Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení fluktuace Phe v PKU Pts léčených PKU GOLIKE versus standardní aminokyselinová proteinová náhražka.

11. února 2026 aktualizováno: APR Applied Pharma Research s.a.

Randomizované šetření k vyhodnocení fluktuace Phe u pacientů s PKU léčených PKU GOLIKE versus standardní aminokyselinová proteinová náhražka.

Toto je dvouramenná, randomizovaná, kontrolovaná, zkřížená studie u 16 dětí s PKU. Subjekty, které v současné době užívají proteinovou náhražku bez Phe/s nízkým obsahem Phe, budou přijaty do 31denního pokusu.

Pacienti budou randomizováni tak, aby dostávali:

  1. Studovaný produkt po dobu 7 dnů jako jejich poslední dávka proteinové náhrady pro daný den (alespoň jeden sáček s 15 g PE) v množství ekvivalentním jejich obvyklé proteinové náhradě PE; nebo
  2. Aminokyselinová proteinová náhražka pro všechny denní dávky po dobu 7 dnů; následuje 2týdenní vymývací období na jejich obvyklé náhradě bílkovin,

a poté 7 dní v druhé větvi studie.

Během této doby budou pacienti/pečovatelé požádáni, aby:

  • Ve dnech -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 a 28 odeberte 3 krevní skvrny z píchnutí do prstu.
  • Odeberte vzorek moči, druhé vyprázdnění dne ve dnech 0, 7, 21 a 28.
  • Vyplňte dotazník o kvalitě spánku v den 0, 7, 21 a 28.
  • Vyplňte 24hodinový deník jídla ve dnech -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 a 28.

APR dodá studijní produkt pro účastníky zdarma.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Bude přijato 16 dětí s PKU, které v současné době užívají proteinovou náhražku bez Phe/s nízkým obsahem Phe (3 nebo 4 dávky/den). Subjekty nahradí poslední denní dávku své obvyklé proteinové náhražky produktem studie po dobu 7 dnů 28denní studie (buď dny 1-7 nebo dny 22-28 na základě náhodného rozdělení). Ve zbývající dny studie budou subjekty užívat proteinovou náhradu na bázi aminokyselin pro všechny denní dávky. Mezi rameny studie bude 2 týdny vymývací období, kdy subjekty budou užívat svou obvyklou proteinovou náhradu. Předepsané množství studijního produktu bude vypočítáno tak, aby poskytovalo stejné množství bílkovin jako jejich obvyklá náhrada bílkovin. Poslední denní dávku proteinové náhrady (PS) (aminokyseliny nebo studijní produkt) bude třeba užít mezi 19-21 hodinou, aby bylo možné přes noc půst 8-10 hodin. V 5:00, 6:00 a 7:00 ve dnech -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 a 28 budou odebrány tři skvrny krve z píchnutí do prstu a analyzovány na fenylalanin, tyrosin a BCAA. U všech subjektů bude ve dnech 0, 7, 21 a 28 odebrán druhý vzorek moči pro analýzu močoviny a kreatininu. Dotazník kvality spánku vyplní subjekty nebo jejich pečovatelé ve dnech 0, 7, 21 a 28 a 24hodinový jídelní deník ve dnech -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 a 28. Návštěvy subjektů budou ve dnech -2 (zápis), 0, 7, 21 a 28, kdy výzkumný dietolog odebere vzorky moči, krevní skvrny, dotazníky a deníky.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
16

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital Steelhouse Lane

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti mužské a ženské PKU ≥5 let a ≤16 let.
  2. Pacienti s diagnózou PKU prostřednictvím novorozeneckého screeningu.
  3. Užívání proteinové náhražky bez/nízkého Phe
  4. Na dietě s nízkým obsahem fenylalaninu.
  5. Absence neurologických nedostatků.
  6. Dodržování diety a náhrady bílkovin.
  7. Schopnost porozumět požadavkům vyšetřování a dodržovat je a podepsat formulář informovaného souhlasu/formulář souhlasu.

Kritéria vyloučení:

  1. Věk <5 let a >16 let.
  2. Pacienti s mírnou PKU nebo HPA.
  3. Na terapii sapropterinem.
  4. Pacienti s pozdní diagnózou PKU a neurologickými problémy.
  5. Anamnéza přecitlivělosti na kteroukoli pomocnou látku/složku hodnoceného přípravku.
  6. Těhotenství nebo kojení během studie.
  7. Jakékoli středně těžké až těžké akutní onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího narušovalo postupy studie nebo výsledek studie.
  8. Špatná spolupráce v anamnéze, nedodržování dietního režimu nebo špatné dodržování vyšetřovacích postupů.
  9. Účast na jakýchkoli jiných studiích zahrnujících hodnocené nebo uváděné na trh souběžně nebo do dvou týdnů před vstupem do studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: 1. PKU GOLIKE 2. AA proteinová náhrada
7 dní s obvyklou proteinovou náhražkou a PKU GOLIKE jako jejich poslední dávkou proteinové náhražky pro daný den (alespoň jeden sáček s 15g PE) v množství ekvivalentním jejich obvyklé proteinové náhražce PE s následným 2týdenním vymývacím obdobím na jejich obvyklé proteinové náhražce a poté 7 dní s AA proteinovou náhradou pro všechny denní dávky.
Doplněk stravy: PKU GOLIKE
AA protein Náhrada pro dietní léčbu PKU, PKU GOLIKE je potravina pro zvláštní léčebné účely (FSMP) pro dietní léčbu PKU.
Ostatní jména:
  • PKU GOLIKE je potravina pro zvláštní léčebné účely (FSMP) pro dietní léčbu PKU.
Jiný: 1. AA proteinová náhrada 2. PKU GOLIKE
7 dní s AA proteinovou náhražkou pro všechny denní dávky následované 2týdenním vymývacím obdobím na jejich obvyklé proteinové náhražce a poté 7 dní s obvyklou proteinovou náhražkou a PKU GOLIKE jako poslední dávkou proteinové náhražky pro daný den (alespoň jeden sáček s 15 g PE) v množství ekvivalentním jejich obvyklé proteinové náhradě PE
Doplněk stravy: PKU GOLIKE
AA protein Náhrada pro dietní léčbu PKU, PKU GOLIKE je potravina pro zvláštní léčebné účely (FSMP) pro dietní léčbu PKU.
Ostatní jména:
  • PKU GOLIKE je potravina pro zvláštní léčebné účely (FSMP) pro dietní léčbu PKU.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Krev po 7 dnech každé léčby
Časové okno: Průměrná hodnota vzorku krve po 7 dnech léčby (dny 7 a 28 společně v závislosti na období)
Měření hladin krve fenylalaninu (PHE)
Průměrná hodnota vzorku krve po 7 dnech léčby (dny 7 a 28 společně v závislosti na období)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dávkování Tyr v krvi (umol/l) se sušenými krevními skvrnami před snídaní
Časové okno: Průměrná hodnota vzorku krve po 7 dnech léčby (dny 7 a 28 společně v závislosti na období)
Měření hladin tyrosinu (Tyr) v krvi
Průměrná hodnota vzorku krve po 7 dnech léčby (dny 7 a 28 společně v závislosti na období)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
APR Applied Pharma Research s.a.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Anita MacDonald, Pr., Birmingham Children's Hospital, Steelhouse Lane, Birmingham B4 6NH

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. června 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
26. května 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
26. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
4. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GLK-UK-2021

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení