Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mezenchymální kmenové buňky (MSC) pro steroidní refrakterní akutní GVHD (SR-aGVHD)

21. prosince 2022 aktualizováno: Ossium Health, Inc.

Fáze I bezpečnostní studie jednodávkových alogenních MSC odvozených z kostní dřeně pro steroidní refrakterní akutní štěp vs.

Cílem této klinické studie je prokázat bezpečnost a proveditelnost jednorázové infuze přípravku Ossium MSCs (OSSM-001) k léčbě akutní GVHD refrakterní na steroidy (SR-aGVHD).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Eskalace dávky se použije ke stanovení maximální tolerované dávky, počínaje 2M buněk/kg. Pokud nejsou pozorovány žádné bezpečnostní problémy, může se dávka MSC zvýšit na 6M buněk/kg, 12M buněk/kg a 24M buněk/kg na základě přezkoumání dat z každé kohorty. Budou provedeny další studie za účelem stanovení dávkovacího režimu a vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti OSSM-001 u pacientů se SR-aGVHD.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Minimálně 18 let, kteří podstoupili transplantaci hematopoetických buněk (HCT) od jakéhokoli dárce (včetně příbuzných a nepříbuzných dárců s HLA odpovídajícími HLA, haploidentických a pupečníkových dárců) s jakýmkoli přípravným režimem
  2. Klinicky diagnostikovaná akutní GVHD stupně II až IV podle standardních kritérií vyskytující se do 100 dnů od HCT

  3. Potvrzená diagnóza aGVHD refrakterní na steroidy definovaná jako pacienti, kterým byly podávány vysoké dávky systémových kortikosteroidů (methylprednisolon 2 mg/kg/den [nebo ekvivalentní dávka prednisonu 2,5 mg/kg/den]), podávané samostatně nebo v kombinaci s inhibitory kalcineurinu (CNI) a buď:

    1. Progrese na základě posouzení orgánů po nejméně 3 dnech v době zahájení podávání vysokých dávek systémových kortikosteroidů +/- CNI k léčbě II-IV aGVHD stupně, NEBO
    2. Nedosažení minimální částečné odpovědi na základě orgánového hodnocení po 7 dnech ve srovnání s orgánovým stádiem v době zahájení podávání vysokých dávek systémových kortikosteroidů +/- CNI pro léčbu II.-IV. stupně aGVHD, NEBO
    3. Pacienti, u kterých selhalo snižování dávky kortikosteroidů, jsou definováni jako pacienti splňující jedno z následujících kritérií:

    i. Požadavek na zvýšení dávky kortikosteroidu na methylprednisolon ≥ 2 mg/kg/den (nebo ekvivalentní dávku prednisonu ≥ 2,5 mg/kg/den), NEBO

    ii. Nesnížení dávky methylprednisolonu na

  4. Minimální výkonnostní úroveň Karnofsky alespoň 30 nebo vyšší v době vstupu do studia.

Kritéria vyloučení:

  1. Kromě steroidů podstoupil více než jednu systémovou léčbu aGVHD refrakterní na steroidy.
  2. V minulosti podstoupil léčbu kmenovými buňkami
  3. Přítomnost aktivní nekontrolované infekce včetně významné bakteriální, plísňové, virové nebo parazitární infekce vyžadující léčbu
  4. Přítomnost recidivující primární malignity nebo kteří byli léčeni pro relaps po provedení HCT nebo kteří mohou vyžadovat rychlé vysazení imunosuprese jako preemergentní léčbu časného relapsu malignity.
  5. Důkaz plicního infiltrátu nebo krvácení na základě zobrazení nebo vyžadující vysoký průtok kyslíku přes obličejovou masku
  6. Pacienti, kteří byli během 30 dnů (nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší) před zařazením léčeni jakýmkoli jiným hodnoceným prostředkem, zařízením nebo postupem.
  7. Pacienti, kteří dostali více než jednu HCT
  8. Jakýkoli zdravotní nebo psychologický stav nebo situace, o které se vyšetřovatelé domnívají, že vystavuje pacienta zvýšenému riziku komplikací nebo nedodržování.
  9. Neřešené venookluzivní onemocnění
  10. Screening protilátek HLA je pozitivní na protilátky HLA specifické proti produktům MSC
  11. ALT nebo AST > 5X horní hranice normálu
  12. Sérový bilirubin > 2 x horní hranice normálu
  13. GFR
  14. SpO2
  15. Pacienti vyžadující kontinuální > 4 l/min doplňkového kyslíku (bez ohledu na saturaci kyslíkem)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: 2M buněk/kg
Úroveň dávky 1. 3 subjekty dostanou OSSM-001 v množství 2M buněk/kg a sledují se po dobu 28 dnů po dávce, aby se pozoroval DLT.
Biologický: OSSM-001
Přímá IV infuze OSSM-001
Experimentální: 6M buněk/kg
Úroveň dávky 2. Pokud nejsou pozorovány žádné DLT v předchozí hladině dávky, 3 jedinci dostanou OSSM-001 v 6M buněk/kg a budou sledováni po dobu 28 dnů po dávce, aby se pozoroval DLT.
Biologický: OSSM-001
Přímá IV infuze OSSM-001
Experimentální: 12M buněk/kg
Úroveň dávky 3. Pokud nejsou pozorovány žádné DLT v předchozí hladině dávky, 3 subjekty dostanou OSSM-001 v množství 12 M buněk/kg a sledují se po dobu 28 dnů po dávce, aby se pozoroval DLT.
Biologický: OSSM-001
Přímá IV infuze OSSM-001
Experimentální: 24M buněk/kg
Úroveň dávky 4. Pokud nejsou pozorovány žádné DLT v předchozí hladině dávky, 3 subjekty dostanou OSSM-001 v množství 24 M buněk/kg a sledují se po dobu 28 dnů po dávce, aby se pozoroval DLT.
Biologický: OSSM-001
Přímá IV infuze OSSM-001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnostní akce
Časové okno: 112 dní (16 týdnů)
Bezpečnostní události související s OSSM-001
112 dní (16 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální tolerovaná dávka (MTD)
Časové okno: 112 dní (16 týdnů)
Určete MTD OSSM-001
112 dní (16 týdnů)

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití (OS) od zahájení terapie
Časové okno: 112 dní (16 týdnů)
Míra OS v den 112 po zahájení terapie
112 dní (16 týdnů)
Celkové přežití (OS) podle výchozího hodnocení GVHD
Časové okno: 112 dní (16 týdnů)
Míra OS v den 112 podle základního hodnocení GVHD po zahájení terapie
112 dní (16 týdnů)
Celkové přežití (OS) stratifikované podle postižení orgánů
Časové okno: 112 dní (16 týdnů)
Míra OS v den 112 stratifikovaná podle postižení orgánů po zahájení terapie
112 dní (16 týdnů)
Celková recidiva onemocnění
Časové okno: 112 dní (16 týdnů)
Celkový relaps onemocnění do 112. dne po zahájení terapie
112 dní (16 týdnů)
Celková míra oportunních infekcí
Časové okno: 112 dní (16 týdnů)
Celková míra oportunních infekcí ke dni 112 po zahájení terapie
112 dní (16 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ossium Health, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Sagar Munjal, Ossium Health, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
5. června 2023

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
10. června 2024

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
14. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. prosince 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. prosince 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • OSSM-001-006-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení