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Bewertung der Phe-Schwankung in mit PKU GOLIKE behandelten PKU-Pts im Vergleich zu Standard-Aminosäure-Protein-Ersatz.

11. Februar 2026 aktualisiert von: APR Applied Pharma Research s.a.

Randomisierte Untersuchung zur Bewertung der Phe-Fluktuation bei PKU-Patienten, die mit PKU GOLIKE im Vergleich zu Standard-Aminosäure-Protein-Ersatz behandelt wurden.

Dies ist eine zweiarmige, randomisierte, kontrollierte Crossover-Studie mit 16 Kindern mit PKU. Probanden, die derzeit einen Phe-freien/Phe-armen Proteinersatz einnehmen, werden für einen 31-tägigen Versuch rekrutiert.

Die Patienten werden randomisiert und erhalten:

  1. Das Studienprodukt für 7 Tage als letzte Dosis Proteinersatz für den Tag (mindestens ein Beutel mit 15 g PE) in einer Menge, die ihrem üblichen Proteinersatz PE entspricht; oder
  2. Ein Aminosäuren-Eiweißersatz für alle Tagesdosen für 7 Tage; gefolgt von einer 2-wöchigen Auswaschphase mit ihrem üblichen Proteinersatz,

und dann 7 Tage des anderen Studienarms.

Während dieser Zeit werden Patienten/Betreuer gebeten:

  • Entnehmen Sie an den Tagen -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 und 28 3 Blutflecken mit Fingerstich.
  • Sammeln Sie an den Tagen 0, 7, 21 und 28 eine zweite Urinprobe des Tages.
  • Füllen Sie an den Tagen 0, 7, 21 und 28 einen Fragebogen zur Schlafqualität aus.
  • Führen Sie an den Tagen -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 und 28 ein 24-Stunden-Ernährungstagebuch.

APR stellt den Teilnehmern das Studienprodukt kostenlos zur Verfügung.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

16 Kinder mit PKU, die derzeit einen Phe-freien/niedrigen Phe-Proteinersatz (3 oder 4 Dosen/Tag) einnehmen, werden rekrutiert. Die Probanden ersetzen die letzte Tagesdosis ihres üblichen Protein-Ersatzes durch das Studienprodukt für 7 Tage der 28-tägigen Studie (entweder die Tage 1-7 oder die Tage 22-28, basierend auf einer zufälligen Zuteilung). An den verbleibenden Studientagen nehmen die Probanden für alle Tagesdosen einen Proteinersatz auf Aminosäurebasis ein. Zwischen den Studienarmen wird es eine 2-wöchige Auswaschphase geben, in der die Probanden ihren üblichen Proteinersatz einnehmen. Die Menge des verschriebenen Studienprodukts wird so berechnet, dass sie die gleiche Proteinmenge liefert wie ihr üblicher Proteinersatz. Die letzte Dosis Proteinersatz (PS) des Tages (Aminosäuren oder Studienprodukt) muss zwischen 19 und 21 Uhr eingenommen werden, um eine 8-10-stündige Fastenperiode über Nacht zu ermöglichen. An den Tagen -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 und 28 werden um 5 Uhr morgens, 6 Uhr morgens und 7 Uhr morgens drei Blutproben entnommen und auf Phenylalanin, Tyrosin und BCAA analysiert. Für alle Probanden wird an den Tagen 0, 7, 21 und 28 eine zweite Urinprobe zur Analyse von Harnstoff und Kreatinin entnommen. Ein Fragebogen zur Schlafqualität wird von den Probanden oder ihren Betreuern an den Tagen 0, 7, 21 und 28 und ein 24-Stunden-Ernährungstagebuch an den Tagen -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 und 28 ausgefüllt. Die Besuche der Probanden finden an den Tagen -2 (Einschreibung), 0, 7, 21 und 28 statt, wo der Ernährungsberater Urinproben, Blutflecken, Fragebögen und Tagebücher sammelt.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
16

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital Steelhouse Lane

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche und weibliche PKU-Patienten im Alter von ≥ 5 Jahren und ≤ 16 Jahren.
  2. Patienten, bei denen PKU durch Neugeborenen-Screening diagnostiziert wurde.
  3. Nehmen Sie einen Phe-freien/niedrigen Phe-Eiweißersatz
  4. Bei einer phenylalaninarmen Diät.
  5. Abwesenheit von neurologischen Mängeln.
  6. Einhaltung von Diätmanagement und Proteinersatz.
  7. In der Lage, die Anforderungen der Untersuchung zu verstehen und einzuhalten und die Einwilligungserklärung/Zustimmungserklärung zu unterzeichnen.

Ausschlusskriterien:

  1. Alter <5 Jahre alt und >16 Jahre alt.
  2. Patienten mit leichter PKU oder HPA.
  3. Zur Sapropterin-Therapie.
  4. Patienten mit später Diagnose von PKU und neurologischen Problemen.
  5. Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen Hilfsstoffe/Komponenten des Prüfpräparats.
  6. Schwangerschaft oder Stillzeit während der Studie.
  7. Jede mittelschwere bis schwere akute Krankheit, die nach Ansicht des Prüfarztes die Studienverfahren oder das Studienergebnis beeinträchtigen würde.
  8. Geschichte der schlechten Zusammenarbeit, Nichteinhaltung des Ernährungsmanagements oder schlechte Einhaltung der Untersuchungsverfahren.
  9. Teilnahme an anderen Studien mit Prüfpräparaten oder vermarkteten Produkten gleichzeitig oder innerhalb von zwei Wochen vor dem Eintritt in die Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Sonstiges: 1. PKU GOLIKE 2. AA-Proteinersatz
7 Tage mit üblichem Proteinersatz und PKU GOLIKE als letzte Dosis Proteinersatz für den Tag (mindestens ein Beutel mit 15 g PE) in einer Menge, die dem üblichen Proteinersatz PE entspricht, gefolgt von einer zweiwöchigen Auswaschphase mit dem üblichen Proteinersatz , und dann 7 Tage mit AA-Proteinersatz für alle Tagesdosen.
Nahrungsergänzungsmittel: PKU GOLIKE
AA-Protein PKU GOLIKE ist ein Ersatz für die diätetische Behandlung von PKU und ein Lebensmittel für besondere medizinische Zwecke (FSMP) für die diätetische Behandlung von PKU.
Andere Namen:
  • PKU GOLIKE ist ein Lebensmittel für besondere medizinische Zwecke (FSMP) zur diätetischen Behandlung von PKU.
Sonstiges: 1. AA-Proteinersatz 2. PKU GOLIKE
7 Tage mit AA-Proteinersatz für alle Tagesdosen, gefolgt von einer zweiwöchigen Auswaschphase mit dem üblichen Proteinersatz und dann 7 Tage mit dem üblichen Proteinersatz und PKU GOLIKE als letzte Dosis Proteinersatz für den Tag (mindestens ein Beutel). mit 15g PE) in einer Menge, die ihrem üblichen Proteinersatz PE entspricht
Nahrungsergänzungsmittel: PKU GOLIKE
AA-Protein PKU GOLIKE ist ein Ersatz für die diätetische Behandlung von PKU und ein Lebensmittel für besondere medizinische Zwecke (FSMP) für die diätetische Behandlung von PKU.
Andere Namen:
  • PKU GOLIKE ist ein Lebensmittel für besondere medizinische Zwecke (FSMP) zur diätetischen Behandlung von PKU.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Blutphe nach 7 Tagen jeder Behandlung
Zeitfenster: Mittelwert der Blutprobe nach 7 Behandlungstagen (Tage 7 und 28 zusammen, abhängig von der Zeit)
Messung des Blutphenylalanin (Phe) -Piegels
Mittelwert der Blutprobe nach 7 Behandlungstagen (Tage 7 und 28 zusammen, abhängig von der Zeit)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Dosierung von Tyr im Blut (Umol/l) mit getrockneten Blutflecken vor dem Frühstück
Zeitfenster: Mittelwert der Blutprobe nach 7 Behandlungstagen (Tage 7 und 28 zusammen, abhängig von der Zeit)
Messung der Bluttyrosin (Tyr) Spiegel
Mittelwert der Blutprobe nach 7 Behandlungstagen (Tage 7 und 28 zusammen, abhängig von der Zeit)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
APR Applied Pharma Research s.a.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Anita MacDonald, Pr., Birmingham Children's Hospital, Steelhouse Lane, Birmingham B4 6NH

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
30. Juni 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
26. Mai 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
26. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • GLK-UK-2021

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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