Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) langsigtet sikkerhed og effekt hos forsøgspersoner uden F508del

7. september 2026 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3 åbent studie, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor hos patienter med cystisk fibrose med ikke-F508del CFTR-genotyper

Denne undersøgelse vil evaluere den langsigtede sikkerhed, effektivitet og farmakodynamik af ELX/TEZ/IVA hos deltagere med cystisk fibrose (CF) med mindst 1 ikke-F508del ELX/TEZ/IVA-responsiv CF transmembrane conductance regulator (CFTR) genmutation .

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
297

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • CUB Hopital Erasme
      • Brussels, Belgien
        • UZ Brussel - Campus Jette
      • Edegem, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
      • Ghent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgien
        • Universite Catholique de Louvain - Pulmonology
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Stollery Children's Hospital
      • Montreal, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Canada
        • Le Centre de recherche du CHUM (CRCHUM)
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children - Pulmonology
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital - Pulmonology
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Créteil, Frankrig
        • Centre Hospitalier Intercommunal Creteil - Pulmonology
      • Lille, Frankrig
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Marseille, Frankrig
        • Hôpital Nord
      • Montpellier, Frankrig
        • Hopital Arnaud de Villeneuve - Service de Pneumologie et Maladies Respiratoires
      • Nantes, Frankrig
        • Hôpital Nord Laennec
      • Nice, Frankrig
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Cochin - Pulmonology
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Robert Debre - Pulmonology
      • Pierre-Bénite, Frankrig
        • Hôpital Lyon Sud - Pulmonology
      • Reims, Frankrig
        • Hôpital américain de Reims - Département de pédiatrie A
      • Rennes, Frankrig
        • Hôpital Sud - Rennes
      • Roscoff, Frankrig
        • Centre de Perharidy, Roscoff
      • Toulouse, Frankrig
        • Hopital Larrey
      • Tours, Frankrig
        • Hôpital Bretonneau
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Amsterdam UMC - locatie AMC - Afdeling Longgeneeskunde
      • Nijmegen, Holland
        • Radboud University Medical Center - Pulmonology
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus Medisch Centrum - Pulmonology
      • The Hague, Holland
        • HagaZiekenhuis
      • Utrecht, Holland
        • UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
  • Italien
      • Ancona, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
      • Florence, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Meyer
      • Genova, Italien
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Italien
        • Policlinico Universitario G. Martino
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II Napoli
      • Orbassano, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) San Luigi Gonzaga
      • Potenza, Italien
        • Azienda Ospedaliera Regionale 'San Carlo', Potenza
      • Rome, Italien
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Pulmonology
      • Verona, Italien
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Łomianki, Polen
        • Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Unidade Local de Saúde de Santa Maria, E.P.E. - Pulmonology
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Jerez de la Frontera, Spanien
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario 12 de Octubre - Pulmonology
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal - Pulmonology
      • Madrid, Spanien
        • La Paz Infantil
      • Murcia, Spanien
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Spanien
        • Institut d´Investigacio i Innovacio Parc Tauli
      • Seville, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Pulmonology
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Prague, Tjekkiet
        • Motol University Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité - Paediatric Pulmonology Department
      • Cologne, Tyskland
        • University Hospital Cologne (Koeln) - CF-Studienzentrum
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Tyskland
        • Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe Universitaet - Pulmonology
      • Giessen, Tyskland
        • Justus-Liebig-Universität Gießen
      • Halle, Tyskland
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Hanover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hanover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
      • Jena, Tyskland
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena
      • Mainz, Tyskland
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • München, Tyskland
        • Dr. von Haunersches Kinderspital - Pulmonology
      • München, Tyskland
        • Lungenheilkunde Munchen - Pasing
      • Münster, Tyskland
        • Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Potsdam, Tyskland
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig
        • Medizinische Universität Innsbruck - Heilstättenschule Universitätsklinik

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Fuldførte undersøgelseslægemiddelbehandling i forældreundersøgelsen eller haft undersøgelseslægemiddelafbrydelse(r) i forældreundersøgelsen, men gennemført undersøgelsesbesøg op til det sidste planlagte besøg i behandlingsperioden i forældreundersøgelsen

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Historie om lægemiddelintolerance i moderstudiet

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ELX/TEZ/IVA

Del A: Deltagerne vil modtage ELX/TEZ/IVA om morgenen og IVA om aftenen i 96 uger.

Del B: Deltagerne vil modtage ELX/TEZ/IVA om morgenen og IVA om aftenen i yderligere 96 uger.
Medicin: ELX/TEZ/IVA
Tabletter med fast dosiskombination (FDC) til oral administration.
Andre navne:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Medicin: IVA
Tabletter til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Del A og B: Sikkerhed og tolerabilitet vurderet efter antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige uønskede hændelser (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 op til uge 196
Dag 1 op til uge 196

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Del A: Absolut ændring i procent forudsagt forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Fra baseline op til uge 96
Del A: Absolut ændring i svedklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Fra baseline op til uge 96
Del A: Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne (RD) score
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Fra baseline op til uge 96
Del A: Absolut ændring i kropsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Fra baseline op til uge 96
Del A: Absolut ændring i vægt
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Fra baseline op til uge 96
Del A: Antal pulmonale eksacerbationer (PEx)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Fra baseline op til uge 96

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
6. april 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
6. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. april 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. april 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VX21-445-125
  • 2021-005914-33 (EudraCT nummer)
  • 2024-515637-14-00 (Anden identifikator: EU Trial (CTIS) Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger