Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af Phe-udsving i PKU Pt'er behandlet med PKU GOLIKE versus standard aminosyreproteinerstatning.

11. februar 2026 opdateret af: APR Applied Pharma Research s.a.

Randomiseret undersøgelse for at evaluere Phe-udsving i PKU-patienter behandlet med PKU GOLIKE versus standard aminosyreproteinerstatning.

Dette er en 2-arms, randomiseret, kontrolleret, cross-over undersøgelse med 16 børn med PKU. Forsøgspersoner, der i øjeblikket tager en Phe-fri/lav Phe-proteinerstatning, vil blive rekrutteret til en 31-dages prøveperiode.

Patienter vil blive randomiseret til at modtage:

  1. Undersøgelsesproduktet i 7 dage som deres sidste dosis proteinerstatning for dagen (mindst én pose med 15 g PE) i en mængde svarende til deres sædvanlige proteinerstatning PE; eller
  2. En aminosyreproteinerstatning for alle daglige doser i 7 dage; efterfulgt af en 2-ugers udvaskningsperiode på deres sædvanlige proteinerstatning,

og derefter 7 dage af den anden studiearm.

I løbet af denne tid vil patienter/plejere blive bedt om at:

  • Saml 3 fingerprikkeblodpletter på dag -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 og 28.
  • Saml urinprøve, dagens anden tomgang på dag 0, 7, 21 og 28.
  • Udfyld et spørgeskema om søvnkvalitet på dag 0, 7, 21 og 28.
  • Udfyld en 24 timers maddagbog på dag -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 og 28.

APR leverer studieproduktet til deltagerne gratis.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

16 børn med PKU, der i øjeblikket tager en Phe-fri/lav Phe proteinerstatning (3 eller 4 doser/dag), vil blive rekrutteret. Forsøgspersonerne erstatter den sidste daglige dosis af deres sædvanlige proteinerstatning med undersøgelsesproduktet i 7 dage af det 28 dage lange forsøg (enten dag 1-7 eller dag 22-28 baseret på tilfældig tildeling). På de resterende undersøgelsesdage vil forsøgspersonerne tage en aminosyrebaseret proteinerstatning for alle daglige doser. Der vil være en 2 ugers udvaskningsperiode mellem undersøgelsesarme, hvor forsøgspersonerne vil tage deres sædvanlige proteinerstatning. Mængden af ​​ordineret undersøgelsesprodukt vil blive beregnet til at give den samme mængde protein som deres sædvanlige proteinerstatning. Dagens sidste proteinerstatningsdosis (PS) (aminosyrer eller undersøgelsesprodukt) skal tages mellem kl. 19-21 for at tillade en 8-10 timers fasteperiode natten over. Tre fingerprikkeblodpletter vil blive opsamlet og analyseret for phenylalanin, tyrosin og BCAA kl. 05.00, 6.00 og 7.00 på dag -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 og 28. For alle forsøgspersoner vil der blive indsamlet en anden ugyldig urinprøve på dag 0, 7, 21 og 28 til analyse af urinstof og kreatinin. Et kvalitets-søvn-spørgeskema vil blive udfyldt af forsøgspersoner eller deres plejere på dag 0, 7, 21 og 28 og en 24 timers maddagbog på dag -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 og 28. Fagbesøg vil være på dag -2 (tilmelding), 0, 7, 21 og 28, hvor forskningsdiætisten vil indsamle urinprøver, blodpletter, spørgeskemaer og dagbøger.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
16

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital Steelhouse Lane

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år til 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige PKU-patienter ≥5 år og ≤16 år.
  2. Patienter diagnosticeret med PKU via nyfødtscreening.
  3. Tager en Phe fri/lav Phe proteinerstatning
  4. På en diæt med lavt phenylalanin.
  5. Fravær af neurologiske mangler.
  6. Overholdelse med diætstyring og proteinerstatning.
  7. I stand til at forstå og overholde kravene til undersøgelsen og underskrive formularen til informeret samtykke/samtykkeformularen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Alder <5 år og >16 år.
  2. Patienter med mild PKU eller HPA.
  3. På sapropterinbehandling.
  4. Patienter med sen diagnose af PKU og neurologiske problemer.
  5. Anamnese med overfølsomhed over for eventuelle hjælpestoffer/komponenter i forsøgsproduktet.
  6. Graviditet eller amning under undersøgelsen.
  7. Enhver moderat til svær akut sygdom, som efter efterforskerens mening ville forstyrre undersøgelsesprocedurerne eller undersøgelsesresultatet.
  8. Historie med dårligt samarbejde, manglende overholdelse af diætstyring eller dårlig overholdelse af undersøgelsesprocedurer.
  9. Deltagelse i andre undersøgelser, der involverer forsøgs- eller markedsførte produkter samtidig eller inden for to uger før indtræden i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: 1. PKU GOLIKE 2. AA proteinerstatning
7 dage med sædvanlig proteinerstatning og PKU GOLIKE som deres sidste dosis proteinerstatning for dagen (mindst én pose med 15 g PE) i en mængde svarende til deres sædvanlige proteinerstatning PE efterfulgt af en 2-ugers udvaskningsperiode på deres sædvanlige proteinerstatning , og derefter 7 dage med AA-proteinerstatning for alle daglige doser.
Kosttilskud: PKU GOLIKE
AA protein Erstatning for diætstyring af PKU, PKU GOLIKE er en fødevare til særlige medicinske formål (FSMP) til diætstyring af PKU.
Andre navne:
  • PKU GOLIKE er en fødevare til særlige medicinske formål (FSMP) til diætstyring af PKU.
Andet: 1. AA proteinerstatning 2. PKU GOLIKE
7 dage med AA-proteinerstatning for alle daglige doser efterfulgt af en 2-ugers udvaskningsperiode på deres sædvanlige proteinerstatning og derefter 7 dage med sædvanlig proteinerstatning og PKU GOLIKE som deres sidste dosis proteinerstatning for dagen (mindst én pose med 15 g PE) i en mængde svarende til deres sædvanlige proteinerstatning PE
Kosttilskud: PKU GOLIKE
AA protein Erstatning for diætstyring af PKU, PKU GOLIKE er en fødevare til særlige medicinske formål (FSMP) til diætstyring af PKU.
Andre navne:
  • PKU GOLIKE er en fødevare til særlige medicinske formål (FSMP) til diætstyring af PKU.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blod Phe efter 7 dage efter hver behandling
Tidsramme: Middelværdien af ​​blodprøve efter 7 behandlingsdage (dage 7 og 28 sammen afhængigt af perioden)
Måling af blodphenylalanin (PHE) niveauer
Middelværdien af ​​blodprøve efter 7 behandlingsdage (dage 7 og 28 sammen afhængigt af perioden)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dosering af Tyr i blod (Umol/L) med tørrede blodpletter før morgenmaden
Tidsramme: Middelværdien af ​​blodprøve efter 7 behandlingsdage (dage 7 og 28 sammen afhængigt af perioden)
Måling af blodtyrosin (Tyr) niveauer
Middelværdien af ​​blodprøve efter 7 behandlingsdage (dage 7 og 28 sammen afhængigt af perioden)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
APR Applied Pharma Research s.a.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Anita MacDonald, Pr., Birmingham Children's Hospital, Steelhouse Lane, Birmingham B4 6NH

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. juni 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
26. maj 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
26. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. august 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
4. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. februar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GLK-UK-2021

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger