Bezpečnost a účinky jedné intravitreální injekce optogenetické terapie vMCO-010 u subjektů se Stargardtovou chorobou (STARLIGHT)

Kritéria pro zařazení:

1. ≥16 let
2. Umět porozumět a dát informovaný souhlas.
3. Schopnost vyhovět testování a všem protokolárním testům.
4. Zdokumentovaná klinická diagnóza Stargardtovy choroby (klasický fenotyp skvrn a/nebo dobře ohraničená subfoveální oblast s významně sníženou autofluorescencí, jak je zobrazeno pomocí FAF), nebo genetická diagnóza s patogenními variantami v ABCA4, ELOVL4 nebo PROM1
5. Ve zkoumaném oku: ETDRS BCVA v rozsahu 1,5 logMAR (Snellenův ekvivalent: 20/640) až 1,9 logMAR (Snellenův ekvivalent: 20/1600) a ETDRS BCVA ne lepší než 20/200 ve druhém oku.
6. Přítomnost vnitřních vrstev jádra a nervových vláken sítnice při testování optické koherentní tomografie (OCT) ve studovaném oku při screeningu

Kritéria vyloučení:

1. Přítomnost jakéhokoli souběžného očního onemocnění, které by ovlivnilo výsledky studie (např. těžký šedý zákal; subjekty mohou být zapsány 3 měsíce po úspěšné operaci katarakty).
2. Absolvoval některou z následujících léčeb: genovou terapii, terapii kmenovými buňkami, chirurgickou implantaci protetických retinálních čipů (jako je ARGUS-II) nebo subretinální injekce.
3. Během posledních 30 dnů užíval neschválené položky (doplněk obsahující vitamin A nebo beta-karoten, produkty na bázi jater nebo léky na předpis orálními retinoidy)
4. Účast na intervenční studii derivátu vitaminu A ≤ 3 měsíce před screeningem
5. Přítomnost významného kardiovaskulárního nebo cerebrovaskulárního onemocnění, včetně mrtvice do 12 měsíců od vstupu.
6. Klidová tepová frekvence mimo stanovené limity při opakovaném měření.
7. Anamnéza nekontrolovaného diabetu, hepatitidy, pankreatitidy, cirhózy, selhání jater, nekontrolovaného onemocnění štítné žlázy nebo hypervitaminózy A.
8. Jakýkoli nitrooční chirurgický zákrok nebo termální laser do 3 měsíců od zahájení zkoušky nebo jakýkoli předchozí termální laser v makulární oblasti.
9. Jakýkoli větší chirurgický zákrok do jednoho měsíce od vstupu do studie nebo předpokládaný během studie.
10. Klinicky významné abnormální laboratorní výsledky při screeningu
11. Známé závažné alergie na fluoresceinové barvivo používané při angiografii nebo měření nitroočního tlaku, povidon jód nebo na složky přípravku vMCO-010
12. Podle názoru vyšetřovatele jakýkoli závažný akutní nebo chronický zdravotní stav, psychiatrický stav, nález fyzikálního vyšetření nebo laboratorní abnormalita
13. Preexistující stavy ve studovaném oku, jako je glaukom, onemocnění postihující zrakový nerv způsobující významnou ztrátu zorného pole, anamnéza uveitidy, zákal rohovky nebo čočky).
14. Přítomnost jakýchkoli komplikujících systémových onemocnění, jako jsou malignity, jejichž léčba by mohla ovlivnit funkci centrálního nervového systému.
15. Subjekty, které jsou pozitivní na syfilis, hepatitidu B, C a virus lidské imunodeficience (HIV), budou vyloučeny.
16. Přítomnost úzkých iridokorneálních úhlů kontraindikujících dilataci zornice ve studovaném oku.
17. Přítomnost poruch očního média ve studovaném oku, které by mohly interferovat se zrakovou ostrostí a dalšími očními hodnoceními, včetně OCT, během období studie.
18. Přítomnost makulární díry ve studovaném oku, patrná oftalmoskopií a/nebo OCT vyšetřením
19. Současný důkaz odchlípení sítnice ve studovaném oku hodnocený zkoušejícím, který významně ovlivňuje centrální vidění.
20. Současné použití hydroxychlorochinu, chlorochinu nebo jakýchkoli příbuzných sloučenin toxických pro sítnici.
21. Aktivní zánět oka nebo opakující se anamnéza idiopatické nebo autoimunitní uveitidy.