Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Symptomatická výkonnost čištění dýchacích cest po zahájení vysoce účinných modulátorů cystické fibrózy (SPACE-CF) (SPACE-CF)

18. září 2024 aktualizováno: Zach Holliday, University of Missouri-Columbia

Výkon terapie pro uvolnění dýchacích cest na základě symptomů po zahájení vysoce účinné terapie modulátorem CFTR pro cystickou fibrózu

Cystická fibróza (CF) je autozomálně recesivní onemocnění způsobené mutací regulátoru transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTR) projevující se ve více orgánech, nejčastější příčinou morbidity a mortality je nadále plicní manifestace. Dysfunkce CFTR vede ke snížené mukociliární clearance, poruše funkce přirozeného imunitního systému v plicích (v tekutině na povrchu dýchacích cest [ASL] lemující epiteliální bariéru plic) a snížené hydrataci ASL (lepkavější hlen). Aby se pokusili pomoci napravit tuto základní vadu, pacienti prováděli čištění dýchacích cest po desetiletí pomocí různých technik (poklepová a posturální drenáž [P&PD], pozitivní výdechový tlak [PEP], oscilační pozitivní výdechový tlak [OPEP], vysokofrekvenční komprese hrudníku [HFCC ], cvičení), inhalační mukolytika (Hypertonický fyziologický roztok, Pulmozyme) a inhalační antibiotika. Provádění denního čištění dýchacích cest však může být velkou zátěží pro pacienty a jejich rodiny se středním počtem denních terapií kolem 7 a průměrnou dobou strávenou na terapiích téměř 2 hodiny denně. Tato vysoká léčebná zátěž vede u mnoha pacientů ke snížené adherenci k jejich režimům a četné studie prokázaly, že přibližně 20 % pacientů neprovádí denní čištění dýchacích cest. Od uvedení vysoce účinné terapie modulátorem CFTR zaznamenali pacienti zlepšení v měření plicních funkcí a měření ventilace na základě zobrazení, snížení počtu plicních exacerbací a zlepšení skóre denních symptomů. Více než 80 % pacientů a jejich rodin a více než 95 % klinických lékařů ve Spojených státech podporuje myšlenku studií zaměřených na zjednodušení režimů čištění dýchacích cest. Kombinace neschopnosti většiny pacientů dokončit svůj denní režim, zájmu pacientů a klinických lékařů o výzkum zjednodušení léčby a ohromných nákladů na většinu inhalačních léků u cystické fibrózy se zlepšením mukociliárního transportu a symptomů s vysoce účinnou modulační terapií naznačuje výzkumný program zaměřený při snižování léčebné zátěže denní clearance dýchacích cest je třeba zvážit. Vyšetřovatelé navrhují následující: určit, zda po zahájení léčby Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (ETI) existuje další přínos v režimech kontinuálního čištění dýchacích cest, a pokud ano, je tento přínos patrný při testování funkce plic a zobrazování.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Bude se jednat o randomizovanou kontrolovanou studii s randomizací 2:1 (2 na symptomy řízené na 1 v kontinuální) pro tuto pilotní studii, aby se zjistilo, zda je odstranění dýchacích cest řízené symptomy po zahájení léčby Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (ETI) proveditelné a může případně určit, zda není horší než pokračující terapie pro uvolnění dýchacích cest. Studie bude provedena jako záměr léčit protokol. Všichni účastníci, kteří jsou způsobilí a zapsaní, budou požádáni, aby prováděli čištění dýchacích cest dvakrát denně po dobu 12 týdnů před randomizací a poté budou sledováni po dobu 12 týdnů včetně studijních návštěv v týdnu 0, týdnu 4, týdnu 8 a týdnu 12. Studie nebude vyžadovat žádnou změnu v současném užívání inhalačních antibiotik ani úpravu frekvence medikace během studie. Mezi metody čištění dýchacích cest, které mají být zaznamenány, patří aerobik nebo flutter ventil, vysokofrekvenční oscilační terapie hrudníku (vesta), intrapulmonální perkusní ventilátor nebo cvičení prováděné speciálně pro uvolnění dýchacích cest. Mezi léky, které měly být monitorovány, patřil nebulizovaný albuterol, nebulizovaný hypertonický fyziologický roztok, nebulizovaný Pulmozyme a nebulizovaný mannitol. Kontinuální rameno (kontrolní rameno) bude požádáno, aby provedlo uvolnění dýchacích cest dvakrát denně po celou dobu studie a zaznamenalo všechny terapie prováděné denně. Příznakem řízené rameno provede uvolnění dýchacích cest podle vlastního uvážení, ať už to bude z trvalého poklesu výchozího respiračního stavu nebo akutního výskytu příznaků souvisejících s infekční etiologií. Na začátku podstoupí účastníci testování funkce plic, kultivaci sputa/krku a revize dotazníku o cystické fibróze (CFQ-R). Při návštěvách v týdnu 0, týdnu 4, týdnu 8 a týdnu 12 podstoupí účastníci testování funkce plic a CFQ-R s přidáním kultur sputa/krku v týdnu 12. Mezi každou studijní návštěvou budou účastníci požádáni, aby jednou týdně prováděli domácí spirometrii. 12týdenní zkušební doba. U účastníků zařazených do kontinuální skupiny vyšetřovatelé požádají účastníky, aby provedli domácí spirometrii buď po rutině čištění dýchacích cest dvakrát denně, nebo aby skupina založená na symptomech provedla každý test zhruba ve stejnou denní dobu. Účastníci budou také požádáni, aby si vedli denní deník cystické fibrózy během zaváděcího období a studijního období, ve kterém budou účastníci zaznamenávat, zda a jak často účastníci během dne používají nějaké léky nebo zařízení na uvolnění dýchacích cest. Snížení procenta předpokládaného objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1 %) nebo procenta předpokládané usilovné vitální kapacity (ppFVC %) o více než 10 % při laboratorním testování PFT po dobu 2 po sobě jdoucích týdnů bude považováno za nežádoucí příhodu a povede k tomu, že účastník paže řízená symptomy, která je instruována, aby prováděla každodenní terapii uvolnění dýchacích cest. Snížení ppFEV1 % a/nebo ppFVC % při domácí spirometrii o více než 10 % vyvolá potřebu laboratorního testování PFT, aby se zjistilo, zda se u účastníků vyvinula nežádoucí příhoda vedoucí k provádění denní terapie pro uvolnění dýchacích cest nebo zda mají účastníci pokračovat v příznaku -založené na uvolnění dýchacích cest. Mezi další kritéria pro účastníky, kteří mají být vyhodnoceni osobně mezi studijními návštěvami, patří používání denního čištění dýchacích cest po více než 7 po sobě jdoucích dnů v rameni založeném na symptomech nebo příznaky a symptomy možné akutní plicní exacerbace. Pokud se u účastníků rozvine exacerbace z jiné identifikovatelné příčiny, než je jejich primární CF plicní onemocnění (virová infekce, exacerbace astmatu, plicní embolie atd.), účastníci podstoupí vhodnou léčbu, a zatímco událost bude považována za nežádoucí příhodu, účastníci budou pokračovat jejich aktuální léčebný protokol. Účastníci, kteří jsou léčeni pro akutní těžkou plicní exacerbaci vyžadující IV antibiotika a/nebo hospitalizaci, budou buď pokračovat v rameni s nepřetržitou léčbou, nebo pokud v rameni řízeném symptomy budou instruováni, aby po dobu trvání studie prováděli denní čištění dýchacích cest. U účastníků se současnou diagnózou astmatu výzkumníci nebudou vyžadovat žádné přerušení dalších inhalačních/nebulizovaných terapií, které jsou specifické pro astma, ale specificky pro studii nebudou zahájena žádná bronchodilatační léčba.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
6

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • University of Missouri Hospital and Clinics

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • věk > 18 let v době náboru
  • léčba přípravkem Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor po dobu > 90 dnů před zařazením
  • ochoten pokračovat v odstraňování dýchacích cest dvakrát denně po dobu minimálně 90 dnů a až 180 dnů, pokud je zařazen do větve pokračující léčby
  • žádné exacerbace za posledních 28 dní

Kritéria vyloučení:

  • aktivní kouření nebo vaping (tabák, marihuana, rekreační drogy)
  • nedávná změna v režimu chronického čištění dýchacích cest za posledních 28 dní
  • neschopnost tolerovat uvolnění dýchacích cest nebo nesnášenlivost buď/nebo hypertonického fyziologického roztoku a Pulmozymu
  • současná léčba akutní plicní exacerbace
  • pokračující léčba netuberkulózních mykobakterií (NTM)
  • výzkumné užívání drog

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Příznak řízen
Symptomem řízený výkon režimu čištění dýchacích cest
Jiný: Symptomem řízený výkon uvolnění dýchacích cest
Provádějte příznakově řízenou/přerušovanou terapii uvolnění dýchacích cest s frekvencí založenou na denních příznacích pacienta, včetně mobilizační terapie (vysokofrekvenční komprese hrudníku nebo vesta, intrapulmonální perkusní ventilátor, pozitivní výdechový tlak) a inhalační/nebulizované terapie albuterolem, hypertonickým fyziologickým roztokem a dornázou alfa po dobu 12 týdnů studie.
Aktivní komparátor: Kontinuální
Nepřetržité provádění základního denního režimu čištění dýchacích cest
Jiný: Nepřetržité denní provádění čištění dýchacích cest
Pokračujte v zaváděcím protokolu 2x denně uvolnění dýchacích cest pomocí mobilizační terapie 2x denně (vysokofrekvenční komprese hrudníku nebo vesta, intrapulmonální perkusivní ventilátor, zařízení s pozitivním výdechovým tlakem) a inhalační/nebulizované terapie albuterolem, hypertonickým fyziologickým roztokem a dornázou alfa po dobu 12 týdenní studijní období.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna v procentech předpokládané FEV1 (ppFEV1) od týdne 0 do týdne 12 v rameni s clearance dýchacích cest řízeným symptomy
Časové okno: 12 týdnů
Rozdíl mezi ramenem pro čištění dýchacích cest řízeným symptomy a ramenem s pokračováním denního čištění dýchacích cest v absolutní změně ppFEV1 od týdne 0 do týdne 12
12 týdnů
Absolutní změna v procentech předpokládané FVC (ppFVC) od týdne 0 do týdne 12 v rameni s clearance dýchacích cest řízeným symptomy
Časové okno: 12 týdnů
Rozdíl mezi ramenem pro čištění dýchacích cest řízeným symptomy a ramenem s pokračováním denního čištění dýchacích cest v absolutní změně ppFVC od týdne 0 do týdne 12
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna respiračních příznaků na základě revize dotazníku cystické fibrózy
Časové okno: 12 týdnů
Rozdíl mezi ramenem s vyčištěním dýchacích cest řízeným symptomy a ramenem s pokračující denní očistou dýchacích cest v absolutní změně respiračních symptomů na základě skóre revize dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R). Skóre pro CFQ-R se pohybuje od 0 do 100 s vyšším skóre analogickým lepším výsledkům.
12 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod (AE) v rameni s clearance dýchacích cest řízeným symptomem
Časové okno: 12 týdnů
Rozdíl mezi ramenem pro čištění dýchacích cest řízeným symptomy a ramenem s pokračující denní očistou dýchacích cest v poměru účastníků s alespoň jednou událostí za týden
12 týdnů
Frekvence provádění čištění dýchacích cest v rameni s čištěním dýchacích cest řízeným symptomem
Časové okno: 12 týdnů
Rozdíl mezi příznakem řízeným ramenem pro čištění dýchacích cest a ramenem s pokračováním denního čištění dýchacích cest v absolutním rozdílu ve výkonu čištění dýchacích cest
12 týdnů
Změna kolonizace dýchacích cest S. aureus nebo P. aeruginosa
Časové okno: 12 týdnů
Rozdíl mezi ramenem pro čištění dýchacích cest na základě symptomů a ramenem s pokračováním denního čištění dýchacích cest v absolutním rozdílu v kultivacích sputa/krku pozitivní na S. aureus nebo P. aeruginosa
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Missouri-Columbia

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Zach Holliday, MD, University of Missouri School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
5. září 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
18. září 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
18. září 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. května 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. května 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. května 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. září 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. září 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2088922

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení