Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení fluktuace Phe v PKU Pts léčených PKU GOLIKE versus standardní aminokyselinová proteinová náhražka.

11. února 2026 aktualizováno: APR Applied Pharma Research s.a.

Randomizované šetření k vyhodnocení fluktuace Phe u pacientů s PKU léčených PKU GOLIKE versus standardní aminokyselinová proteinová náhražka.

Toto je dvouramenná, randomizovaná, kontrolovaná, zkřížená studie u 16 dětí s PKU. Subjekty, které v současné době užívají proteinovou náhražku bez Phe/s nízkým obsahem Phe, budou přijaty do 31denního pokusu.

Pacienti budou randomizováni tak, aby dostávali:

  1. Studovaný produkt po dobu 7 dnů jako jejich poslední dávka proteinové náhrady pro daný den (alespoň jeden sáček s 15 g PE) v množství ekvivalentním jejich obvyklé proteinové náhradě PE; nebo
  2. Aminokyselinová proteinová náhražka pro všechny denní dávky po dobu 7 dnů; následuje 2týdenní vymývací období na jejich obvyklé náhradě bílkovin,

a poté 7 dní v druhé větvi studie.

Během této doby budou pacienti/pečovatelé požádáni, aby:

  • Ve dnech -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 a 28 odeberte 3 krevní skvrny z píchnutí do prstu.
  • Odeberte vzorek moči, druhé vyprázdnění dne ve dnech 0, 7, 21 a 28.
  • Vyplňte dotazník o kvalitě spánku v den 0, 7, 21 a 28.
  • Vyplňte 24hodinový deník jídla ve dnech -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 a 28.

APR dodá studijní produkt pro účastníky zdarma.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Bude přijato 16 dětí s PKU, které v současné době užívají proteinovou náhražku bez Phe/s nízkým obsahem Phe (3 nebo 4 dávky/den). Subjekty nahradí poslední denní dávku své obvyklé proteinové náhražky produktem studie po dobu 7 dnů 28denní studie (buď dny 1-7 nebo dny 22-28 na základě náhodného rozdělení). Ve zbývající dny studie budou subjekty užívat proteinovou náhradu na bázi aminokyselin pro všechny denní dávky. Mezi rameny studie bude 2 týdny vymývací období, kdy subjekty budou užívat svou obvyklou proteinovou náhradu. Předepsané množství studijního produktu bude vypočítáno tak, aby poskytovalo stejné množství bílkovin jako jejich obvyklá náhrada bílkovin. Poslední denní dávku proteinové náhrady (PS) (aminokyseliny nebo studijní produkt) bude třeba užít mezi 19-21 hodinou, aby bylo možné přes noc půst 8-10 hodin. V 5:00, 6:00 a 7:00 ve dnech -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 a 28 budou odebrány tři skvrny krve z píchnutí do prstu a analyzovány na fenylalanin, tyrosin a BCAA. U všech subjektů bude ve dnech 0, 7, 21 a 28 odebrán druhý vzorek moči pro analýzu močoviny a kreatininu. Dotazník kvality spánku vyplní subjekty nebo jejich pečovatelé ve dnech 0, 7, 21 a 28 a 24hodinový jídelní deník ve dnech -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 a 28. Návštěvy subjektů budou ve dnech -2 (zápis), 0, 7, 21 a 28, kdy výzkumný dietolog odebere vzorky moči, krevní skvrny, dotazníky a deníky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital Steelhouse Lane

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti mužské a ženské PKU ≥5 let a ≤16 let.
  2. Pacienti s diagnózou PKU prostřednictvím novorozeneckého screeningu.
  3. Užívání proteinové náhražky bez/nízkého Phe
  4. Na dietě s nízkým obsahem fenylalaninu.
  5. Absence neurologických nedostatků.
  6. Dodržování diety a náhrady bílkovin.
  7. Schopnost porozumět požadavkům vyšetřování a dodržovat je a podepsat formulář informovaného souhlasu/formulář souhlasu.

Kritéria vyloučení:

  1. Věk <5 let a >16 let.
  2. Pacienti s mírnou PKU nebo HPA.
  3. Na terapii sapropterinem.
  4. Pacienti s pozdní diagnózou PKU a neurologickými problémy.
  5. Anamnéza přecitlivělosti na kteroukoli pomocnou látku/složku hodnoceného přípravku.
  6. Těhotenství nebo kojení během studie.
  7. Jakékoli středně těžké až těžké akutní onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího narušovalo postupy studie nebo výsledek studie.
  8. Špatná spolupráce v anamnéze, nedodržování dietního režimu nebo špatné dodržování vyšetřovacích postupů.
  9. Účast na jakýchkoli jiných studiích zahrnujících hodnocené nebo uváděné na trh souběžně nebo do dvou týdnů před vstupem do studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: 1. PKU GOLIKE 2. AA proteinová náhrada
7 dní s obvyklou proteinovou náhražkou a PKU GOLIKE jako jejich poslední dávkou proteinové náhražky pro daný den (alespoň jeden sáček s 15g PE) v množství ekvivalentním jejich obvyklé proteinové náhražce PE s následným 2týdenním vymývacím obdobím na jejich obvyklé proteinové náhražce a poté 7 dní s AA proteinovou náhradou pro všechny denní dávky.
Doplněk stravy: PKU GOLIKE
AA protein Náhrada pro dietní léčbu PKU, PKU GOLIKE je potravina pro zvláštní léčebné účely (FSMP) pro dietní léčbu PKU.
Ostatní jména:
  • PKU GOLIKE je potravina pro zvláštní léčebné účely (FSMP) pro dietní léčbu PKU.
Jiný: 1. AA proteinová náhrada 2. PKU GOLIKE
7 dní s AA proteinovou náhražkou pro všechny denní dávky následované 2týdenním vymývacím obdobím na jejich obvyklé proteinové náhražce a poté 7 dní s obvyklou proteinovou náhražkou a PKU GOLIKE jako poslední dávkou proteinové náhražky pro daný den (alespoň jeden sáček s 15 g PE) v množství ekvivalentním jejich obvyklé proteinové náhradě PE
Doplněk stravy: PKU GOLIKE
AA protein Náhrada pro dietní léčbu PKU, PKU GOLIKE je potravina pro zvláštní léčebné účely (FSMP) pro dietní léčbu PKU.
Ostatní jména:
  • PKU GOLIKE je potravina pro zvláštní léčebné účely (FSMP) pro dietní léčbu PKU.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Krev po 7 dnech každé léčby
Časové okno: Průměrná hodnota vzorku krve po 7 dnech léčby (dny 7 a 28 společně v závislosti na období)
Měření hladin krve fenylalaninu (PHE)
Průměrná hodnota vzorku krve po 7 dnech léčby (dny 7 a 28 společně v závislosti na období)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dávkování Tyr v krvi (umol/l) se sušenými krevními skvrnami před snídaní
Časové okno: Průměrná hodnota vzorku krve po 7 dnech léčby (dny 7 a 28 společně v závislosti na období)
Měření hladin tyrosinu (Tyr) v krvi
Průměrná hodnota vzorku krve po 7 dnech léčby (dny 7 a 28 společně v závislosti na období)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

APR Applied Pharma Research s.a.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Anita MacDonald, Pr., Birmingham Children's Hospital, Steelhouse Lane, Birmingham B4 6NH

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. června 2023

Primární dokončení (Aktuální)

26. května 2024

Dokončení studie (Aktuální)

26. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

4. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. února 2026

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GLK-UK-2021

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PKU GOLIKE

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in El Salvador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit