Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výzkumná studie, která se zabývá tím, jak nový lék s názvem NNC6019-0001 funguje a jak bezpečný je pro lidi, kteří mají srdeční onemocnění způsobené transthyretinovou (TTR) amyloidózou

14. března 2024 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Účinnost a bezpečnost NNC6019-0001 ve dvou úrovních dávek u účastníků s transthyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR CM)

Tato studie testuje potenciální nový lék, NNC6019-0001, pro lidi, kteří mají srdeční onemocnění způsobené TTR amyloidózou. Studie se zaměří na to, zda tento lék může snížit příznaky srdečního onemocnění způsobeného TTR amyloidózou, jako je srdeční selhání. . Účastníci dostanou buď NNC6019-0001 (potenciální nový lék) nebo placebo (lék, který nemá žádný účinek na tělo). O tom, kterou léčbu účastníci dostanou, rozhoduje náhoda. Šance na získání NNC6019-0001 je dvakrát vyšší než u placeba. NNC6019-0001 dosud není schválen v žádné zemi nebo regionu na světě. Jde o nový lék, který lékaři zatím nemohou předepisovat. Účastníci dostanou infuzi studijního léku 13krát, jednou za 4 týdny. Studie bude trvat přibližně 64 týdnů po první dávce léku. Účastníci se nemohou této studie zúčastnit, pokud mají jiné srdeční onemocnění než srdeční onemocnění způsobené TTR amyloidózou.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

99

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Créteil, Francie, 94010
        • Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
      • Toulouse Cedex 9 TSA 50032, Francie, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil-1
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • UMC Groningen
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Itálie
    • PV
      • Pavia, PV, Itálie, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Pi
      • Pisa, Pi, Itálie, 56124
        • Fondazione CNR-Regione Toscana Gabriele Monasterio
  • Japonsko
      • Fukuoka, Japonsko, 807-8556
        • Hospital of the University of Occupational and Environmental Health, Cardiology, Nephrology
      • Hiroshima, Japonsko, 734-8551
        • Hiroshima University hospital, Cardiovascular Medicine
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, Japonsko, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Nagano, Japonsko, 390-8621
        • Shinshu University Hospital, Department of Neurology
      • Nagasaki, Japonsko, 852-8501
        • Nagasaki University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Okayama-shi, Okayama, Japonsko, 700-8558
        • Okayama University Hospital_Cardiovascular Medicine
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary_Cardiology
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Ctr for Cardiovascular Innovation
  • Německo
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Universitätsklinik Heidelberg Innere Medizin III Kardiologie, Angiologie, Pneumologie
      • München, Německo, 81377
        • LMU Klinikum München Klinik und Poliklinik 1
      • Münster, Německo, 48149
        • Uniklinik Münster, Klinik für Kardiologie I
      • Würzburg, Německo, 97078
        • Universitatsklinikum Wurzburg AöR
  • Portugalsko
      • Guimarães, Portugalsko, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Vila Real, Portugalsko, 5000-508
        • Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center_Los Angeles
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford Hlth Cre-Boswell Clin
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Spojené státy, 60208
        • NW Univ-Bluhm Cardiovasc Inst
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • Univ of MD Schl of Med
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-4501
        • Oregon Hlth Sci Univ-Portland
  • Česko
      • Praha 2, Česko, 12808
        • II. interni klinika VFN - Kardiologie a angiologie
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28222
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro Majadahonda

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena.
  • Věk větší nebo roven (>=) 18 až méně než (
  • Mít stanovenou diagnózu transthyretinové amyloidní kardiomyopatie (ATTR CM) buď s genotypem divokého typu transhyretinu (TTR) nebo dědičného transtyretinu (TTR) podle místních standardů.
  • Očekává se, že bude na stabilních dávkách kardiovaskulární lékařské terapie 6 týdnů před randomizační návštěvou.
  • Známá tloušťka stěny interventrikulárního septa na konci diastoly větší nebo rovna (>=) 12 milimetrů (mm).
  • V současné době klasifikován jako New York Heart Association (NYHA) třídy II-III.
  • Koncentrace N-terminálního pro mozkového natriuretického peptidu (NT-proBNP) vyšší nebo rovna (>=) 650 pikogramům na mililitr (pg/ml) při sinusovém srdečním rytmu a vyšší než (>) 1000 pg/ml při fibrilaci síní při promítání.
  • Dokončeno větší nebo rovno (>=) 150 metrů až menší nebo rovno (
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) větší nebo rovna (>=) 25 mililitrů za minutu na 1,73 metru čtverečního (ml/min/1,73 m^2) při screeningu.

Kritéria vyloučení:

  • Kardiomyopatie, která není primárně způsobena transtyretinovou amyloidní kardiomyopatií transtyretinová amyloidní kardiomyopatie (ATTR CM), například kardiomyopatie způsobená hypertenzí, chlopenní srdeční chorobou nebo ischemickou chorobou srdeční.
  • Předchozí transplantace solidních orgánů.
  • Plánovaná transplantace pevných orgánů během studie.
  • Přítomnost nebo anamnéza maligního novotvaru (jiného než bazocelulární nebo spinocelulární karcinom kůže, insitu karcinomy děložního čípku nebo in situ/high grade prostatická intraepiteliální neoplazie (PIN) nebo karcinom prostaty nízkého stupně) během 5 let před screeningem.
  • Současná léčba blokátory kalciových kanálů s účinky na převodní systém (příklad [např.] verapamil, diltiazem). Použití dihydropyridinových blokátorů kalciových kanálů je povoleno. Použití digoxinu bude povoleno pouze v případě, že je to nutné pro zvládnutí fibrilace síní s rychlou komorovou odpovědí.
  • Akutní koronární syndrom, nestabilní angina pectoris, cévní mozková příhoda, tranzitorní ischemická ataka (TIA), koronární revaskularizace, oprava srdeční chlopně nebo velký chirurgický zákrok do 3 měsíců od screeningu.
  • Tělesná hmotnost > 120 kilogramů (kg) (264,6 liber [lb]) při screeningu.
  • Anamnéza alergie na kontrast nebo nežádoucích reakcí na látky obsahující gadolinium.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NNC6019-0001, 10 mg/kg
Účastníci dostanou intravenózní (i.v.) infuzi 10 miligramů na kilogram (mg/kg) NNC6019-0001 každé 4 týdny (Q4W) přidanou ke standardní péči do 52. týdne.
Lék: NNC6019-0001
Účastníci dostanou i.v infuzi NNC6019-0001.
Experimentální: NNC6019-0001, 60 mg/kg
Účastníci dostanou i.v. infuze 60 mg/kg NNC6019-0001 Q4W přidána ke standardní péči do 52. týdne.
Lék: NNC6019-0001
Účastníci dostanou i.v infuzi NNC6019-0001.
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou i.v. infuze placeba (NNC6019-0001) Q4W přidána ke standardní péči do 52. týdne.
Lék: Placebo (NNC6019-0001)
Účastníci dostanou i.v. infuze placeba (NNC6019-0001).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v 6minutovém testu chůze (6-MWT)
Časové okno: Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
Měřeno v metrech
Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
Změna N-terminálního-pro mozkového natriuretického peptidu (NT-proBNP)
Časové okno: Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
Měřeno v procentech
Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna extracelulárního objemu myokardu (ECV)
Časové okno: Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
Měřeno v procentech (%) bodech
Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
Změna v dotazníku o kardiomyopatii v Kansas City (KCCQ) Klinické souhrnné skóre (CSS)
Časové okno: Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
KCCQ je nástroj zdravotního stavu specifický pro onemocnění složený z 23 položek, které kvantifikují domény fyzického omezení, symptomů, vlastní účinnosti, sociálního omezení a omezení kvality života související se zdravím v důsledku srdečního selhání. Celkové souhrnné skóre a všechny domény byly nezávisle prokázány jako platné, spolehlivé a reagující na klinické změny. Skóre CSS se pohybuje od 0 do 100 a nižší skóre představuje závažnější symptomy a/nebo omezení a skóre 100 značí žádné příznaky, žádná omezení a vynikající kvalitu života.
Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
Změna skóre poškození neuropatie (NIS)
Časové okno: Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
NIS je klinické hodnocení, které testuje svalovou sílu, reflexní aktivitu a citlivost prstů na nohou a rukou a může být použito k hodnocení neurologické funkce u hereditárního transtyretinového amyloidu (hATTR). Celkové skóre NIS je odstupňováno na stupnici 0-244, přičemž vyšší skóre znamená větší postižení.
Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
Změna troponinu I
Časové okno: Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
Měřeno v nanogramech na mililitr (ng/ml)
Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
Změna globálního podélného napětí (GLS) při echokardiografii
Časové okno: Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
Měřeno v procentech (%) bodech
Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 15 (týden 52)
Počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 16 (týden 64)
Měřeno jako události
Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 16 (týden 64)
Doba do výskytu úmrtnosti ze všech příčin
Časové okno: Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 16 (týden 64)
Měřeno v týdnech
Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 16 (týden 64)
Počet kardiovaskulárních (KV) příhod zahrnujících hospitalizaci v důsledku KV příhod nebo urgentních návštěv srdečního selhání
Časové okno: Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 16 (týden 64)
Měřeno jako události
Od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy 16 (týden 64)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Transparency 2834, Novo Nordisk A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. srpna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

7. května 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

13. května 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

1. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NN6019-4940
  • U1111-1271-3861 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO))
  • 2021-006226-49 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Transthyretinová amyloidní kardiomyopatie (ATTR CM)

Klinické studie na NNC6019-0001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Iran

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit