Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinky jedné intravitreální injekce optogenetické terapie vMCO-010 u subjektů se Stargardtovou chorobou (STARLIGHT)

8. listopadu 2023 aktualizováno: Nanoscope Therapeutics Inc.

Fáze 2a, otevřená multicentrická klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinků jediné intravitreální injekce optogenetické terapie vMCO-010 u subjektů se Stargardtovou chorobou

Účelem studie je vyhodnotit bezpečnost a účinky jedné intravitreální injekce virově přenášeného multicharakteristického opsinu (vMCO-010) u subjektů se Stargardtovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato multicentrická otevřená studie vyhodnotí úroveň jedné dávky vMCO-010 až u 6 subjektů se Stargardtovou chorobou. Subjekty s dokumentovanou klinickou diagnózou Stargardtovy choroby (klasický fenotyp skvrn a/nebo dobře ohraničená subfoveální oblast s významně sníženou autofluorescencí, jak je zobrazeno pomocí FAF), nebo genetickou diagnózou s patogenními variantami v ABCA4, ELOVL4 nebo PROM 1. Všechny subjekty budou nadále hodnoceny po dobu 48 týdnů po léčbě vMCO-010.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
6

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nanoscope Clinical Site
    • Texas
      • McAllen, Texas, Spojené státy, 78503
        • Nanoscope Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. ≥16 let
  2. Umět porozumět a dát informovaný souhlas.
  3. Schopnost vyhovět testování a všem protokolárním testům.
  4. Zdokumentovaná klinická diagnóza Stargardtovy choroby (klasický fenotyp skvrn a/nebo dobře ohraničená subfoveální oblast s významně sníženou autofluorescencí, jak je zobrazeno pomocí FAF), nebo genetická diagnóza s patogenními variantami v ABCA4, ELOVL4 nebo PROM1
  5. Ve zkoumaném oku: ETDRS BCVA v rozsahu 1,5 logMAR (Snellenův ekvivalent: 20/640) až 1,9 logMAR (Snellenův ekvivalent: 20/1600) a ETDRS BCVA ne lepší než 20/200 ve druhém oku.
  6. Přítomnost vnitřních vrstev jádra a nervových vláken sítnice při testování optické koherentní tomografie (OCT) ve studovaném oku při screeningu

Kritéria vyloučení:

  1. Přítomnost jakéhokoli souběžného očního onemocnění, které by ovlivnilo výsledky studie (např. těžký šedý zákal; subjekty mohou být zapsány 3 měsíce po úspěšné operaci katarakty).
  2. Absolvoval některou z následujících léčeb: genovou terapii, terapii kmenovými buňkami, chirurgickou implantaci protetických retinálních čipů (jako je ARGUS-II) nebo subretinální injekce.
  3. Během posledních 30 dnů užíval neschválené položky (doplněk obsahující vitamin A nebo beta-karoten, produkty na bázi jater nebo léky na předpis orálními retinoidy)
  4. Účast na intervenční studii derivátu vitaminu A ≤ 3 měsíce před screeningem
  5. Přítomnost významného kardiovaskulárního nebo cerebrovaskulárního onemocnění, včetně mrtvice do 12 měsíců od vstupu.
  6. Klidová tepová frekvence mimo stanovené limity při opakovaném měření.
  7. Anamnéza nekontrolovaného diabetu, hepatitidy, pankreatitidy, cirhózy, selhání jater, nekontrolovaného onemocnění štítné žlázy nebo hypervitaminózy A.
  8. Jakýkoli nitrooční chirurgický zákrok nebo termální laser do 3 měsíců od zahájení zkoušky nebo jakýkoli předchozí termální laser v makulární oblasti.
  9. Jakýkoli větší chirurgický zákrok do jednoho měsíce od vstupu do studie nebo předpokládaný během studie.
  10. Klinicky významné abnormální laboratorní výsledky při screeningu
  11. Známé závažné alergie na fluoresceinové barvivo používané při angiografii nebo měření nitroočního tlaku, povidon jód nebo na složky přípravku vMCO-010
  12. Podle názoru vyšetřovatele jakýkoli závažný akutní nebo chronický zdravotní stav, psychiatrický stav, nález fyzikálního vyšetření nebo laboratorní abnormalita
  13. Preexistující stavy ve studovaném oku, jako je glaukom, onemocnění postihující zrakový nerv způsobující významnou ztrátu zorného pole, anamnéza uveitidy, zákal rohovky nebo čočky).
  14. Přítomnost jakýchkoli komplikujících systémových onemocnění, jako jsou malignity, jejichž léčba by mohla ovlivnit funkci centrálního nervového systému.
  15. Subjekty, které jsou pozitivní na syfilis, hepatitidu B, C a virus lidské imunodeficience (HIV), budou vyloučeny.
  16. Přítomnost úzkých iridokorneálních úhlů kontraindikujících dilataci zornice ve studovaném oku.
  17. Přítomnost poruch očního média ve studovaném oku, které by mohly interferovat se zrakovou ostrostí a dalšími očními hodnoceními, včetně OCT, během období studie.
  18. Přítomnost makulární díry ve studovaném oku, patrná oftalmoskopií a/nebo OCT vyšetřením
  19. Současný důkaz odchlípení sítnice ve studovaném oku hodnocený zkoušejícím, který významně ovlivňuje centrální vidění.
  20. Současné použití hydroxychlorochinu, chlorochinu nebo jakýchkoli příbuzných sloučenin toxických pro sítnici.
  21. Aktivní zánět oka nebo opakující se anamnéza idiopatické nebo autoimunitní uveitidy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Experimentální-vMCO-010
Účastníci obdrží 1.2E11gc/oko vMCO-010
Biologický: Genová terapie-vMCO-010
VMCO-010 je vektor založený na adeno-asociovaném viru sérotypu 2 nesoucí multicharakteristickou kazetu genu pro opsin (MCO)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Typ, závažnost a výskyt očních a systémových nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: 48 týdnů
Typ, závažnost a výskyt očních a systémových nežádoucích účinků (AE), konkrétně těch souvisejících s intravitreální injekcí vMCO-010
48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinek vMCO-010 podle zrakové ostrosti
Časové okno: 48 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v BCVA ve 12., 24., 48. týdnu ve studovaném oku a ve druhém oku
48 týdnů
Vliv vMCO-010 na světlem naváděnou mobilitu
Časové okno: 48 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v testu multiluminační mobility ve 12., 24., 48. týdnu ve studovaném oku a ve druhém oku
48 týdnů
Vliv vMCO-010 na určení tvaru
Časové okno: 48 týdnů
Změna přesnosti určování tvaru od výchozí hodnoty pomocí nízkovizorového multiparametrového testu (LVMPT) ve 12., 24., 48. týdnu u zkoumaného oka a druhého oka
48 týdnů
Vliv vMCO-010 na stanovení optického toku
Časové okno: 48 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v přesnosti stanovení optického toku pomocí LVMPT ve 12., 24. a 48. týdnu u studovaného oka a druhého oka
48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Nanoscope Therapeutics Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Dr Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
5. července 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
2. srpna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
28. září 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. června 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NTXMCO-004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Výsledky klinického hodnocení budou zpřístupněny po dokončení studie. Výsledky budou zveřejněny na této stránce a budou k dispozici pro konference a publikace.

Časový rámec sdílení IPD

Do 12 měsíců po ukončení studia

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Výsledky bezpečnosti a účinnosti

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení