Část A: Účastníci obdrží ELX/TEZ/IVA ráno a IVA večer po dobu 96 týdnů.

Část B: Účastníci obdrží ELX/TEZ/IVA ráno a IVA večer po dobu dalších 96 týdnů.
Lék: ELX/TEZ/IVA
Tablety s fixní kombinací (FDC) pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Lék: IVA
Tablety pro orální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Části A a B: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 196
Den 1 až týden 196

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Absolutní změna v procentech předpokládaného objemu vynuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Od základního stavu do 96. týdne
Od základního stavu do 96. týdne
Část A: Absolutní změna obsahu chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Od základního stavu do 96. týdne
Od základního stavu do 96. týdne
Část A: Absolutní změna v revidovaném skóre dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) respirační domény (RD)
Časové okno: Od základního stavu do 96. týdne
Od základního stavu do 96. týdne
Část A: Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Od základního stavu do 96. týdne
Od základního stavu do 96. týdne
Část A: Absolutní změna hmotnosti
Časové okno: Od základního stavu do 96. týdne
Od základního stavu do 96. týdne
Část A: Počet plicních exacerbací (PEx)
Časové okno: Od základního stavu do 96. týdne
Od základního stavu do 96. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. listopadu 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

6. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

6. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. dubna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. dubna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

15. dubna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX21-445-125
  • 2021-005914-33 (Číslo EudraCT)
  • 2024-515637-14-00 (Jiný identifikátor: EU Trial (CTIS) Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ELX/TEZ/IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit