Výzkumná studie, která se zabývá tím, jak nový lék s názvem NNC6019-0001 funguje a jak bezpečný je pro lidi, kteří mají srdeční onemocnění způsobené transthyretinovou (TTR) amyloidózou
Účinnost a bezpečnost NNC6019-0001 ve dvou úrovních dávek u účastníků s transthyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR CM)
Přehled studie
Postavení
Postavení
Podmínky
Podmínky
Intervence / Léčba
Intervence / Léčba
Typ studie
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Zápis
Fáze
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
Studijní kontakt
- Jméno: Novo Nordisk
- Telefonní číslo: (+1) 866-867-7178
- E-mail: clinicaltrials@novonordisk.com
Studijní místa
-
-
-
Créteil, Francie, 94000
- Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
-
Toulouse, Francie, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil
-
Toulouse Cedex 9 TSA 50032, Francie, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil-1
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko, 9713 GZ
- UMC Groningen
-
Groningen, Holandsko, 9713 GZ
- UMC Groningen afdeling Cardiologie
-
Utrecht, Holandsko, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
PV
-
Pavia, PV, Itálie, 27100
- Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
-
Pi
-
Pisa, Pi, Itálie, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio - Dipartimento Cardiotoracico - UOC Cardiologia e Medicina Cardiovascolare
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japonsko, 807-8556
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health, Cardiology, Nephrology
-
Fukuoka, Japonsko, 807-8556
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health
-
Hiroshima, Japonsko, 734-8551
- Hiroshima University hospital, Cardiovascular Medicine
-
Hiroshima, Japonsko, 734-8551
- Hiroshima University hospital_Cardiovascular Medicine
-
Kumamoto-shi, Kumamoto, Japonsko, 860-8556
- Kumamoto University Hospital, Cardiovascular Medicine
-
Nagano, Japonsko, 390-8621
- Shinshu University Hospital, Department of Neurology
-
Nagasaki, Japonsko, 852-8501
- Nagasaki University Hospital, Cardiovascular Medicine
-
Okayama-shi, Okayama, Japonsko, 700-8558
- Okayama University Hospital_Cardiovascular Medicine
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- University of Calgary_Cardiology
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- Ctr for Cardiovascular Innovation
-
-
-
-
-
Heidelberg, Německo, 69120
- UniklinikHeidelberg - Innere Med. III - Kardiologie, Angiologie, Pneumologie
-
München, Německo, 81377
- LMU Klinikum München Klinik und Poliklinik 1
-
Münster, Německo, 48149
- Universitätsklinikum Münster - Klinik für Kardiologie I
-
Würzburg, Německo, 97078
- Universitätsklinikum Würzburg AÖR
-
Würzburg, Německo, 97078
- Universitatsklinikum Würzburg - Zentrum für Herzinsuffizienz
-
-
-
-
-
Guimarães, Portugalsko, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
-
Guimarães, Portugalsko, 4835-044
- Unidade Local de Saude do Alto Ave, E.P.E.
-
Guimarães, Portugalsko, 4835-044
- ULS Do Alto Ave, E.P.E. - Hospital Senhora da Oliveira - Guimarães
-
Vila Real, Portugalsko, 5000-508
- ULS De Tras-Os-Montes E Alto Douro E.P.E. - Unidade Hospitalar de Vila Real
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
- Cedars-Sinai Medical Center_Los Angeles
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305
- Stanford Hlth Cre-Boswell Clin
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Spojené státy, 60208
- NW Univ-Bluhm Cardiovasc Inst
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
- University of Maryland School of Medicine
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
- Univ of MD Schl of Med
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic Rochester
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-4501
- Oregon Hlth Sci Univ-Portland
-
-
-
-
-
Prague, Česko, 12808
- II. interni klinika VFN - Kardiologie a angiologie
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Španělsko, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena.
- Věk větší nebo roven (>=) 18 až méně než (
- Mít stanovenou diagnózu transthyretinové amyloidní kardiomyopatie (ATTR CM) buď s genotypem divokého typu transhyretinu (TTR) nebo dědičného transtyretinu (TTR) podle místních standardů.
- Očekává se, že bude na stabilních dávkách kardiovaskulární lékařské terapie 6 týdnů před randomizační návštěvou.
- Známá tloušťka stěny interventrikulárního septa na konci diastoly větší nebo rovna (>=) 12 milimetrů (mm).
- V současné době klasifikován jako New York Heart Association (NYHA) třídy II-III.
- Koncentrace N-terminálního pro mozkového natriuretického peptidu (NT-proBNP) vyšší nebo rovna (>=) 650 pikogramům na mililitr (pg/ml) při sinusovém srdečním rytmu a vyšší než (>) 1000 pg/ml při fibrilaci síní při promítání.
- Dokončeno větší nebo rovno (>=) 150 metrů až menší nebo rovno (
- Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) větší nebo rovna (>=) 25 mililitrů za minutu na 1,73 metru čtverečního (ml/min/1,73 m^2) při screeningu.
Kritéria vyloučení:
- Kardiomyopatie, která není primárně způsobena transtyretinovou amyloidní kardiomyopatií transtyretinová amyloidní kardiomyopatie (ATTR CM), například kardiomyopatie způsobená hypertenzí, chlopenní srdeční chorobou nebo ischemickou chorobou srdeční.
- Předchozí transplantace solidních orgánů.
- Plánovaná transplantace pevných orgánů během studie.
- Přítomnost nebo anamnéza maligního novotvaru (jiného než bazocelulární nebo spinocelulární karcinom kůže, insitu karcinomy děložního čípku nebo in situ/high grade prostatická intraepiteliální neoplazie (PIN) nebo karcinom prostaty nízkého stupně) během 5 let před screeningem.
- Současná léčba blokátory kalciových kanálů s účinky na převodní systém (příklad [např.] verapamil, diltiazem). Použití dihydropyridinových blokátorů kalciových kanálů je povoleno. Použití digoxinu bude povoleno pouze v případě, že je to nutné pro zvládnutí fibrilace síní s rychlou komorovou odpovědí.
- Akutní koronární syndrom, nestabilní angina pectoris, cévní mozková příhoda, tranzitorní ischemická ataka (TIA), koronární revaskularizace, oprava srdeční chlopně nebo velký chirurgický zákrok do 3 měsíců od screeningu.
- Tělesná hmotnost > 120 kilogramů (kg) (264,6 liber [lb]) při screeningu.
- Anamnéza alergie na kontrast nebo nežádoucích reakcí na látky obsahující gadolinium.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Počet zbraní
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / ArmSkupina účastníků / Arm |
Intervence / LéčbaIntervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou i.v.
infuze placeba (NNC6019-0001) Q4W přidána ke standardní péči do 52. týdne.
|
Účastníci dostanou i.v.
infuze placeba (NNC6019-0001).
|
|
Experimentální: NNC6019-0001, dávka 1
Účastníci dostanou dávku 1 intravenózní (i.v.) infuzi NNC6019-0001 každé 4 týdny (Q4W) přidanou ke standardní péči do 52. týdne.
|
Účastníci dostanou i.v infuzi NNC6019-0001.
|
|
Experimentální: NNC6019-0001, dávka 2
Účastníci dostanou dávku 2 i.v.
infuze NNC6019-0001 Q4W přidána ke standardní péči do 52. týdne.
|
Účastníci dostanou i.v infuzi NNC6019-0001.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna v 6minutovém testu chůze (6-MWT)
Časové okno: Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
|
Měřeno v metrech
|
Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
|
|
Změna N-terminálního-pro mozkového natriuretického peptidu (NT-proBNP)
Časové okno: Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
|
Měřeno v procentech
|
Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
|
Sekundární výstupní opatření
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna extracelulárního objemu myokardu (ECV)
Časové okno: Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
|
Měřeno v procentech (%) bodech
|
Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
|
|
Změna v dotazníku o kardiomyopatii v Kansas City (KCCQ) Klinické souhrnné skóre (CSS)
Časové okno: Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
|
KCCQ je nástroj zdravotního stavu specifický pro onemocnění složený z 23 položek, které kvantifikují domény fyzického omezení, symptomů, vlastní účinnosti, sociálního omezení a omezení kvality života související se zdravím v důsledku srdečního selhání.
Celkové souhrnné skóre a všechny domény byly nezávisle prokázány jako platné, spolehlivé a reagující na klinické změny.
Skóre CSS se pohybuje od 0 do 100 a nižší skóre představuje závažnější symptomy a/nebo omezení a skóre 100 značí žádné příznaky, žádná omezení a vynikající kvalitu života.
|
Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
|
|
Změna skóre poškození neuropatie (NIS)
Časové okno: Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
|
NIS je klinické hodnocení, které testuje svalovou sílu, reflexní aktivitu a citlivost prstů na nohou a rukou a může být použito k hodnocení neurologické funkce u hereditárního transtyretinového amyloidu (hATTR).
Celkové skóre NIS je odstupňováno na stupnici 0-244, přičemž vyšší skóre znamená větší postižení.
|
Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
|
|
Změna troponinu I
Časové okno: Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
|
Měřeno v nanogramech na mililitr (ng/ml)
|
Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
|
|
Změna globálního podélného napětí (GLS) při echokardiografii
Časové okno: Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
|
Měřeno v procentech (%) bodech
|
Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
|
|
Počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 16 (týden 64)
|
Měřeno jako události
|
Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 16 (týden 64)
|
|
Doba do výskytu úmrtnosti ze všech příčin
Časové okno: Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 16 (týden 64)
|
Měřeno v týdnech
|
Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 16 (týden 64)
|
|
Počet kardiovaskulárních (KV) příhod zahrnujících hospitalizaci v důsledku KV příhod nebo urgentních návštěv srdečního selhání
Časové okno: Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 16 (týden 64)
|
Měřeno jako události
|
Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 16 (týden 64)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Sponzor
Vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Transparency 2834, Novo Nordisk A/S
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Suhr OB, Grogan M, Silva AMD, Karam C, Garcia-Pavia P, Drachman B, Zago W, Tripuraneni R, Kinney GG. PRX004 in variant amyloid transthyretin (ATTRv) amyloidosis: results of a phase 1, open-label, dose-escalation study. Amyloid. 2025 Mar;32(1):14-21. doi: 10.1080/13506129.2024.2420809. Epub 2024 Oct 29.
- Fontana M, Garcia-Pavia P, Grogan M, Shah SJ, Engelmann MDM, Hovingh GK, Kristen AV, Lim-Watson MZ, Malling B, Kar S, Revanna M, Sarswat N, Tsujita K, Alexander KM, Maurer MS. Coramitug, a Humanized Monoclonal Antibody for the Treatment of Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy: A Phase 2, Randomized, Multicenter, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial. Circulation. 2026 Jan 27;153(4):214-225. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.125.077304. Epub 2025 Nov 10.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Primární dokončení
Dokončení studie (Aktuální)
Dokončení studie
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
První zveřejněno
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Poslední zveřejněná aktualizace
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
Další identifikační čísla studie
- NN6019-4940
- U1111-1271-3861 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO))
- 2021-006226-49 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .