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Sicherheit und Auswirkungen einer einzelnen intravitrealen Injektion der optogenetischen vMCO-010-Therapie bei Patienten mit Stargardt-Krankheit (STARLIGHT)

8. November 2023 aktualisiert von: Nanoscope Therapeutics Inc.

Eine offene multizentrische klinische Phase-2a-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirkung einer einzelnen intravitrealen Injektion der optogenetischen vMCO-010-Therapie bei Patienten mit Stargardt-Krankheit

Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirkung einer einzelnen intravitrealen Injektion von viral übertragenem Multi-Characteristic Opsin (vMCO-010) bei Patienten mit Stargardt-Krankheit

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese multizentrische Open-Label-Studie wird die Einzeldosis von vMCO-010 bei bis zu 6 Probanden mit Stargardt-Krankheit bewerten. Probanden mit dokumentierter klinischer Diagnose der Stargardt-Krankheit (klassischer Fleck-Phänotyp und/oder gut abgegrenzter subfovealer Bereich mit signifikant reduzierter Autofluoreszenz, wie durch FAF abgebildet) oder genetische Diagnose mit pathogenen Varianten in ABCA4, ELOVL4 oder PROM 1. Alle Probanden werden nach der Behandlung mit vMCO-010 noch 48 Wochen lang weiter untersucht.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
6

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Nanoscope Clinical Site
    • Texas
      • McAllen, Texas, Vereinigte Staaten, 78503
        • Nanoscope Clinical Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. ≥16 Jahre alt
  2. In der Lage, eine informierte Zustimmung zu verstehen und zu geben.
  3. Kann Tests und alle Protokolltests einhalten.
  4. Dokumentierte klinische Diagnose der Stargardt-Krankheit (klassischer Fleck-Phänotyp und/oder gut abgegrenzter subfovealer Bereich mit signifikant reduzierter Autofluoreszenz, wie durch FAF abgebildet) oder genetische Diagnose mit pathogenen Varianten in ABCA4, ELOVL4 oder PROM1
  5. Im Studienauge: ETDRS BCVA im Bereich von 1,5 logMAR (Snellen-Äquivalent: 20/640) bis 1,9 logMAR (Snellen-Äquivalent: 20/1600) und ETDRS BCVA nicht besser als 20/200 im anderen Auge.
  6. Vorhandensein von inneren Kern- und Nervenfaserschichten der Netzhaut bei optischen Kohärenztomographie (OCT)-Tests im Studienauge beim Screening

Ausschlusskriterien:

  1. Vorhandensein einer gleichzeitigen Augenerkrankung, die die Studienergebnisse beeinflussen würde (z. B. schwere Katarakte; Probanden können 3 Monate nach erfolgreicher Kataraktoperation aufgenommen werden).
  2. Eine der folgenden Behandlungen erhalten: Gentherapie, Stammzelltherapie, chirurgische Implantation von prothetischen Netzhautchips (wie ARGUS-II) oder subretinale Injektionen.
  3. Hat in den letzten 30 Tagen nicht zugelassene Produkte (Ergänzung mit Vitamin A oder Beta-Carotin, Produkte auf Leberbasis oder verschreibungspflichtige orale Retinoid-Medikamente) eingenommen
  4. Teilnahme an einer Interventionsstudie mit einem Vitamin-A-Derivat ≤ 3 Monate vor dem Screening
  5. Vorhandensein einer signifikanten kardiovaskulären oder zerebrovaskulären Erkrankung, einschließlich Schlaganfall innerhalb von 12 Monaten nach der Einreise.
  6. Ruhepuls außerhalb der angegebenen Grenzen bei wiederholter Messung.
  7. Geschichte von unkontrolliertem Diabetes, Hepatitis, Pankreatitis, Zirrhose, Leberversagen, unkontrollierter Schilddrüsenerkrankung oder Hypervitaminose A.
  8. Jede intraokulare Operation oder jeder thermische Laser innerhalb von 3 Monaten nach Studieneintritt oder jeder frühere thermische Laser in der Makularegion.
  9. Jeder größere chirurgische Eingriff innerhalb eines Monats nach Eintritt in die Studie oder während der Studie erwartet.
  10. Klinisch signifikante abnormale Laborergebnisse beim Screening
  11. Bekannte schwerwiegende Allergien gegen den bei der Angiographie oder Augeninnendruckmessung verwendeten Fluorescein-Farbstoff, Povidon-Jod oder gegen die Bestandteile der vMCO-010-Formulierung
  12. Nach Ansicht des Ermittlers jeder schwere akute oder chronische medizinische Zustand, psychiatrische Zustand, Befund einer körperlichen Untersuchung oder Laboranomalie
  13. Vorerkrankungen im Studienauge wie Glaukom, Erkrankungen des Sehnervs, die einen erheblichen Gesichtsfeldverlust verursachen, Uveitis in der Anamnese, Hornhaut- oder Linsentrübungen).
  14. Vorhandensein von komplizierenden systemischen Erkrankungen wie Malignomen, deren Behandlung die Funktion des zentralen Nervensystems beeinträchtigen könnte.
  15. Probanden, die positiv auf Syphilis, Hepatitis B, C und das humane Immunschwächevirus (HIV) sind, werden ausgeschlossen.
  16. Vorhandensein schmaler Hornhautwinkel, die eine Pupillenerweiterung im Studienauge kontraindizieren.
  17. Vorhandensein von Störungen der Augenmedien im Studienauge, die die Sehschärfe und andere okulare Beurteilungen, einschließlich OCT, während des Studienzeitraums beeinträchtigen könnten.
  18. Vorhandensein eines Makulalochs im Studienauge, erkennbar durch Ophthalmoskopie und/oder durch OCT-Untersuchungen
  19. Aktuelle Hinweise auf eine Netzhautablösung im Studienauge, die vom Prüfarzt bewertet wurden und die das zentrale Sehvermögen erheblich beeinträchtigen.
  20. Aktuelle Verwendung von Hydroxychloroquin, Chloroquin oder verwandten retinatoxischen Verbindungen.
  21. Aktive Augenentzündung oder rezidivierende Vorgeschichte einer idiopathischen oder autoimmunassoziierten Uveitis.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Experimentell-vMCO-010
Die Teilnehmer erhalten 1,2E11gc/Auge von vMCO-010
Biologisch: Gentherapie-vMCO-010
VMCO-010 ist eine auf dem Adeno-assoziierten Virus Serotyp 2 basierende Vektor-getragene Genexpressionskassette für multi-charakteristisches Opsin (MCO).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Art, Schweregrad und Inzidenz von okulären und systemischen unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: 48 Wochen
Art, Schweregrad und Inzidenz von okulären und systemischen unerwünschten Ereignissen (AEs), insbesondere im Zusammenhang mit der intravitrealen Injektion von vMCO-010
48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirkung von vMCO-010, bestimmt durch Sehschärfe
Zeitfenster: 48 Wochen
Veränderung der BCVA gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 12, 24, 48 im Auge der Studie und im anderen Auge
48 Wochen
Wirkung von vMCO-010 auf lichtgeführte Mobilität
Zeitfenster: 48 Wochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Multi-Luminanz-Mobilitätstest in Woche 12, 24, 48 im Studienauge und im anderen Auge
48 Wochen
Wirkung von vMCO-010 auf die Formbestimmung
Zeitfenster: 48 Wochen
Änderung der Genauigkeit bei der Bestimmung der Form unter Verwendung des Low Vision Multi-Parameter-Tests (LVMPT) in den Wochen 12, 24, 48 im Studienauge und im anderen Auge gegenüber dem Ausgangswert
48 Wochen
Wirkung von vMCO-010 auf die Bestimmung des optischen Flusses
Zeitfenster: 48 Wochen
Veränderung der Genauigkeit bei der Bestimmung des optischen Flusses unter Verwendung des LVMPT in Woche 12, 24 und 48 gegenüber dem Ausgangswert im Studienauge und im anderen Auge
48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Nanoscope Therapeutics Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Dr Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
5. Juli 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
2. August 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
28. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. Juni 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
9. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. November 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • NTXMCO-004

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Ergebnisse der klinischen Studie werden nach Abschluss der Studie zur Verfügung gestellt. Die Ergebnisse werden auf dieser Website veröffentlicht und stehen für Konferenzpräsentationen und Veröffentlichungen zur Verfügung.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Innerhalb von 12 Monaten nach Studienabschluss

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Sicherheit und Wirksamkeit Ergebnisse

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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