Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og virkninger af en enkelt intravitreal injektion af vMCO-010 optogenetisk terapi hos personer med Stargardt sygdom (STARLIGHT)

8. november 2023 opdateret af: Nanoscope Therapeutics Inc.

Et fase 2a, åbent multicenter klinisk forsøg til evaluering af sikkerheden og virkningerne af en enkelt intravitreal injektion af vMCO-010 optogenetisk terapi hos personer med Stargardt sygdom

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og virkningerne af en enkelt intravitreal injektion af viralt båret multikarakteristisk opsin (vMCO-010) hos personer med Stargardts sygdom

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette åbne multicenter-studie vil evaluere enkeltdosisniveau af vMCO-010 i op til 6 forsøgspersoner med Stargardts sygdom. Forsøgspersoner med dokumenteret klinisk diagnose af Stargardt sygdom (klassisk pletterfænotype og/eller velafgrænset subfovealt område med signifikant reduceret autofluorescens som afbildet af FAF), eller genetisk diagnose med patogene varianter i ABCA4, ELOVL4 eller PROM 1. Alle forsøgspersoner vil fortsat blive vurderet i 48 uger efter behandling med vMCO-010.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
6

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Nanoscope Clinical Site
    • Texas
      • McAllen, Texas, Forenede Stater, 78503
        • Nanoscope Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. ≥16 år
  2. Kan forstå og give informeret samtykke.
  3. Kan overholde test og alle protokoltest.
  4. Dokumenteret klinisk diagnose af Stargardt sygdom (klassisk pletterfænotype og/eller velafgrænset subfovealt område med signifikant reduceret autofluorescens som afbildet af FAF), eller genetisk diagnose med patogene varianter i ABCA4, ELOVL4 eller PROM1
  5. I undersøgelsesøjet: ETDRS BCVA i området 1,5 logMAR (Snellen-ækvivalent: 20/640) til 1,9 logMAR (Snellen-ækvivalent: 20/1600), og ETDRS BCVA ikke bedre end 20/200 i det andet øje.
  6. Tilstedeværelse af retinale indre kerne- og nervefiberlag på optisk kohærenstomografi (OCT) test i undersøgelsesøjet ved screening

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse af enhver samtidig øjensygdom, der ville påvirke undersøgelsesresultater (f.eks. svær grå stær; forsøgspersoner kan tilmeldes 3 måneder efter vellykket operation for grå stær).
  2. Modtaget en af ​​følgende behandlinger: genterapi, stamcelleterapi, kirurgisk implantation af protetiske retinale chips (såsom ARGUS-II) eller sub-retinale injektioner.
  3. Har taget ikke-godkendte varer (tilskud indeholdende vitamin A eller beta-caroten, leverbaserede produkter eller receptpligtig oral retinoid medicin) i løbet af de seneste 30 dage
  4. Deltagelse i et interventionsstudie af et vitamin A-derivat ≤ 3 måneder før screening
  5. Tilstedeværelse af betydelig kardiovaskulær eller cerebrovaskulær sygdom, herunder slagtilfælde inden for 12 måneder efter indtræden.
  6. Hvilepuls uden for specificerede grænser ved gentagne målinger.
  7. Anamnese med ukontrolleret diabetes, hepatitis, pancreatitis, cirrhose, leversvigt, ukontrolleret skjoldbruskkirtelsygdom eller hypervitaminose A.
  8. Enhver intraokulær kirurgi eller termisk laser inden for 3 måneder efter forsøgets start eller enhver tidligere termisk laser i makulærområdet.
  9. Enhver større kirurgisk procedure inden for en måned efter forsøgets start eller forventes under forsøget.
  10. Klinisk signifikante abnorme laboratorieresultater ved screening
  11. Kendte alvorlige allergier over for det fluoresceinfarvestof, der anvendes til angiografi eller intraokulær trykmåling, povidonjod eller over for komponenterne i vMCO-010-formuleringen
  12. Efter efterforskerens mening enhver alvorlig akut eller kronisk medicinsk tilstand, psykiatrisk tilstand, fysisk undersøgelsesfund eller laboratorieabnormitet
  13. Eksisterende tilstande i undersøgelsesøjet, såsom glaukom, sygdomme, der påvirker synsnerven, der forårsager betydeligt synsfelttab, uveitis i historien, hornhinde- eller linseuklarheder).
  14. Tilstedeværelse af komplicerende systemiske sygdomme såsom maligniteter, hvis behandling kan påvirke centralnervesystemets funktion.
  15. Forsøgspersoner, der er positive for syfilis, hepatitis B, C og human immundefektvirus (HIV), vil blive udelukket.
  16. Tilstedeværelse af smalle iridocorneale vinkler kontraindikerer pupiludvidelse i undersøgelsesøjet.
  17. Tilstedeværelse af forstyrrelser i det okulære medium i undersøgelsesøjet, som kunne forstyrre synsstyrken og andre okulære vurderinger, inklusive OCT, i løbet af undersøgelsesperioden.
  18. Tilstedeværelse af makulært hul i undersøgelsesøjet, tydeligt ved oftalmoskopi og/eller ved OCT-undersøgelser
  19. Aktuelt bevis på nethindeløsning i undersøgelsesøjet vurderet af investigator, som signifikant påvirker det centrale syn.
  20. Nuværende brug af hydroxychloroquin, chloroquin eller andre relaterede retina-toksiske forbindelser.
  21. Aktiv okulær betændelse eller tilbagevendende anamnese med idiopatisk eller autoimmun associeret uveitis.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Eksperimentel-vMCO-010
Deltagerne modtager 1,2E11gc/øje af vMCO-010
Biologisk: Genterapi-vMCO-010
VMCO-010 er en adeno-associeret virus serotype 2-baseret vektor båret multikarakteristisk opsin (MCO) genekspressionskassette

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Type, sværhedsgrad og forekomst af okulære og systemiske bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: 48 uger
Type, sværhedsgrad og forekomst af okulære og systemiske bivirkninger (AE'er), specifikt dem relateret til intravitreal injektion af vMCO-010
48 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af vMCO-010 vurderet ved synsstyrke
Tidsramme: 48 uger
Ændring fra baseline i BCVA i uge 12, 24, 48 i undersøgelsesøjet og det andet øje
48 uger
Effekt af vMCO-010 på lysstyret mobilitet
Tidsramme: 48 uger
Ændring fra baseline i Multi-Luminance Mobility Test i uge 12, 24, 48 i undersøgelsesøjet og det andet øje
48 uger
Effekt af vMCO-010 på bestemmelse af form
Tidsramme: 48 uger
Ændring fra baseline i nøjagtighed i bestemmelse af form ved hjælp af Low Vision Multi-Parameter Test (LVMPT) i uge 12, 24, 48 i undersøgelsesøjet og det medfølgende øje
48 uger
Effekt af vMCO-010 på bestemmelse af optisk flow
Tidsramme: 48 uger
Ændring fra baseline i nøjagtighed i bestemmelse af optisk flow ved hjælp af LVMPT i uge 12, 24 og 48 i undersøgelsesøjet og det medfølgende øje
48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Nanoscope Therapeutics Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Dr Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
5. juli 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
2. august 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
28. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. juni 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. november 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NTXMCO-004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Resultaterne af det kliniske forsøg vil blive gjort tilgængelige, når undersøgelsen er afsluttet. Resultaterne vil blive offentliggjort på dette websted og være tilgængelige for konferencepræsentationer og publikationer.

IPD-delingstidsramme

Inden for 12 måneder efter afslutning af studiet

IPD-delingsadgangskriterier

Sikkerhed og effektivitet Resultater

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger